兒童藥臨床研究困難重重近千億元市場看得見吃不到

　　“2005~2010年間，我國兒童門診量年均增長率在6%以上，到2009年兒童門診量已超過3億人次。預計2015年我國兒童藥市場規(guī)模超過600億元，占我國醫(yī)藥市場份額的3%左右，到2020年兒童藥市場有望接近千億元，但是由于臨床研究困難重重，國內(nèi)兒童藥企業(yè)很可能吃不到這塊大蛋糕。”達因藥業(yè)總經(jīng)理楊杰博士近日對記者說。

　　去年5月，國家食品藥品監(jiān)管總局（CFDA）、國家衛(wèi)計委、工信部等六部委聯(lián)合下發(fā)了《關(guān)于保障兒童用藥的若干意見》，它是近十幾年來指導我國兒童藥發(fā)展的第一個綜合性文件。

　　然而，意見落實起來并非易事。當前，我國兒童藥臨床研發(fā)已經(jīng)成為全行業(yè)發(fā)展的羈絆。

　　臨床試驗成為研發(fā)瓶頸

　　目前，我國有3500多種化學藥品制劑，但供兒童專用藥不超過60種，國內(nèi)市場90%的兒童用藥是成人藥物的減量版，無法滿足臨床用藥的需求。而兒童用新藥研發(fā)耗時過長、研發(fā)成本過高，導致國內(nèi)眾多企業(yè)繞道而行。據(jù)了解，在兒童藥研發(fā)中，僅臨床試驗一項成本便是成人藥的兩倍，而且能夠進行兒童藥臨床試驗的醫(yī)療機構(gòu)資源有限。截止到2013年12月，CFDA發(fā)布獲批的臨床試驗醫(yī)療機構(gòu)中含有兒科的僅63家，涉及兒童專業(yè)的155個。兒童藥臨床試驗機構(gòu)專業(yè)分布也不均勻，主要扎堆在呼吸、中醫(yī)、血液病、胃病等，大部分臨床試驗專業(yè)較少，不能滿足患者對兒童藥多樣化的需求。

　　楊杰表示，開展兒童藥物臨床試驗非常困難，其原因主要有4點：一是對兒童的倫理學要求更高。我國現(xiàn)行倫理學規(guī)定，兒童作為受試者，必須征得其法定監(jiān)護人的知情同意并簽署知情同意書。當兒童能做出同意參加研究的決定時，還必須征得其本人同意。而國際通行的“人體生物醫(yī)學研究國際道德指南”規(guī)定，在進行涉及兒童研究之前，研究者必須確保每位兒童的父母或法定監(jiān)護人給予許可；已獲得每位兒童在其能力范圍內(nèi)所給予的同意；兒童拒絕參加或拒絕繼續(xù)參加研究將得到尊重。

　　二是對兒童臨床試驗方案涉及要求多。盡量采用少量或無創(chuàng)收集得到生物樣本的試驗方法，研發(fā)適當?shù)臋z測少量血的方法，采取風險最小危害的原則。需要研發(fā)者在試驗開始前就全面了解與該試驗相關(guān)的前期藥品研發(fā)中所見的臨床前和臨床毒性；首先在動物中進行安全性研究，然后在成人中，接下來才是在兒童中進行。使用最小的受試者數(shù)，有效地設計試驗。

　　三是試驗費用高而兒科用藥市場小。對制藥企業(yè)而言，為兒童疾病進行臨床試驗并在藥品說明書上增加兒童用藥資料其經(jīng)濟驅(qū)動力較小。原因是兒童藥劑量比較小，處方設計、生產(chǎn)工藝相對復雜，生產(chǎn)周期長；兒童藥劑型要求更高，對輔料的要求更高，口味需特殊調(diào)整；兒童藥適用年齡層窄，必須開發(fā)多種規(guī)格和包裝。

　　四是兒童受試者招募困難。在醫(yī)生層面，醫(yī)生存在醫(yī)患關(guān)系的顧慮，害怕喪失醫(yī)療自主權(quán)，在與患者進行倫理和知情同意方面操作困難；在家長方面，出于保護孩子的本能，害怕孩子成為試驗的“小白鼠”，很少讓孩子參與；在試驗方面，企業(yè)研發(fā)者和醫(yī)生對試驗方式理解，配合有待加強；在兒童方面，受試者取決于兒童疾病的嚴重程度，一般來說，病情急、重的兒童更可能同意臨床試驗，但這種病例有限。

　　多項舉措待落實

　　事實上，國家有關(guān)部門曾經(jīng)制定了多項促進兒童藥發(fā)展的舉措，只是在落實層面還有待時日。

　　2011年，國務院發(fā)布的《中國兒童發(fā)展綱要（2011~2020年）》明確提出“鼓勵兒童專用藥品的研發(fā)和生產(chǎn)，擴大國家基本藥物目錄中兒科用藥品種和劑型范圍”，完善兒童用藥目錄；2012年《國家藥品安全‘十二五’規(guī)劃的通知》也對兒童藥有明確說明……

　　據(jù)了解，目前我國還未建立專門兒童藥評審機構(gòu)，相關(guān)專業(yè)研發(fā)機構(gòu)與人才匱乏，研發(fā)機構(gòu)主要包括國有研究中心和科研院所、大專院校研究院、制藥企業(yè)的研發(fā)中心、專門從事藥品研發(fā)的企業(yè)和合同研究組織。國內(nèi)專門從事兒童藥研發(fā)的機構(gòu)寥寥無幾，專業(yè)人才特別是綜合性人才嚴重短缺。

　　曾創(chuàng)造了上市15年銷售額40億元的丁桂兒臍貼的生產(chǎn)企業(yè)——亞寶藥業(yè)集團有限公司總經(jīng)理湯珂在“第二屆中國兒童用藥專題論壇”上表示，產(chǎn)品、品牌和渠道是兒童藥制勝的法寶，但是在研發(fā)、注冊審評、定價、進入醫(yī)保目錄、基藥目錄、招標采購等環(huán)節(jié)上被掣肘，市場不可能迎來春天。

　　據(jù)IMS預測，2015~2020年，我國兒童處方藥的市場復合增長率將達到13%，非處方藥達到12%，保健食品為11%，洗護產(chǎn)品為19%，整個兒童健康市場將達到2500億元人民幣。

　　“兒童藥和兒童健康用品市場潛力巨大毋庸置疑，但是調(diào)動企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)積極性，還須政策引導和落到實處?！睖嬲f。

　　近日，中國中藥協(xié)會率先成立了“促進兒童藥政策研討會”專項研究課題組，并以藥物臨床評價作為突破口。中國中藥協(xié)會藥物臨床評價研究專業(yè)委員會主任委員高學敏教授表示，本課題主要研究目標有兩個：一是為政府建立兒童中藥申報審評專門通道、建立鼓勵研發(fā)創(chuàng)新機制、為中藥兒童新藥的研發(fā)、醫(yī)院制劑的快速轉(zhuǎn)化及生產(chǎn)企業(yè)對已上市品種再評價提供技術(shù)支持和政策建議；二是為發(fā)布兒童中藥評價研究指南和技術(shù)要求；為國家基本藥物、醫(yī)保、藥典兒童中藥的準入與調(diào)整提供依據(jù)；為《中國藥典臨床用藥須知》、《國家基藥臨床應用指南》兒童中藥的編撰和修訂提供依據(jù)；為國家建立《兒童用藥目錄》提供依據(jù)。（本報記者 方劍春）

來源：中國醫(yī)藥報

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