“沒有藥”與“天價(jià)藥”下罕見病患者的希望： 多方共付援助計(jì)劃

　　“沒有藥”及“買不起”已經(jīng)成為罕見病患者求醫(yī)之路上最大的障礙。如此前熱議的70萬元一針的脊髓性肌萎縮癥天價(jià)特效藥。

　　對(duì)此，近日在第二屆罕見病合作交流會(huì)上，國家衛(wèi)健委醫(yī)政醫(yī)管局張文寶處長指出，罕見病防治工作涉及到分級(jí)診療制度建設(shè)、藥品供應(yīng)保障體系建設(shè)、醫(yī)保支付方式改革等多個(gè)方面，穩(wěn)步推進(jìn)罕見病防治工作涉及面廣，需要多個(gè)政府部門和社會(huì)力量通力合作。

　　百濟(jì)神州中國區(qū)總經(jīng)理兼公司總裁吳曉濱向21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者指出，醫(yī)藥最重要的就是政策，發(fā)展我國的罕見病醫(yī)藥只要政策上對(duì)了就沒有問題，比如簡化審批、簡化流程，醫(yī)保很快能跟得上。北京大學(xué)醫(yī)藥管理國際研究中心主任史錄文教授則指出，從醫(yī)療保障來說，政府引導(dǎo)、多方參與、第三方共贏的模式，或是未來中國必須想辦法構(gòu)建的體系。

　　北京病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)秘書長王奕鷗也向21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者指出，罕見病患者面臨的挑戰(zhàn)涉及方方面面極其復(fù)雜，任何一方都無法獨(dú)自解決?！昂币姴〉难芯?、診斷、治療，罕見病治療費(fèi)用的支付和保障，相關(guān)藥物的研發(fā)、臨床、準(zhǔn)入，罕見病的基因遺傳、生育，患者群體的心理、教育、就業(yè)等社會(huì)支持體系，全社會(huì)對(duì)罕見病的認(rèn)知等，都是罕見病群體面臨的普遍問題?！?/p>

　　罕見病患者用藥難

　　“絕大多數(shù)的罕見病病友在他們的求醫(yī)路上是被誤診過的，因?yàn)檫@病太少了，所以醫(yī)生們不認(rèn)識(shí)，好不容易確診了，99%是沒有藥的；好不容易1%有藥，這當(dāng)中是國外有藥，國內(nèi)沒有，進(jìn)不來；好不容易國內(nèi)進(jìn)來了太貴了，沒進(jìn)醫(yī)保買不起?！边@些好不容易就是描述罕見病患者的求醫(yī)艱難之路。

　　一位黏多糖患者張笑(化名)告訴21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者，她在很小的時(shí)候就被診治為黏多糖貯積癥I型患者，特效藥艾而贊已經(jīng)于2003年在國外上市，在2020年之前并未引入國內(nèi)，當(dāng)時(shí)如果用此特效藥的話，一年需要200萬元，而作為黏多糖貯積癥I型患者需要終生用藥。

　　“我等了這個(gè)藥17年，這期間沒有藥，現(xiàn)在我已經(jīng)出現(xiàn)骨骼畸形、角膜混濁等病征。6月3日，國家藥品監(jiān)督管理局通過優(yōu)先審評(píng)審批程序批準(zhǔn)了艾而贊上市，希望以后這個(gè)價(jià)格也可以友好一些?！睆埿χ赋?。

　　不久前，湖南省懷化市32歲市民武仕平也在網(wǎng)上求助，他1歲多的兒子患有脊髓性肌萎縮癥，已經(jīng)躺在醫(yī)院ICU里好幾個(gè)月了，急需注射一種名為諾西那生鈉的特效藥，該藥物一針價(jià)格約70萬元。

　　實(shí)際上，藥價(jià)高成為罕見病患者用藥的一大難題。

　　據(jù)統(tǒng)計(jì)，目前全球范圍內(nèi)已確認(rèn)的罕見病病種約7000種。根據(jù)中華醫(yī)學(xué)會(huì)遺傳分會(huì)給出的定義，罕見病是患病率低于五十萬分之一或新生兒發(fā)病率低于萬分之一的疾病或病變。以此估算，中國罕見病患者預(yù)計(jì)超過2000萬，其中很多患者是兒童期起病，病情往往比較嚴(yán)重。

　　《中國罕見病藥物可及性報(bào)告(2019)》顯示，2014年-2018年，42%的患者沒有接受任何治療，而在接受治療的患者中，絕大部分未能及時(shí)且足量地服用治療藥品；一半以上的患者因病致殘，其中29%的患者為肢體殘障，15%為多重殘障(即同時(shí)有兩種以上殘障類型)；80%的患者家庭年收入低于5萬元，超過一半的患者每年在疾病治療上的花費(fèi)占據(jù)家庭年收入的80%，遠(yuǎn)遠(yuǎn)超過世界衛(wèi)生組織定義的40%的安全閾值。

　　之所以罕見病價(jià)格高，西南證券醫(yī)藥首席分析師杜向陽分析稱，單種罕見病患者數(shù)量較少，所以藥物適用的患者人數(shù)也就較少，單種疾病的市場(chǎng)需求低，但目前創(chuàng)新藥研發(fā)費(fèi)用高昂，所以企業(yè)難以收回研發(fā)成本，從一定程度上打擊了企業(yè)研發(fā)的積極性。

