精確制導(dǎo)：促進(jìn)兒童用藥研發(fā)新密碼

新增鼓勵(lì)品種 發(fā)布技術(shù)指南 加快上市速度

精確制導(dǎo)：促進(jìn)兒童用藥研發(fā)新密碼

　　8月23日，國(guó)家衛(wèi)生健康委會(huì)同科技部、工業(yè)和信息化部、國(guó)家藥監(jiān)局制定的《第四批鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單》發(fā)布。加上此前發(fā)布的三批清單的105個(gè)品種，我國(guó)鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單所含品種達(dá)到129個(gè)。清單的發(fā)布有利于進(jìn)一步做好保障兒童用藥工作，促進(jìn)兒童適宜品種、劑型、規(guī)格的研發(fā)創(chuàng)制和申報(bào)審評(píng)，滿足兒科臨床用藥需求。

　　近年來(lái)，我國(guó)大力加強(qiáng)兒童用藥保障工作。國(guó)家藥監(jiān)部門持續(xù)深化審評(píng)審批制度改革，加大對(duì)企業(yè)兒童藥物研發(fā)指導(dǎo)力度，取得積極成效：2019年至今年5月底，共制定發(fā)布17個(gè)兒童用藥相關(guān)指導(dǎo)原則；2019年至2022年，共有158個(gè)兒童藥物獲批上市，今年上半年有38個(gè)兒童用藥品種獲批上市。

　　入選原則優(yōu)化　綜合臨床需求與企業(yè)研發(fā)可行性

　　第四批鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單共入選24個(gè)品種，涉及30個(gè)品規(guī)、9種劑型，覆蓋神經(jīng)系統(tǒng)用藥、消化道和新陳代謝用藥、抗腫瘤藥及免疫調(diào)節(jié)劑等治療領(lǐng)域。

　　此次入選品種主要有四個(gè)特點(diǎn)。一是突出臨床用藥需求。清單中絕大多數(shù)藥品國(guó)內(nèi)暫無(wú)通用名上市，有助于填補(bǔ)國(guó)內(nèi)用藥空白。二是貼近兒童用藥特點(diǎn)。清單中多為口服溶液劑、鼻用散劑等低齡兒童適宜劑型，且同品種下規(guī)格更為豐富，能更好匹配不同年齡段的兒童用藥需求。三是關(guān)注罕見病患者群體。經(jīng)多部門組織專家遴選論證，聽取臨床一線意見，遴選藥品中包括部分罕見病用藥。四是兼顧企業(yè)研發(fā)積極性。清單遴選過(guò)程中，通過(guò)數(shù)據(jù)分析和專家論證等方式，綜合評(píng)估品種潛在的臨床應(yīng)用前景和市場(chǎng)空間。

　　與5月26日國(guó)家衛(wèi)生健康委公示時(shí)相比，第四批清單入選品種減少了克羅拉濱/氯法拉濱、匹莫齊特、卡培立肽、納多洛爾、托氟沙星5個(gè)品種，這是綜合考慮了臨床用藥必需性和企業(yè)研發(fā)可行性的結(jié)果。

　　一是堅(jiān)持以臨床需求為導(dǎo)向。跟進(jìn)全球最新臨床進(jìn)展，將近年來(lái)國(guó)外已上市國(guó)內(nèi)未上市的兒童藥品和國(guó)內(nèi)已上市但無(wú)兒童適宜劑型規(guī)格藥品作為重點(diǎn)考慮，著重選擇安全性、有效性、適宜性高的品種。二是兼顧企業(yè)研發(fā)可行性。經(jīng)多部門組織專家共同研究論證，綜合考慮生產(chǎn)工藝難度、原料藥供應(yīng)、專利侵權(quán)風(fēng)險(xiǎn)等因素。

　　審評(píng)審批發(fā)力　出臺(tái)指南保障研發(fā)不跑偏

　　近年來(lái)，關(guān)注兒童用藥匱乏的呼聲日益高漲，尤其是在2000年前后，全國(guó)人大代表、全國(guó)政協(xié)委員以及國(guó)家醫(yī)學(xué)中心、科研院所、醫(yī)療機(jī)構(gòu)工作人員等社會(huì)各界紛紛發(fā)聲，呼吁重視兒童用藥，特別是兒童專用劑型藥物的研制。2019年實(shí)施的《中華人民共和國(guó)藥品管理法》明確提出，采取有效措施，鼓勵(lì)兒童藥品的研制和創(chuàng)新，支持開發(fā)符合兒童生理特征的兒童藥品新品種、劑型和規(guī)格，對(duì)兒童藥品予以優(yōu)先審評(píng)審批。2021年9月，國(guó)務(wù)院印發(fā)的《中國(guó)兒童發(fā)展綱要（2021—2030年）》明確，鼓勵(lì)兒童用藥研發(fā)生產(chǎn)，加快兒童用藥申報(bào)審批工作；完善兒童臨床用藥規(guī)范，藥品說(shuō)明書明確表述兒童用藥信息。

　　作為兒童用藥審評(píng)審批、保證生產(chǎn)質(zhì)量的重頭部門，國(guó)家藥監(jiān)部門十分重視兒童藥品審評(píng)審批及質(zhì)量安全工作，出臺(tái)一系列政策，從制度上保障兒童用藥研發(fā)生產(chǎn)。

