一款進口創(chuàng)新藥為患者贏得治療時間的關(guān)鍵，在于優(yōu)質(zhì)賽道和落地速度。中國唯一“醫(yī)療特區(qū)”——海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)（以下簡稱樂城先行區(qū)）正在進一步打通這條渠道：依托進口特許藥械政策和真實世界數(shù)據(jù)應用試點，以及海南創(chuàng)新推出的“樂城研用+?？谏a(chǎn)”飛地經(jīng)濟發(fā)展模式，進口創(chuàng)新藥從境外引進到本地生產(chǎn)的鏈條閉環(huán)逐漸形成，更短流程內(nèi)加速惠及急需用藥患者群體。
國際創(chuàng)新藥械進入中國的主通道進一步打開
在中國，位于海南自貿(mào)港東南邊陲小鎮(zhèn)博鰲的樂城先行區(qū)，擁有獨一無二的特許政策：國家允許進口使用已在境外上市、但未在中國批準注冊的藥品和醫(yī)療器械，讓國人不出國門就能享受國際前沿醫(yī)療服務。
2020年9月初，美國非小細胞肺癌靶向新藥普拉替尼，獲得該國食品藥品監(jiān)督管理局批準上市后，不到一個月便在樂城先行區(qū)開出其本土之外的全球首張?zhí)幏?，成為樂城先行區(qū)第一款真正意義上和國際“同步上市、同步使用”的創(chuàng)新藥物。
而現(xiàn)在，樂城先行區(qū)率先進口使用類似的國外已上市、國內(nèi)未上市的臨床急需特許藥械數(shù)量，超過了420種。
阿爾茨海默病創(chuàng)新藥侖卡奈單抗，落地樂城先行區(qū)后至國內(nèi)上市前約3個月時間里，讓近100名輕度認知障礙或輕度癡呆疾病階段的患者，更早獲得世界最前沿臨床創(chuàng)新治療；
治療漸凍癥的靶向新藥托夫生注射液，引進樂城先行區(qū)后已完成首次注射治療；已在美國、歐盟和英國獲批的杜氏肌營養(yǎng)不良孤兒藥瓦莫落酮，第一時間進入樂城先行區(qū)，讓罕見病杜氏肌營養(yǎng)不良患者提前申請使用……
據(jù)樂城先行區(qū)管理局局長賈寧介紹，樂城先行區(qū)截至目前集聚了29家醫(yī)療機構(gòu)，與20多個國家170多家藥械企業(yè)建立緊密合作關(guān)系，通過進口藥械累計惠及患者8萬余人次。2024年1月至6月，樂城先行區(qū)特許藥械使用人次共2.3萬，同比增長92%。
“作為國際創(chuàng)新藥械快速進入中國的最主要通道，樂城先行區(qū)的開放大門進一步敞開?！辟Z寧說。
借力真實世界數(shù)據(jù)應用 加速進口藥獲批上市
基于醫(yī)療產(chǎn)品臨床實效和患者多方面數(shù)據(jù)基礎上的“真實世界研究”，在賦能企業(yè)新藥研發(fā)、加速藥械審評審批等方面發(fā)揮著重要作用。
對于藥物傳統(tǒng)隨機對照試驗和真實世界研究，中國循證醫(yī)學中心教授康德英使用過這樣的比喻：前者是在高度控制的人工環(huán)境下釣魚，一個釣竿、一個水池、一個網(wǎng)箱，提前設置了“實驗室”條件。而后者則是在自然環(huán)境中的江河湖泊里釣魚，驗證的是藥品臨床實效，樣本覆蓋更廣泛的患者人群。
我國人口基數(shù)大，積累了體量龐大的醫(yī)療數(shù)據(jù)，為真實世界研究提供了較好的土壤?！罢鎸嵤澜鐢?shù)據(jù)應用可以大大縮短藥械的研發(fā)成本?！痹诿绹蓝亓靖呒壙偙O(jiān)埃里克·巴雷特看來，樂城先行區(qū)真實世界研究已走在全球前列。
