四大原因致我國兒童藥品嚴(yán)重短缺 問題亟待解決

　　我國兒童人口（0~14歲）2.26億，約占總?cè)丝?6.5%，每年就診人數(shù)超過3億人次，兒童藥品市場規(guī)模超過600億元。長期以來，我國兒童藥品嚴(yán)重短缺，90%左右藥物沒有“兒童版”，兒童臨床治療上只能用成人藥代替，兒童健康及生命面臨威脅。過去，按有效成分定價(jià)是造成兒童藥品短缺的重要原因，如今大多數(shù)兒童藥品的政府限價(jià)已經(jīng)取消，兒童藥品甚至可以不通過公立醫(yī)院招標(biāo)采購，而直接通過掛網(wǎng)采購?？梢哉f藥價(jià)改革利好兒童藥品市場，但其并不能解決兒童藥品短缺的問題，兒童藥品短缺的癥結(jié)在哪里？

　　四大成因

　　國內(nèi)超過90%的藥物沒有“兒童版”。目前我國3500多個(gè)藥物制劑品種中，兒童藥品物劑型僅有60種左右含中成藥。由于兒童藥品短缺，導(dǎo)致兒童臨床治療上只能以成人藥替代，出現(xiàn)“用藥靠掰，劑量靠猜”現(xiàn)象，兒童用藥安全問題突出，用成人藥替代兒童藥對兒童健康造成很大影響。

　　一是法律法規(guī)不健全，缺乏專門針對兒童藥品的法律法規(guī)。健全的法規(guī)是營造良好發(fā)展環(huán)境和鼓勵(lì)兒童藥品生產(chǎn)的前提，目前，我國兒童藥品的重要地位不突出。首先，針對兒童藥品的立法不足。我國沒有專門的針對兒童藥品的法律，關(guān)于兒童藥品的規(guī)定大多是分散在多部藥品的法規(guī)中，且主要涉及的是兒童藥品的注冊和監(jiān)管問題。在我國最重要的兩部藥品法規(guī)《中華人民共和國藥品管理法》和《藥品注冊管理辦法》中，均未對兒童藥品提出特殊規(guī)定，對兒童保護(hù)的重要性未充分體現(xiàn)。其次，缺乏有效的監(jiān)管和激勵(lì)政策。在現(xiàn)有關(guān)于兒童藥品的法規(guī)條例中，沒有制定有效的激勵(lì)措施和強(qiáng)制性條款來促進(jìn)和規(guī)范兒童藥品研發(fā)和生產(chǎn)。

　　二是研發(fā)積極性不高。我國兒童藥品研發(fā)主體包括國家所屬的藥物研究所（院）、藥物研發(fā)企業(yè)、藥品生產(chǎn)企業(yè)的研發(fā)部門和全國高等院校，但受制于研發(fā)成本高、風(fēng)險(xiǎn)大、價(jià)格難以補(bǔ)償、研發(fā)人員不足等因素，我國兒童藥品研發(fā)積極性不高。

　　首先，相比成人用藥，兒童藥品的各項(xiàng)技術(shù)要求更高，指標(biāo)要求更嚴(yán)，在研發(fā)環(huán)節(jié)投入的人力、物力及時(shí)間成本較高，研發(fā)成本接近成人藥的兩倍。還要針對不同年齡段兒童進(jìn)行不同劑型、規(guī)格及口味等相應(yīng)的藥學(xué)研究，耗費(fèi)大且程序復(fù)雜。其次，我國針對兒童藥品研發(fā)的支持政策落地進(jìn)展慢。2014年國家衛(wèi)計(jì)委、國家發(fā)改委等六部門出臺(tái)的《關(guān)于保障兒童用藥的若干意見》，提出要逐步建立鼓勵(lì)研發(fā)的兒童藥品目錄，并將其納入國家“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)、蛋白類生物藥和疫苗重大創(chuàng)新發(fā)展工程，但整體來看政策落地進(jìn)展慢。再其次，目前我國國內(nèi)沒有研發(fā)機(jī)構(gòu)專門研發(fā)兒童用藥，甚至絕大多數(shù)研發(fā)機(jī)構(gòu)沒有兒童藥品研發(fā)人員，導(dǎo)致研發(fā)能力偏低。此外，隨著社會(huì)經(jīng)濟(jì)和生活環(huán)境的變化，兒童疾病譜也在不斷變化，如Ⅱ型糖尿病、高血壓、高脂血癥、抑郁癥在兒童中的發(fā)病率增高，導(dǎo)致研發(fā)水平跟不上兒童疾病譜變化。