　　而除了經(jīng)濟(jì)上的壓力，罕見病患者還面臨著精神上的壓力。如罕見病肺動(dòng)脈高壓公益組織愛稀客一位負(fù)責(zé)人向21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者表示：“肺動(dòng)脈高壓患者是一種惡性程度高、目前仍無法根治的肺血管疾病，呼吸困難、氣短、憋氣、咳血是常見癥狀，隨著患者肺部血管阻力的持續(xù)性升高，最終可導(dǎo)致心臟和呼吸衰竭，不過，這些患者平時(shí)并沒有特別顯著的癥狀，除了嘴唇藍(lán)色外，癥狀都是‘隱性’，在工作的時(shí)候經(jīng)常被誤會(huì)偷懶；申請(qǐng)低保時(shí)也會(huì)被拒絕?！?/p>

　　多方共付計(jì)劃啟動(dòng)

　　在王奕鷗看來，罕見病患者面臨的挑戰(zhàn)涉及罕見病的研究、診斷、治療，罕見病治療費(fèi)用的支付和保障，相關(guān)藥物的研發(fā)、臨床、準(zhǔn)入，罕見病的基因遺傳、生育，患者群體的心理、教育、就業(yè)等社會(huì)支持體系，全社會(huì)對(duì)罕見病的認(rèn)知等，都是罕見病群體面臨的普遍問題，這些需要多方面一起共同解決。

　　張文寶指出，針對(duì)罕見病一是以預(yù)防為主，針對(duì)其多為先天性、遺傳性疾病的特點(diǎn)，通過婚檢、產(chǎn)檢、新生兒疾病篩查等工作，降低出生缺陷發(fā)生，減輕疾病對(duì)新生兒的遠(yuǎn)期健康損害；二是分類施策。對(duì)治療有干預(yù)手段的進(jìn)一步加強(qiáng)治療管理，對(duì)于尚未有效干預(yù)手段的加強(qiáng)科學(xué)研究工作；三是穩(wěn)步推進(jìn)罕見病防治工作涉及面廣，需要多個(gè)政府部門和社會(huì)力量通力合作。

　　現(xiàn)在為解決核心的用藥及支付問題，包括政府、藥企、慈善機(jī)構(gòu)等多方面也在共同努力。

　　為幫助罕見病患者解決用藥問題，如有關(guān)部門先后發(fā)布了罕見病用藥減征增值稅、特殊審批、專門通道、優(yōu)先審評(píng)、加快上市等方面的規(guī)定和實(shí)施措施，大大加快了國外罕見病藥物進(jìn)入中國、惠及中國患者的速度。

　　在支付方面，國家醫(yī)保管理者也在嘗試把高價(jià)的藥物通過談判的方式納入到醫(yī)保目錄中。2017年，人社部首次通過國家談判機(jī)制把兩種孤兒藥(治療血友病的重組人凝血因子 VIIa和治療多發(fā)性硬化的重組人干擾素β1b)納入醫(yī)保目錄。2018年，國務(wù)院機(jī)構(gòu)改革新組建國家醫(yī)療保障局，負(fù)責(zé)醫(yī)療保險(xiǎn)的管理。2019年，國家醫(yī)保局操刀的國家醫(yī)保目錄更新第一次較大規(guī)模納入罕見病藥物。

　　不過，罕見病的支付問題，不能僅僅依靠國家醫(yī)保。

　　在7月31日，國家醫(yī)保局審議通過并公布《基本醫(yī)療保險(xiǎn)用藥管理暫行辦法》，其中第四條指出，要堅(jiān)持“?；尽钡墓δ芏ㄎ?，既盡力而為，又量力而行，用藥保障水平與基本醫(yī)療保險(xiǎn)基金和參保人承受能力相適應(yīng)。

　　史錄文教授則指出，從醫(yī)療保障來說，政府引導(dǎo)、多方參與、第三方共贏的模式，或是未來中國必須想辦法構(gòu)建的體系。

　　王奕鷗提出“價(jià)值共創(chuàng)”的理念，即患者、醫(yī)生、政府、企業(yè)等各方，可以探索不同模式，在不同模式中有不同的主導(dǎo)方，推動(dòng)各相關(guān)方共同參與，通力合作，共同尋找攻克罕見病或是與罕見病和平共處的最佳途徑，尋求患者健康的最大化，最終共同分享由此所帶來的成就。

　　“作為慈善機(jī)構(gòu)，我們從社會(huì)慈善力量方面出謀劃策，加上企業(yè)的支持、商業(yè)保險(xiǎn)的支持以及醫(yī)保政策的支持，可以更有效地減輕患者負(fù)擔(dān)。”王奕鷗進(jìn)一步解釋，這種多方共付模式得到了地方政府的認(rèn)可。

　　“按照這樣的思路，我們?cè)诮衲晟习肽陠?dòng)了浙江和山西兩個(gè)地方專項(xiàng)試點(diǎn)，并且已經(jīng)陸續(xù)開始接收當(dāng)?shù)鼗颊叩脑暾?qǐng)。通過多方共付模式，減少了政府的壓力，也提高了患者家庭的信心。下半年，我們還將陸續(xù)將罕見病醫(yī)療援助工程地方專項(xiàng)推動(dòng)到更多的地區(qū)，而這樣的一個(gè)項(xiàng)目屬于典型的開發(fā)資源模型。也就是有患者組織來主導(dǎo)，參與創(chuàng)造有利于問題解決的新方法，可以促使整個(gè)的問題得到更好地解決?！蓖蹀鳃t介紹說。

　　與此同時(shí)，吳曉濱向21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者指出，如果有國家政策支持，企業(yè)端也很愿意參與。“每個(gè)國家都有罕見病的特殊政策，因?yàn)楹币姴∪巳悍浅Ｐ。溲邪l(fā)費(fèi)用、時(shí)間，投入很大，如果有特殊的政策，如簡化審批、簡化流程，醫(yī)保很快能跟得上，大家就有動(dòng)力再去研發(fā)。希望政策能盡早得到完善，更好地支持我國罕見病藥物的研發(fā)?！?/p>

　　轉(zhuǎn)自：21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道

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