以波士頓科學研發(fā)的前列腺熱蒸汽消融系統(tǒng)為例，該治療技術(shù)通過在樂城先行區(qū)的真實世界研究數(shù)據(jù)輔助臨床評價，較傳統(tǒng)渠道提前獲批在中國上市。目前有超過100家醫(yī)院引進了這項超微創(chuàng)技術(shù)，超過3000名前列腺增生患者獲益，其中最大的治療年齡為99歲。
數(shù)據(jù)顯示，從2019年6月成為中國首個開展真實世界數(shù)據(jù)應用試點的區(qū)域至今，樂城先行區(qū)已開展30多個進口創(chuàng)新藥械品種的臨床真實世界數(shù)據(jù)應用工作，其中青光眼引流管、氟輕松玻璃體植入劑等16個特許藥械產(chǎn)品，通過真實世界數(shù)據(jù)輔助臨床評價，獲得國家藥監(jiān)局批準，上市進程大為縮短。
目前，樂城先行區(qū)建成全國首個符合國家有關(guān)指導原則的區(qū)域性真實世界數(shù)據(jù)平臺，積極為全國藥械審評審批制度改革探索新工具、新標準和新方法。
創(chuàng)新“飛地”經(jīng)濟模式 助推進口創(chuàng)新藥本地生產(chǎn)
不到3年時間，用于預防小細胞肺癌患者化療造成骨髓抑制的國際創(chuàng)新藥——注射用鹽酸曲拉西利（商品名科賽拉），就完成了從美國誕生到樂城先行區(qū)引進使用，再通過真實世界研究輔助上市，并轉(zhuǎn)移到?？谶M行本土化生產(chǎn)。
2022年4月，海口國家高新技術(shù)產(chǎn)業(yè)開發(fā)區(qū)（以下簡稱?？诟咝聟^(qū)）與樂城先行區(qū)聯(lián)手打造了海南自貿(mào)港首個“飛地經(jīng)濟合作示范園區(qū)”，形成“前區(qū)后廠”格局：通過樂城先行區(qū)政策加速在國內(nèi)注冊上市，再到?？诟咝聟^(qū)生產(chǎn)，雙方共享經(jīng)濟效益。
與以往外企在境外生產(chǎn)或委托國內(nèi)企業(yè)生產(chǎn)不同，科賽拉藥品包裝上的上市許可持有人標注為海南先聲藥業(yè)有限公司，進口藥通過地產(chǎn)化變成國產(chǎn)藥，這也是“樂城研用+?？谏a(chǎn)”飛地經(jīng)濟模式下的首單成果。
海南先聲藥業(yè)總經(jīng)理余慶祝告訴記者，科賽拉地產(chǎn)化申請一次性成功，得益于海南藥品監(jiān)管的綠色審批通道，壓縮了審批時限。今年4月1日，科賽拉首批地產(chǎn)化產(chǎn)品正式下線。
?？凇版溕稀睒烦?，將海口的制藥產(chǎn)業(yè)基礎與樂城的政策優(yōu)勢融合，不但拉長了產(chǎn)業(yè)鏈，幫助國際創(chuàng)新藥械在海南快速落地和轉(zhuǎn)化，也減少了企業(yè)制造成本及重新釋放了產(chǎn)能。以科賽拉為例，此前從國外進口通關(guān)到治療環(huán)節(jié)，大約要45天。在?？谏a(chǎn)后，產(chǎn)品不再需要“漂洋過?！眮淼街袊?，2個星期內(nèi)便可以實現(xiàn)藥品供應，大大提高用藥效率，減輕患者藥費負擔。
一款進口藥的本土化探索，為海南生物制藥產(chǎn)業(yè)打開了發(fā)展新渠道。余慶祝認為，科塞拉的成功實踐，將讓海南獲得與國外企業(yè)地產(chǎn)化合作的先機。
目前，?？诟咝聟^(qū)醫(yī)藥企業(yè)開始提交引進藥械注冊申報資料，有些藥品正式納入了樂城臨床真實世界研究試點，未來將有更多落地樂城研用的進口藥械在海口布局生產(chǎn)，惠及更多患者。（記者 陳凱姿）
轉(zhuǎn)自：經(jīng)濟參考報
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