　　三是臨床試驗(yàn)難度較大。由于兒童藥品臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)少和缺乏受試者的保障機(jī)制，我國面臨著兒童藥品臨床試驗(yàn)難題。

　　首先，兒童藥品臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)不足。其次，我國兒童多為獨(dú)生子女，且缺乏臨床試驗(yàn)受試者的保障機(jī)制，絕大多數(shù)父母不愿意將孩子作為臨床受試者。再其次，由于兒童藥品風(fēng)險(xiǎn)過大，導(dǎo)致臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)及參與臨床試驗(yàn)醫(yī)生亦不積極。最后，兒童用藥臨床試驗(yàn)對臨床研究人員的要求較高，達(dá)到要求的臨床研究人員相對缺乏。

　　四是藥價(jià)改革配套措施發(fā)展滯后。價(jià)格激勵(lì)是促進(jìn)兒童藥品研發(fā)的重要因素。近年我國藥品價(jià)格改革加快，但與之相關(guān)的保障措施發(fā)展滯后制約了兒童藥品生產(chǎn)的積極性。一方面，2015年國家發(fā)改委、國家衛(wèi)計(jì)委等七部門聯(lián)合出臺(tái)《關(guān)于印發(fā)推進(jìn)藥品價(jià)格改革意見的通知》，絕大多數(shù)藥品包括兒童藥品政府限價(jià)取消，解決了過去有效成分定價(jià)政策導(dǎo)致兒童藥品定價(jià)難以彌補(bǔ)成本問題，但是《通知》中亦要求強(qiáng)化醫(yī)?？刭M(fèi)作用，按有效成分定價(jià)的長期觀念短期內(nèi)仍會(huì)繼續(xù)影響醫(yī)保部門，兒童藥品的報(bào)銷比例可能不樂觀。

　　另一方面，為進(jìn)一步鼓勵(lì)兒童藥品生產(chǎn)，國家衛(wèi)計(jì)委發(fā)布了《關(guān)于進(jìn)一步加強(qiáng)醫(yī)療機(jī)構(gòu)兒童用藥配備使用工作的通知》，要求兒童藥品可以通過直接掛網(wǎng)采購，這意味著兒童藥品企業(yè)不用等待集中招標(biāo)的周期，可以隨時(shí)遞交采購申請，只要企業(yè)資質(zhì)、產(chǎn)品質(zhì)量合格，藥品即可納入采購平臺(tái)。但實(shí)際操作上來看，根據(jù)規(guī)定，兒童藥品掛網(wǎng)采購前，各地首先要確定當(dāng)?shù)氐膬和t(yī)藥目錄或者參考國家的兒童醫(yī)藥目錄，而國家層面的兒童醫(yī)院目錄尚在制定過程中，各地的目錄制定就無從談起，導(dǎo)致各地的藥品招標(biāo)采購部門在掛網(wǎng)采購兒童藥品時(shí)仍無據(jù)可依。

　　政策建議

　　一、加快制定國家兒童醫(yī)藥目錄WHO鼓勵(lì)各國依據(jù)國情制定兒童基本藥物目錄，制定兒童醫(yī)藥目錄不僅可以為兒童臨床用藥提供依據(jù)和參考，還可以激勵(lì)醫(yī)藥企業(yè)研發(fā)和生產(chǎn)兒童用藥。一方面，要借鑒《WHO兒童基本藥物目錄》和《國家基本藥物目錄》，制定出符合我國兒童疾病需求的兒童基本藥物目錄，同時(shí)體現(xiàn)出我國中醫(yī)藥特色，提高兒童藥品的安全性、有效性、合理性和可獲得性。另一方面，在劑型方面，目錄中要以兒童便用為主要準(zhǔn)則，優(yōu)先選擇顆粒劑、口服液、糖漿劑、散劑等劑型。

