醫(yī)保目錄動態(tài)調(diào)整下罕見病用藥緣何一路“高歌猛進(jìn)”？

　　“罕見病并不是一個簡單的患者個人問題，它是整個社會、民生的問題?！北本┪寮雍突蚩萍加邢薰径麻L董小巖博士日前在接受21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報道采訪時指出。

　　近年來，國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整備受關(guān)注。在2021年末國家醫(yī)保談判中的一句“每一個小群體都不應(yīng)該被放棄”更是引爆輿論，使得罕見病群體的用藥需求被大眾所知悉。而可用的藥物種類少、用藥貴等問題，一直是罕見病患者診療路上最大的障礙。

　　9月17日，國家醫(yī)保局正式公布《2022年國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄調(diào)整通過形式審查的申報藥品名單》，共343種藥品正式通過形式審查。據(jù)21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報道記者梳理，其中涉及2022年6月30日前經(jīng)國家藥監(jiān)部門批準(zhǔn)上市，說明書適應(yīng)癥中包含有衛(wèi)生健康委《第一批罕見病目錄》所收錄罕見病的藥品共有19個，主要是目錄外藥品，其中包括治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）藥物利司撲蘭口服溶液用散、I型戈謝氏病治療藥物注射用伊米苷酶等。

　　當(dāng)然，不少罕見病藥物屬于高值藥物，年治療費用達(dá)上百萬。而國家醫(yī)保基金有限并且功能定位為“?；尽保瑒?chuàng)新多樣化支付保障模式對于解決罕見病支付困境將是關(guān)鍵。

　　對于高值藥物進(jìn)醫(yī)保問題，國家醫(yī)保局也表示要盡力而為、量力而行，實事求是地確定保障范圍；堅持穩(wěn)健可持續(xù)，將醫(yī)保基金和參保群眾的承受能力作為目錄調(diào)整工作的基礎(chǔ)，通過準(zhǔn)入談判等方式大幅降低獨家藥品的價格；聚焦群眾基本醫(yī)療需求和臨床技術(shù)進(jìn)步間的平衡，提升可及性，維護(hù)公平性。

　　目前，全球已知的罕見病超過7000種。即便是在罕見病產(chǎn)業(yè)相對成熟的歐美市場，仍然有90%以上的疾病尚無治療方案，有藥可用的不到10%。

　　其中，我國有2000多萬罕見病患者，每年新增患者超20萬。董小巖指出，大多數(shù)罕見病是遺傳病，患者面臨的困境包括，疾病本身帶來的痛苦、確診后無藥的絕望、國外有藥國內(nèi)沒藥的等待，以及藥物進(jìn)來后用不起等問題。

　　近年來，罕見病患者群體診療難題也引起了國家高度重視。2018年5月，國家衛(wèi)健委等五部門聯(lián)合制定了《第一批罕見病目錄》，公布了121種罕見病，包括21-羥化酶缺乏癥、白化病、血友病等。

　　業(yè)內(nèi)人士指出，該罕見病目錄的出臺具有里程碑意義，其不僅是官方首次以目錄的形式明確了“罕見病”的定義、診療規(guī)范、治療藥物，還極大推動了日后罕見病領(lǐng)域的公眾傳播、患者服務(wù)、調(diào)查研究，以及相關(guān)醫(yī)保政策研究。

　　隨后，自2018年11月開始，我國政府相繼發(fā)布三批臨床急需境外新藥名單，其中，罕見病藥物達(dá)到37個，占比超50%。到2021年，37個罕見病藥物品種中，已有21個獲批上市。整體來看，目前至少有60種可以治療中國《第一批罕見病目錄》內(nèi)疾病的藥物已經(jīng)在國內(nèi)上市。

　　與此同時，近年來國家醫(yī)保目錄調(diào)整也將罕見病藥物作為重點之一。到2020年底，已有36種藥品被納入國家醫(yī)保目錄。而2021年國家醫(yī)保目錄中，有7個罕見病用藥新增進(jìn)入醫(yī)保。

　　而在日前公布的《2022年國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄調(diào)整通過形式審查的申報藥品名單》中，目錄外藥品中有19個相關(guān)罕見病用藥入圍。而《2022年國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄調(diào)整工作方案》則明確提出“鼓勵研發(fā)申報罕見病治療藥品”。實際上，早在今年啟動醫(yī)保目錄調(diào)整工作時，國家醫(yī)保局就明確，醫(yī)保目錄會向罕見病患者、兒童等特殊人群適當(dāng)傾斜。

　　此次，武田入圍的兩款罕見病藥物分別為防遺傳性血管性水腫的拉那利尤單抗注射液，1型戈謝病治療藥物注射用維拉苷酶α；賽諾菲有4款產(chǎn)品入圍，包括治療龐貝病的注射用阿糖苷酶α、法布雷病的注射用阿加糖酶β、黏多糖貯積癥的注射用拉羅尼酶濃溶液、戈謝病的注射用伊米苷酶等。

