抗癌“新藥”并非“神藥” 不應(yīng)迷信廣譜抗癌藥

　　Vitrakvi是一款具有高度創(chuàng)新性的抗癌藥物，但也有十分明確的適用范圍，適用于NTRK基因融合突變的癌癥患者。專家建議，患者在腫瘤治療過程中，不應(yīng)該迷信廣譜抗癌藥。應(yīng)該結(jié)合自身情況，尋找敏感度最高的藥品用于治療——
 

　　近來，一則關(guān)于“新型抗癌神藥美國上市”的消息受到全社會的廣泛關(guān)注。網(wǎng)傳，11月27日美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)首個(gè)TRK抑制劑Vitrakvi（又名Larotrectinib——拉羅替尼）用于治療NTRK基因融合的晚期實(shí)體瘤患者，該藥是“第一款與腫瘤類型無關(guān)的‘廣譜抗癌藥’”“治愈率高達(dá)75%”。
 

　　不斷升溫的宣傳使這款抗癌新藥成了“神藥”，不少人咨詢醫(yī)生希望獲得更多該藥物相關(guān)信息。“廣譜”抗癌藥是不是傳說中的“神藥”？究竟適用于哪些患者？中國患者什么時(shí)候可以用上這種藥？針對這些公眾關(guān)注的問題，經(jīng)濟(jì)日報(bào)·中國經(jīng)濟(jì)網(wǎng)記者采訪了業(yè)內(nèi)相關(guān)專家。
 

　　不應(yīng)迷信廣譜抗癌藥
 

　　“Vitrakvi的確是一款具有高度創(chuàng)新性的抗癌藥物，但也有十分明確的適用范圍，不少人有意無意地神化了這款抗癌新藥。”北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院主任醫(yī)師張曉東介紹說，該藥由精準(zhǔn)醫(yī)療公司“LoxoOncology”和“拜耳”公司共同研發(fā)，主要用于治療無已知耐藥突變的，廣泛轉(zhuǎn)移或局部手術(shù)治療效果不好的，現(xiàn)有治療方案進(jìn)展或無可替代治療方案的，NTRK基因融合的成人和兒童實(shí)體瘤患者。
 

　　“該廣譜抗癌藥治愈率達(dá)75%其實(shí)是總體緩解率達(dá)75%。”張曉東說，近來自己在線上線下都遇到不少患者提問，希望了解該藥物的相關(guān)信息。他表示，根據(jù)拜耳公司官網(wǎng)原文表述，該廣譜抗癌藥的緩解率是75%，其中22%達(dá)到完全緩解，53%部分緩解，但緩解率和治愈率不是一個(gè)概念。緩解一般是指腫瘤病灶消失，或明顯縮小，或癌癥標(biāo)志物恢復(fù)正常。從臨床治愈的標(biāo)準(zhǔn)來看，治愈不僅是指腫瘤大小等有變化，患者還要能生存5年及以上，且病癥不再復(fù)發(fā)。因此，說治愈率是不準(zhǔn)確的。
 

　　拜耳公司官網(wǎng)稱，該藥“不區(qū)分腫瘤類型”，適用于NTRK基因融合突變的癌癥患者，實(shí)際上這一用藥范圍并不寬泛。張曉東介紹，Vitrakvi確實(shí)是一種廣譜藥物，在很多種癌癥中，有可能存在這樣的突變，但NTRK基因融合突變的癌癥患者非常少，有些癌種不到1%，有些癌種在1%至2%之間。同時(shí)，現(xiàn)在還沒有中國患者的臨床研究數(shù)據(jù)。對中國患者來說，可以用上的非常少。
 

　　“患者在腫瘤治療過程中不應(yīng)該迷信廣譜抗癌藥。應(yīng)該結(jié)合自身情況，尋找敏感度最高的藥品用于治療。”張曉東說。
 

　　患者需作基因檢測
 

　　“從精準(zhǔn)治療角度來看，這種新藥是值得肯定的，對于符合適應(yīng)癥的患者來說，其緩解率確實(shí)不錯。”張曉東說，Vitrakvi為難治性腫瘤疾病患者打開了一扇新的大門。據(jù)介紹，攜帶NTRK基因融合突變的患者，因?yàn)榛蜃儺?，?dǎo)致基因表達(dá)在體內(nèi)的功能過于活躍，細(xì)胞會不受控制地一直復(fù)制，形成腫瘤。新獲批的藥物可以進(jìn)入腫瘤細(xì)胞內(nèi)部，使其停止無限增長。同時(shí)，該藥品為靶向治療，相比傳統(tǒng)化療副作用更小。
 

　　有需要的患者如何才能最快地用上這種藥呢？專家表示，NTRK是第一個(gè)靶向的泛瘤種療法，必須有精準(zhǔn)基因檢測，不能盲目使用。檢測基因融合比較復(fù)雜，最準(zhǔn)確、最全面的方法是實(shí)行RNA的測序，患者需要取一部分腫瘤組織，做RNA測序，通過檢測才能知道患者是不是NTRK的融合。如果是“融合”，患者使用這種藥的有效率就會非常高。如果不是“融合”，就幾乎無效。
 

