一針近70萬(wàn)天價(jià)“續(xù)命藥”何時(shí)入醫(yī)保？

　　治療脊髓性肌肉萎縮癥(以下簡(jiǎn)稱“SMA”)的諾西那生鈉近日走入公眾視野。幾天前，湖南懷化一位剛滿1歲的嬰兒生命垂危，家長(zhǎng)在網(wǎng)上“求藥”，然而該藥價(jià)格卻十分高昂，一針近70萬(wàn)元，被不少網(wǎng)友稱為“天價(jià)藥”。有網(wǎng)友隨后發(fā)現(xiàn)，該藥品在澳洲經(jīng)過(guò)“醫(yī)?！焙?，患者只需支付41澳元(人民幣200多元)，遂引發(fā)廣泛討論?！鯑|方今報(bào)·猛犸新聞?dòng)浾咚斡?/p>

　　為何定價(jià)近70萬(wàn)元？藥企“尚不便回應(yīng)”

　　SMA是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，在新生兒中發(fā)病率為1/6000~1/10000。根據(jù)起病年齡和運(yùn)動(dòng)里程的獲得情況，SMA分為I型、II型、III型和IV型，如果不治療，大多數(shù)患兒無(wú)法存活到兩歲。

　　諾西那生鈉注射液是全球首個(gè)SMA精準(zhǔn)靶向治療藥物，2016年12月23日首次在美國(guó)獲批，隨后在歐盟以及巴西、日本、韓國(guó)、加拿大等國(guó)家獲批用于治療SMA.2019年2月28日，諾西那生鈉注射液在中國(guó)上市，成為首個(gè)治療SMA的藥物。根據(jù)公開資料，諾西那生鈉在國(guó)內(nèi)的售價(jià)為697000元，為自費(fèi)藥物。

　　諾西那生鈉注射液定價(jià)為何如此高昂？8月5日，記者向提供諾西那生鈉的渤健生物科技(上海)有限公司發(fā)去采訪提綱，該公司回復(fù)稱目前尚不便就此進(jìn)行回應(yīng)。

　　不過(guò)其提供給記者的參考資料顯示，SMA屬罕見病，罕見病治療藥物研發(fā)成本高，研發(fā)失敗率高，是全球新藥研發(fā)的高風(fēng)險(xiǎn)領(lǐng)域。研發(fā)投入和失敗成本巨大，藥企的商業(yè)回報(bào)遠(yuǎn)低于非罕見病藥物。

　　諾西那生鈉是否國(guó)內(nèi)外價(jià)差巨大？

　　渤健生物科技(上海)有限公司在回復(fù)中提供給記者的資料顯示，諾西那生鈉注射液在美國(guó)市場(chǎng)的單支價(jià)格為12.5萬(wàn)美元，第一年治療費(fèi)用大約為75萬(wàn)美元，之后每年的治療費(fèi)用大約為37.5萬(wàn)美元，比中國(guó)國(guó)內(nèi)定價(jià)高20%。

　　在澳大利亞，經(jīng)該國(guó)藥品福利計(jì)劃報(bào)銷后，患者自付費(fèi)用的確為41澳元，合人民幣200多元。不過(guò)，澳大利亞政府的采購(gòu)價(jià)單支在11萬(wàn)澳元左右(根據(jù)最新匯率，約合人民幣55萬(wàn)元)。

　　由此可見，盡快納入國(guó)內(nèi)醫(yī)保體系，是讓患者享受平價(jià)“天價(jià)藥”的重要因素。那么，目前諾西那生鈉是否已進(jìn)入我國(guó)醫(yī)?！斑x藥”范疇？

　　藥企稱暫未拿到醫(yī)保談判“入場(chǎng)券”

　　8月5日，有媒體報(bào)道稱，諾西那生鈉已被納入我國(guó)醫(yī)保談判日程。不過(guò)，記者從渤健生物科技(上海)有限公司方面獲悉，諾西那生鈉目前并未拿到醫(yī)保談判的“入場(chǎng)券”，原因是2019年的醫(yī)保談判所納入藥物是在2018年過(guò)審的。而諾西那生鈉是在2019年2月28日獲批的。“但我們一直在積極爭(zhēng)取。”該公司表示。

　　記者同時(shí)注意到，8月3日起，國(guó)家醫(yī)療保障局網(wǎng)站對(duì)《2020年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作方案(征求意見稿)》公開征求意見，公眾可在8月10日前，以書面或電子郵件形式提出意見和建議。

　　■聲音

　　醫(yī)保局：優(yōu)先保障基礎(chǔ)疾病

　　有條件的地方可出臺(tái)優(yōu)惠政策

　　8月5日，國(guó)家醫(yī)保局信訪辦一工作人員在接受記者采訪時(shí)表示，諾西那生鈉注射液的價(jià)格是由藥企自行定價(jià)，所以該藥在每個(gè)國(guó)家的價(jià)格存在一定出入，“除了藥物的原材料、研發(fā)成本等，藥企也會(huì)考慮利潤(rùn)問(wèn)題，加上該藥物目前在國(guó)內(nèi)處于市場(chǎng)壟斷的情況，價(jià)格也一直居高不下?！?/p>

　　該工作人員表示，諾西那生鈉注射液自2019年在國(guó)內(nèi)上市以來(lái)，已被納入醫(yī)保談判日程，國(guó)家希望和相關(guān)藥企談判，將藥物價(jià)格降下來(lái)，進(jìn)而滿足SMA患者的需要?！叭ツ觊_始國(guó)家就在和藥企談判，由專家組研究定價(jià)。但因價(jià)格下不來(lái)，始終沒辦法進(jìn)入醫(yī)保目錄?！鄙鲜龉ぷ魅藛T表示。

　　為何藥企價(jià)格不下降，就無(wú)法納入醫(yī)保呢？該工作人員稱，由國(guó)家醫(yī)保局制定的醫(yī)保目錄適用于全國(guó)各地，因此需確保進(jìn)入醫(yī)保目錄的藥各地方都能用得起?！按祟惡币姴∷幬镆坏┘{入醫(yī)保目錄后，對(duì)于欠發(fā)達(dá)地區(qū)來(lái)說(shuō)，基金用于支付高價(jià)罕見病后，其他基礎(chǔ)疾病可能保障不了，后續(xù)還可能會(huì)造成地方經(jīng)濟(jì)壓力，所以最根本的解決方式就是將價(jià)格談下來(lái)。”

　　據(jù)了解，浙江等地已建立罕見病用藥保障機(jī)制，根據(jù)當(dāng)?shù)卣?，浙江罕見病患者每年自費(fèi)上限不超過(guò)10萬(wàn)元。在談及針對(duì)一些地區(qū)出臺(tái)的關(guān)于罕見疾病的地方政策時(shí)，上述工作人員表示，一些省市級(jí)地區(qū)確實(shí)有出臺(tái)對(duì)罕見病的救助政策，“如果當(dāng)?shù)厥Ｓ嗷疠^多，就可以用于罕見病救助，相當(dāng)于是地方優(yōu)惠政策，但是就SMA疾病的幫扶，目前從國(guó)家層面來(lái)講還很難實(shí)現(xiàn)?！?據(jù)中國(guó)青年報(bào))

　　轉(zhuǎn)自：東方今報(bào)

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