2022年國家醫(yī)保目錄調(diào)整將啟動！罕見病、兒童用藥獲重點關(guān)注

　　6月13日，國家醫(yī)保局發(fā)布公告，就《2022年國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄調(diào)整工作方案》及相關(guān)文件向社會公開征求意見。

　　與2021年相比，今年醫(yī)保藥品目錄在繼續(xù)支持新冠病毒肺炎治療藥物、創(chuàng)新藥物的基礎(chǔ)上，充分體現(xiàn)了對罕見病治療藥物、兒童用藥的關(guān)注。

　　下一步，國家醫(yī)保局將正式啟動2022年度國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作。

　　多方面完善

　　與2021年相比，《工作方案》保持總體穩(wěn)定，同時在申報范圍、準(zhǔn)入規(guī)則、評審程序等方面進行了完善。

　　今年醫(yī)保藥品目錄在繼續(xù)支持新冠病毒肺炎治療藥物、創(chuàng)新藥物的基礎(chǔ)上，充分體現(xiàn)了對罕見病治療藥物、兒童用藥的關(guān)注，將“2022年6月30日前經(jīng)批準(zhǔn)上市的罕見病治療藥品”“2022年6月30日前經(jīng)批準(zhǔn)上市并納入鼓勵研發(fā)申報的兒童藥品清單的藥品”明確列入申報條件，相關(guān)人群用藥保障水平有望進一步提升。

　　此外，今年目錄還首次提出了非獨家藥品準(zhǔn)入的規(guī)則，增加了申報結(jié)果公示環(huán)節(jié)，完善了專家評審流程。總體上看，今年的醫(yī)保藥品目錄調(diào)整朝著科學(xué)、規(guī)范、公平、透明的方向又邁出了堅實的一步。

　　事實上，近年來，國家醫(yī)保目錄新納入藥品明顯向腫瘤、慢性病、抗感染、罕見病、婦女兒童等用藥傾斜。2021年12月3日，2021年國家醫(yī)保目錄調(diào)整結(jié)果出爐，于2022年1月1日執(zhí)行，其中7種罕見病用藥獲納入，覆蓋包括多發(fā)性硬化癥、B型血友病等多項罕見病適應(yīng)癥。其中諾西那生鈉注射液作為渤健生物旗下的兩款入圍藥品之一，因此前國內(nèi)定價70萬元一針而備受關(guān)注。

　　諾西那生鈉注射液用于治療脊髓性肌萎縮(SMA)。作為一種罕見的常染色體隱性遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，SMA在活產(chǎn)新生兒中的發(fā)病率約為萬分之一。數(shù)據(jù)顯示，如不進行治療或給予呼吸、營養(yǎng)支持，大多數(shù)SMA I型患兒生存期不超過2歲。因此，SMA是導(dǎo)致兩歲以下嬰兒死亡的首要遺傳疾病。

　　經(jīng)過談判后大幅降價，該藥已達(dá)到多數(shù)患者可承受范圍之內(nèi)。中國證券報記者從渤健獲悉，目前諾西那生鈉注射液供應(yīng)體系已經(jīng)深入地級市甚至縣級城市，截至今年5月，諾西那生鈉注射液覆蓋全國31個省、市、自治區(qū)，全國各省(自治區(qū)、直轄市)的患者無需出省便可在當(dāng)?shù)赝瓿芍委煛?/p>

　　民生證券認(rèn)為，用于治療SMA的高價藥諾西那生鈉注射液被納入醫(yī)保，對罕見病藥物研發(fā)是極大鼓勵。預(yù)計未來在滿足合理的支付金額下，醫(yī)保將納入更多罕見病藥物，有望持續(xù)激發(fā)該領(lǐng)域的研發(fā)熱情。