　　有消息人士稱，預(yù)計(jì)該藥品會很快在中國上市，明年上半年拜耳可能就會開啟在中國的臨床試驗(yàn)，到時(shí)候合適入組臨床試驗(yàn)的患者就可以免費(fèi)使用這種藥物。
 

　　據(jù)介紹，按照正常程序，藥品進(jìn)口須經(jīng)國務(wù)院藥品監(jiān)督管理部門組織審查，經(jīng)審查確認(rèn)符合質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)、安全有效的，方可批準(zhǔn)進(jìn)口。最新政策顯示，已納入境外已上市臨床急需新藥名單的藥品，尚未申報(bào)的或正在我國開展臨床試驗(yàn)的，經(jīng)申請人研究認(rèn)為不存在人種差異的，均可提交或補(bǔ)交境外取得的全部研究資料和不存在人種差異的支持性材料，直接提出上市申請，監(jiān)管部門將按照優(yōu)先審評審批程序，加快審評審批。
 

　　藥物使用需有理性
 

　　假如在中國上市，Vitrakvi的價(jià)格又會是怎樣？業(yè)內(nèi)人士指出，藥品定價(jià)主要還是取決于企業(yè)，藥物能否進(jìn)入醫(yī)保也受到很多因素影響，最重要的就是要看醫(yī)保基金承受能力。
 

　　從研發(fā)投入的角度來看，Vitrakvi的價(jià)格不會很低。有報(bào)道稱，口服膠囊形式的Larotrectinib采購價(jià)格為每月32800美元，每年393600美元（合270多萬元人民幣）。某些兒童患者的口服液體制劑為每月1.1萬美元。
 

　　此外，拜耳公司也開發(fā)出了患者援助項(xiàng)目，以幫助患者使用該藥物。其中一個(gè)項(xiàng)目提示：如果患者符合Larotrectinib適應(yīng)癥，但在服藥90天內(nèi)沒有臨床獲益，根據(jù)該項(xiàng)目規(guī)定，藥物費(fèi)用將直接退回患者。
 

　　據(jù)了解，Vitrakvi并非首例廣譜抗癌藥，由于看好廣譜抗癌藥市場，許多企業(yè)早已紛紛布局。目前，已上市且有大量臨床數(shù)據(jù)證明有效的廣譜抗癌藥，主要是PD-1類藥物，包括默沙東公司的帕博麗珠單抗、百時(shí)美施貴寶公司的納武單抗和羅氏公司的Atezolizumab。此外，輝瑞和阿斯利康也在PD-1領(lǐng)域有布局。專家指出，這一類型的廣譜抗癌藥，可能會對不同靶點(diǎn)敏感程度有所差異，從而導(dǎo)致對于某些癌癥可能是一線藥品，對于另外一些癌癥，又可能只是二線或三線藥品。因此，患者一定要結(jié)合自身情況選擇用藥。
 

　　此外，與所有藥物一樣，長時(shí)間服用廣譜抗癌藥物也會面臨耐藥性問題。海外就醫(yī)機(jī)構(gòu)盛諾一家相關(guān)負(fù)責(zé)人介紹，盛諾一家的患者一年前就已經(jīng)在美國安德森腫瘤治療中心通過參與臨床試驗(yàn)用上了這種藥物，該患者在用藥兩個(gè)月后腫瘤減小，五個(gè)月后腫瘤完全消失。但在用藥一年半之后，患者出現(xiàn)了耐藥反應(yīng)。幸運(yùn)的是，他在美國參與了該藥的二代藥物L(fēng)OXO-195的臨床試驗(yàn)，該藥的三代藥物臨床試驗(yàn)也正在實(shí)施中。
 

　　專家表示，無論多先進(jìn)的藥物，長期使用有很大可能會出現(xiàn)耐藥情況，有些人甚至可能使用幾個(gè)月就耐藥。一旦耐藥，有效率將明顯下降。因此，必須科學(xué)、理性看待抗癌藥品，不能夸大宣傳誤導(dǎo)患者。（記者 吳佳佳）

      轉(zhuǎn)自：經(jīng)濟(jì)日報(bào)·中國經(jīng)濟(jì)網(wǎng)

　　版權(quán)及免責(zé)聲明：凡本網(wǎng)所屬版權(quán)作品，轉(zhuǎn)載時(shí)須獲得授權(quán)并注明來源“中國產(chǎn)業(yè)經(jīng)濟(jì)信息網(wǎng)”，違者本網(wǎng)將保留追究其相關(guān)法律責(zé)任的權(quán)力。凡轉(zhuǎn)載文章，不代表本網(wǎng)觀點(diǎn)和立場。版權(quán)事宜請聯(lián)系：010-65363056。

延伸閱讀