　　二、完善兒童用藥臨床試驗(yàn)一是完善兒童臨床試驗(yàn)相關(guān)保障機(jī)制。加快出臺(tái)和落實(shí)《兒科人群藥物臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則》，明確各階段所有參加人員責(zé)任，建立客觀的、公允的受試兒童及家庭保障機(jī)制，包括資金補(bǔ)償、終生免費(fèi)醫(yī)療服務(wù)等方面。二是完善兒童用藥臨床試驗(yàn)研究體系。充分發(fā)揮新成立的國家衛(wèi)計(jì)委兒童用藥專家委員會(huì)在促進(jìn)兒童臨床試驗(yàn)中的作用，建立一批兒科藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)，建立兒童新藥臨床研究的協(xié)作體。三是鼓勵(lì)企業(yè)開展兒童藥品臨床試驗(yàn)，給予具有臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)支持的兒童用藥生產(chǎn)企業(yè)多方面的政策支持，涉及優(yōu)先注冊及審批、招標(biāo)采購、進(jìn)入基本藥物和醫(yī)保目錄方面。四是加大宣傳兒童用藥臨床試驗(yàn)的重要性，嚴(yán)格規(guī)范兒童臨床試驗(yàn)，加強(qiáng)公眾教育和相關(guān)知識(shí)宣傳，減少認(rèn)識(shí)誤區(qū)，提高大眾對兒童臨床試驗(yàn)的理解和認(rèn)識(shí)。

　　三、加大支持兒童藥品研發(fā)一是加快落實(shí)《關(guān)于保障兒童用藥的若干意見》中關(guān)于將兒童用藥納入國家“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)、蛋白類生物藥和疫苗重大創(chuàng)新發(fā)展工程。二是支持高等院校、科研機(jī)構(gòu)、研發(fā)企業(yè)成立專門的兒童用藥研發(fā)中心和實(shí)驗(yàn)室，加大兒童用藥研究經(jīng)費(fèi)和人員投入，加快兒童用藥研發(fā)人員培養(yǎng)，為研究儲(chǔ)備人才。三是鼓勵(lì)和支持研發(fā)經(jīng)費(fèi)以政府財(cái)政支持為主的研發(fā)機(jī)構(gòu)，包括國家所屬的藥物研究所（院）、高校主動(dòng)承擔(dān)兒童罕見病的藥物研發(fā)工作，而這些領(lǐng)域需求小、風(fēng)險(xiǎn)大、研發(fā)成本高，企業(yè)不愿意投入。四是加大適宜兒童劑型、劑量的研究，根據(jù)不同年齡特征，開發(fā)出多種適宜兒童口感、氣味、形狀的藥品，增加兒童服用的依從性。五是借鑒美國藥品獨(dú)占權(quán)的經(jīng)驗(yàn)，給予兒童藥品生產(chǎn)企業(yè)6個(gè)月或一年的市場獨(dú)占權(quán)作為獎(jiǎng)勵(lì)，期間不允許仿制，保護(hù)藥品各種用途。

　　四、加強(qiáng)國際合作一是鼓勵(lì)企業(yè)積極開展國際合作，加強(qiáng)與美國、日本等兒童用藥技術(shù)水平高、監(jiān)管體系完善、市場較為成熟的國家和地區(qū)，通過委托生產(chǎn)、簽訂技術(shù)轉(zhuǎn)讓協(xié)議、建立合資公司等途徑，解決我國技術(shù)發(fā)展瓶頸，增加兒童用藥供給。二是加強(qiáng)國內(nèi)科研單位和企業(yè)的國際合作交流，總結(jié)發(fā)達(dá)國家在兒童用藥研發(fā)、臨床實(shí)驗(yàn)、監(jiān)管等方面的經(jīng)驗(yàn)，總結(jié)探索出適合我國兒童藥品產(chǎn)業(yè)發(fā)展的創(chuàng)新舉措。三是加大兒童用藥研發(fā)海外兒童藥品及相關(guān)尖端研發(fā)人才引進(jìn)，積極納入“千人計(jì)劃”、“百人計(jì)劃”，簡化人才簽證審批手續(xù)和辦證手續(xù)，放寬年齡限制，解決人才住宿、子女上學(xué)、醫(yī)療等相關(guān)生活顧慮問題。四是加強(qiáng)與國際組織的溝通和項(xiàng)目對接，積極爭取世界衛(wèi)生組織、聯(lián)合國兒童基金會(huì)、世界銀行以及發(fā)達(dá)國家在兒童藥品研發(fā)項(xiàng)目上的資金和技術(shù)支持。（工業(yè)和信息化部賽迪智庫 李向陽 代曉霞）

來源：中國工業(yè)報(bào)

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