創(chuàng)新藥物治療方案助骨髓移植患者擺脫cGVHD折磨

　　骨髓移植后的慢性移植物抗宿主病(cGVHD)發(fā)病率高達(dá)30%~70%。上海交通大學(xué)附屬瑞金醫(yī)院海南醫(yī)院血液科執(zhí)行主任游建華教授19日接受記者采訪時(shí)強(qiáng)調(diào)：“盡早發(fā)現(xiàn)慢性移植物抗宿主病，尤其是在疾病早期就重視對(duì)組織纖維化的‘搶先干預(yù)’非常關(guān)鍵?！?br/>

　　游建華教授介紹，慢性移植物抗宿主病是由于移植的免疫細(xì)胞(移植物)攻擊患者(宿主)的細(xì)胞，破壞自體原有的免疫系統(tǒng)，導(dǎo)致多個(gè)組織發(fā)生炎癥和纖維化。(cGVHD)往往會(huì)經(jīng)歷三個(gè)階段，超半數(shù)患者到醫(yī)院診斷時(shí)便已是中到重度水平。他解釋，這是因?yàn)槿齻€(gè)階段通常是連續(xù)性的，也會(huì)同時(shí)發(fā)生，也就是說，第一階段的患者可能同時(shí)進(jìn)入第二和第三階段。

　　作為上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院海南醫(yī)院血液科執(zhí)行主任，游建華教授分享了臨床病例。2019年，7歲的碩碩(化名)接受了骨髓移植。原本家人都以為骨髓移植后，碩碩將徹底告別病痛的反復(fù)折磨?？墒?，2020年，碩碩出現(xiàn)了嚴(yán)重的慢性移植物抗宿主病伴纖維化，排異和纖維化一度延展至他的皮膚、關(guān)節(jié)、口腔及眼睛。他甚至因重癥肺炎和呼吸衰竭等問題進(jìn)了兒童ICU。今年38歲的郭宇(化名)同樣在骨髓移植后出現(xiàn)了膀胱炎以及肺部排異、口腔排異和眼睛排異等慢性移植物抗宿主病伴纖維化的癥狀。

　　游建華教授介紹：“當(dāng)前慢性移植物抗宿主病的治療以免疫抑制治療為主，長時(shí)間使用會(huì)抑制人體自身免疫力，增加原發(fā)疾病復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)，尤其難以解決纖維化問題，使得纖維化問題不斷加劇。傳統(tǒng)的抗排異藥物主要是針對(duì)皮膚，但是針對(duì)纖維化，特別是肺纖維化，臨床上的有效率甚至不到10%，患者亟需創(chuàng)新的治療方案?！贝T碩媽媽告訴記者：“這些年我們輾轉(zhuǎn)了好幾家醫(yī)院，跨了好幾個(gè)省市，用了四、五種抗排異的藥，依舊控制不住嚴(yán)重的排異反應(yīng)?！?/p>

　　據(jù)了解，當(dāng)下，創(chuàng)新藥物治療方案針對(duì)慢性移植物抗宿主病治療的全新靶點(diǎn)——ROCK2進(jìn)行靶向治療。游建華教授告訴記者，2023年8月，可針對(duì)ROCK2靶點(diǎn)的免疫調(diào)節(jié)劑，在中國獲批用于治療對(duì)糖皮質(zhì)激素或其他系統(tǒng)治療應(yīng)答不充分的12歲及以上cGVHD患者：一方面可使患者恢復(fù)自身免疫穩(wěn)態(tài)，另一方面可有效實(shí)現(xiàn)抗纖維化作用，從源頭預(yù)防纖維化的形成，并直接作用于纖維化成分，減少纖維化，使患者重拾生活信心。

　　游建華說，碩碩已經(jīng)接受了5個(gè)多月的治療，目前，除了皮膚、眼睛、關(guān)節(jié)的纖維化是部分緩解，孩子的口腔、食管、胃腸道達(dá)到了完全緩解。郭宇則表示，在治療5周后，自己的氣喘緩解了不少。從他家到最近一個(gè)地鐵站，來回走一趟大概要十多分鐘，他可以中途不休息，“雖然說也有一點(diǎn)喘，但是不影響接著走路，前后對(duì)比的話感覺上是好很多。”

　　游建華教授表示，除了碩碩和郭宇，目前已有18位患者從創(chuàng)新治療方案中獲益。有一位患者剛來就診時(shí)，皮膚排異非常嚴(yán)重，幾個(gè)手指不能彎曲，腳部排異更厲害，完全喪失了生活自理能力。經(jīng)過3個(gè)月治療，如今他能自己煮飯了，最近他的兩只手已經(jīng)能夠完全合攏，閑暇時(shí)還會(huì)拿手機(jī)打游戲。還有一位患者此前離不開氧氣機(jī)，現(xiàn)在他可以自己走路、開車出門，基本上回歸了正常狀態(tài)。（記者 陳靜）

　　轉(zhuǎn)自：中國新聞網(wǎng)

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