　　2014年，原國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委、國(guó)家發(fā)展和改革委、原國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局等六部門聯(lián)合發(fā)布《關(guān)于保障兒童用藥的若干意見》。這是我國(guó)關(guān)于兒童用藥的第一個(gè)綜合性指導(dǎo)文件，從申報(bào)審批、政策支持、生產(chǎn)供應(yīng)、臨床使用、質(zhì)量控制以及發(fā)展中西藥并重特色優(yōu)勢(shì)角度出發(fā)，多角度、多層次地提出意見，保障兒童用藥的發(fā)展。

　　2015年，《國(guó)務(wù)院關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批制度的意見》提出的優(yōu)先審評(píng)審批工作，將兒童藥品單獨(dú)列出。2016年，《臨床急需兒童用藥申請(qǐng)優(yōu)先審評(píng)審批品種評(píng)定的基本原則》《優(yōu)先審評(píng)審批的兒童用藥注冊(cè)申請(qǐng)目錄（第一批）》發(fā)布，為后續(xù)2017年和2019年發(fā)布第二、三批鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單奠定了基礎(chǔ)、找準(zhǔn)了方向。

　　兒童用藥研發(fā)離不開藥企的努力。為保障企業(yè)研發(fā)方向不跑偏，在研發(fā)指南方面，僅2020年，國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心就發(fā)布了3項(xiàng)針對(duì)兒童用藥研發(fā)指導(dǎo)原則，這相當(dāng)于2020年以前兒童用藥研發(fā)指導(dǎo)原則的總量。2019年至今年5月底，我國(guó)共制定發(fā)布17個(gè)兒童用藥研發(fā)相關(guān)指導(dǎo)原則，為企業(yè)研發(fā)注冊(cè)提供了技術(shù)指導(dǎo)。

　　制度保障下，兒童用藥申報(bào)量、獲批量均呈現(xiàn)明顯上升趨勢(shì)。統(tǒng)計(jì)顯示，2019年至2022年，共有158個(gè)兒童用藥獲批上市，今年1月至6月，有38個(gè)品種的兒童用藥獲批上市。

　　政策成果初顯　兒童用藥可及性有效提升

　　國(guó)家衛(wèi)生健康委網(wǎng)站發(fā)布的《〈關(guān)于印發(fā)第四批鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單的通知〉政策解讀》強(qiáng)調(diào)，2016年以來(lái)，國(guó)家衛(wèi)生健康部門會(huì)同有關(guān)部門，先后制定并發(fā)布了三批含105種藥品的《鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單》。目前，其中的23個(gè)藥品已獲批上市，覆蓋抗腫瘤藥及免疫調(diào)節(jié)劑、神經(jīng)系統(tǒng)用藥、精神障礙用藥等8個(gè)治療領(lǐng)域，其中有6個(gè)藥品是罕見病用藥。

　　實(shí)施鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單工作以來(lái)，取得了以下成效：

　　一是填補(bǔ)國(guó)內(nèi)用藥空白。前三批清單中已上市藥品中的多個(gè)品規(guī)為清單發(fā)布后首次獲批上市，覆蓋精神障礙用藥、抗腫瘤藥等多類重大疾病用藥，也涉及兒童常見的呼吸系統(tǒng)用藥、消化系統(tǒng)用藥等，拓寬了相關(guān)領(lǐng)域的用藥選擇，如國(guó)內(nèi)首個(gè)治療兒童驚厥急性發(fā)作的咪達(dá)唑侖口頰粘膜溶液、國(guó)內(nèi)首個(gè)兒童用水合氯醛制劑、國(guó)內(nèi)首個(gè)用于兒童高血壓治療的依那普利口服溶液劑，以及用于罕見難治性癲癇患兒治療的氯巴占片等。

　　二是切實(shí)提升藥品可及性。前三批清單中已上市品種多為低齡兒童適宜劑型，包括口服混懸劑、口腔黏膜溶液、糖漿劑等多種兒童適宜劑型，既改善臨床用藥不足的現(xiàn)狀，促進(jìn)藥物合理使用，又提高兒童用藥順應(yīng)性，提升臨床用藥可及。

　　三是有效引導(dǎo)企業(yè)研發(fā)。前三批清單堅(jiān)持臨床需求導(dǎo)向，推進(jìn)兒童藥品的研發(fā)申報(bào)，鼓勵(lì)企業(yè)合理調(diào)整研發(fā)戰(zhàn)略布局，避免研發(fā)盲目性，提升了企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)積極性，促進(jìn)了兒童用藥生產(chǎn)及資源分配。

　　為保障鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品工作順利實(shí)施，國(guó)家衛(wèi)生健康委、國(guó)家藥監(jiān)局等部門將進(jìn)一步加大鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品科研扶持力度，支持相關(guān)產(chǎn)業(yè)項(xiàng)目建設(shè)，優(yōu)先審評(píng)審批鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品，按程序?qū)⒎蠗l件的鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品納入國(guó)家基本藥物目錄和國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)藥品目錄，引導(dǎo)提升我國(guó)兒童藥品綜合研發(fā)水平，促進(jìn)兒童藥品合理規(guī)范使用，支持兒童藥品供應(yīng)保障高質(zhì)量發(fā)展。(記者 王曉冬)

　　轉(zhuǎn)自：中國(guó)醫(yī)藥報(bào)

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