　　企業(yè)研發(fā)熱情高漲

　　近年來，國家政策頻出鼓勵兒藥和罕見病用藥研發(fā)，相關(guān)企業(yè)的研發(fā)熱情高漲。

　　5月9日，國家藥監(jiān)局發(fā)布《中華人民共和國藥品管理法實施條例(修訂草案征求意見稿)》。該征求意見稿鼓勵原始創(chuàng)新，加快上市節(jié)奏，創(chuàng)新藥企發(fā)展環(huán)境持續(xù)優(yōu)化。同時還鼓勵兒童藥、罕見病藥物的研發(fā)，政策的扶持有望為相關(guān)企業(yè)的良好發(fā)展創(chuàng)造有利條件。

　　罕見病方面，從全球范圍看，近年來賽諾菲、阿斯利康等制藥公司紛紛并購和拓展罕見病藥物研發(fā)管線。

　　北海康成創(chuàng)始人、董事長兼CEO薛群表示，一款藥物的生命周期大約有10年。而罕見病患者治療周期長，除非出現(xiàn)新一代藥，否則可以長盛不衰，罕見病藥物市場較為可觀。

　　康蒂尼藥業(yè)、德益陽光、曙方醫(yī)藥、瑯鈺集團等藥企在積極布局，但多數(shù)企業(yè)處于較為早期融資階段。此外，亞盛醫(yī)藥、君實生物等逾10家創(chuàng)新醫(yī)藥上市公司也在積極布局罕見病用藥領(lǐng)域。

　　研究報告顯示，罕見病用藥逐漸成為醫(yī)藥行業(yè)熱點，是行業(yè)較為盈利的板塊之一。在政策的推動下，眾多藥企紛紛加入研發(fā)行列，二十多種罕見病用藥正在進行研發(fā)。

　　業(yè)內(nèi)人士認(rèn)為，近年來，相關(guān)支持性政策文件陸續(xù)出臺和落地，罕見病市場有望迎來快速發(fā)展。2030年我國罕見病藥物市場有望增至259億美元，對接商業(yè)保險或成為高價值創(chuàng)新藥商業(yè)化新格局。

　　國家藥監(jiān)局藥審中心優(yōu)先審評資源逐年加大向具有臨床優(yōu)勢的新藥、兒童用藥、罕見病藥物注冊申請傾斜。日前，中國證券報記者從國家藥監(jiān)局獲悉，近年來，為破解臨床上“兒童吃藥靠掰，用量靠猜”的困局，國家藥監(jiān)局多措并舉，謀劃解決兒童用藥研發(fā)重點、難點問題，鼓勵和促進兒童用藥的研發(fā)創(chuàng)新。2022年1-4月份，國家藥監(jiān)局藥審中心已完成30件兒童用藥技術(shù)審評任務(wù)，共計21個品種，包含8個優(yōu)先審評審批品種和3個《鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》品種。

　　長期以來，我國兒科用藥種類匱乏，兒童用藥的種類占藥物總量的比例僅5%左右。原因在于，兒童用藥的研發(fā)和生產(chǎn)，受倫理、臨床試驗可行性、產(chǎn)業(yè)政策和市場等多方面因素影響，其可獲得性和安全性的保障難度遠(yuǎn)高于成人用藥。

　　在政策的支持下，藥企加大力度布局兒童用藥。上市公司方面，葫蘆娃、亞寶藥業(yè)、葵花藥業(yè)等從事兒童用藥研發(fā)的企業(yè)近年來均加大了研發(fā)力度。

　　萬聯(lián)證券認(rèn)為，兒童醫(yī)療需求不斷增長，占全國門診總量10%以上。同時，兒童用藥市場不斷迎來政策支撐，增長驅(qū)動力明確。平安證券指出，目前兒童用藥在我國藥品終端市場占比不足5%，市場遠(yuǎn)沒有飽和，未來發(fā)展空間廣闊。業(yè)內(nèi)預(yù)計，2021年我國兒童用藥市場規(guī)模將達(dá)到2000億元。在政策的支持下，預(yù)計藥企將加大兒童用藥管線布局，加快覆蓋兒童相關(guān)適應(yīng)癥的臨床研究。

　　轉(zhuǎn)自：中國證券報

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