　　此外，協(xié)和發(fā)酵麒麟（中國）制藥有限公司治療低磷性佝僂病的布羅索尤單抗注射液，諾華治療多發(fā)性硬化的奧法妥木單抗注射液，渤健治療多發(fā)性硬化癥的富馬酸二甲酯腸溶膠囊也在名單上。

　　而本土藥企也開始力推罕見病藥物進(jìn)醫(yī)保。如諾愛藥業(yè)治療黏多糖貯積癥II型的艾度硫酸酯酶?注射液，廣州兆科聯(lián)發(fā)醫(yī)藥研發(fā)治療肌萎縮側(cè)索硬化的利魯唑口服混懸液，漢光藥業(yè)治療酪氨酸血癥I型的尼替西農(nóng)膠囊，兆科藥業(yè)治療尿素循環(huán)障礙的苯丁酸鈉顆粒，萬邦德(8.940, 0.39, 4.56%)制藥治療重癥肌無力的石杉堿甲注射液，恒邦藥業(yè)治療視神經(jīng)脊髓炎的伊奈利珠單抗注射液等。

　　罕見病藥物在醫(yī)保談判中一路“高歌猛進(jìn)”離不開國家的支持與重視。

　　董小巖指出，國家對罕見病用藥的重視，將更好地幫助罕見病患者解決用藥、治療等問題。實際上，目前我國罕見病用藥還存在一些待解決的問題，如罕見病種類太多，目前在研的孤兒藥品種相對較少；其次是費用太高，對很多患者而言負(fù)擔(dān)不輕。

　　近年來隨著政策支持，罕見病治療藥物，尤其是罕見病基因治療藥物領(lǐng)域迅速發(fā)展。但不可否認(rèn)的是，國內(nèi)罕見病用藥的可及性依然很低。

　　其中，價格是主要影響因素之一。目前我國罕見病用藥市場以外資藥物占主導(dǎo)，其價格異常昂貴，例如治療SMA的基因藥Zolgensma的價格是212.5萬美元/人的單次治療費用，合計人民幣達(dá)1380萬，面對如此高昂的藥價，普通患者只能望而卻步。

　　在董小巖看來，將罕見病藥物納入醫(yī)保目錄有助于緩解患者用不起藥的問題?！案鶕?jù)我國人口工資收入、社會支付能力的分析，理論上，絕大多數(shù)患者家庭客觀上是需要國家醫(yī)保支持和承擔(dān)大部分支付的，患者家庭需要支付的是小頭。”

　　但目前醫(yī)?；鹩邢?，商業(yè)保險等創(chuàng)新支付保障模式對于解決罕見病高值用藥支付困境很關(guān)鍵。比如，國家鼓勵地方積極探索創(chuàng)新罕見病醫(yī)療保障模式，通過建立罕見病專項基金、大病醫(yī)保、政策性商業(yè)保險、醫(yī)療救助等方式，化解部分罕見病患者用藥貴的困境。同時，地方罕見病醫(yī)療保障模式的實踐，也為罕見病立法提供了參考。

　　針對相關(guān)罕見病用藥支付困境，各地都在探索可行的落地保障模式，目前也已經(jīng)擁有多個落地經(jīng)驗。

　　據(jù)21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報道記者了解，在浙江、江蘇等地，采取的便是專項基金模式。以江蘇省為例，去年7月，戈謝病、龐貝病、法布雷病和黏多糖貯積癥IV型等超罕見病病種被納入了江蘇省醫(yī)保報銷范圍。符合條件者最高可獲得90%的報銷比例，大大減輕了患者和家庭的用藥負(fù)擔(dān)；此外，山東采取的是大病保險，配合惠民保、商保、企業(yè)援助，即1+N多層次保障模式，探索實行了針對罕見病患者的特殊用藥保障制度。

　　中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院東院院長、神經(jīng)科黃海威教授對21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報道記者指出，在支付保障方面，1+N多方的保障模式非常必要?！坝行┗踞t(yī)?？梢宰鲋?，但是還要有針對罕見病的專項支付方式，配合社會各種公益組織、個人、商保方面的支持。如果一方支付難以維系，多方模式很重要?！?/p>

　　轉(zhuǎn)自： 21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報道

　　【版權(quán)及免責(zé)聲明】凡本網(wǎng)所屬版權(quán)作品，轉(zhuǎn)載時須獲得授權(quán)并注明來源“中國產(chǎn)業(yè)經(jīng)濟(jì)信息網(wǎng)”，違者本網(wǎng)將保留追究其相關(guān)法律責(zé)任的權(quán)力。凡轉(zhuǎn)載文章及企業(yè)宣傳資訊，僅代表作者個人觀點，不代表本網(wǎng)觀點和立場。版權(quán)事宜請聯(lián)系：010-65363056。

延伸閱讀