中國臨床試驗發(fā)展現(xiàn)狀及挑戰(zhàn)

　　近年來，國家密集出臺了一系列生物醫(yī)藥發(fā)展規(guī)劃及藥事管理改革政策，以促進生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展，但我國藥物創(chuàng)新臨床試驗環(huán)節(jié)發(fā)展遠落后于創(chuàng)新鏈條其他環(huán)節(jié)，亟需深化臨床試驗領(lǐng)域改革，推動臨床研究體系設(shè)計與實施，加強醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)構(gòu)建，加速創(chuàng)新藥物發(fā)展。

　　一、背景

　　臨床試驗是藥物創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)的關(guān)鍵環(huán)節(jié)，是驗證藥物在人體內(nèi)安全性和有效性的唯一方法，也是藥物研發(fā)過程中資金和時間投入最多的環(huán)節(jié)。

　　近年來，國家密集出臺了一系列生物醫(yī)藥發(fā)展規(guī)劃及藥事管理改革政策，尤其是藥物臨床試驗數(shù)據(jù)核查、仿制藥一致性評價、藥品上市許可人制度等配套藥品注冊審批改革政策，大力促進生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展。

　　二、我國臨床試驗發(fā)展現(xiàn)狀

　　我國創(chuàng)新藥發(fā)展起步晚，處于創(chuàng)新起步階段，臨床研究處于缺乏國家戰(zhàn)略層面的頂層設(shè)計和規(guī)劃，監(jiān)管體系也處于逐漸完善的階段，產(chǎn)業(yè)鏈條機構(gòu)、CRO企業(yè)等均缺乏豐富經(jīng)驗的積累。

　　既往醫(yī)學(xué)研究重基礎(chǔ)輕臨床，缺乏對臨床研究體系發(fā)展的戰(zhàn)略規(guī)劃和頂層設(shè)計，在過去幾十年對醫(yī)學(xué)科學(xué)領(lǐng)域的資金支持偏重基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)研究，缺乏對研究者發(fā)起的干預(yù)性臨床試驗的支持，科研基金的管理和考核方式也缺乏臨床研究客觀規(guī)律的考慮。

　　臨床研究中心體系建設(shè)滯后、資源高度分散，組成單一且中心之間協(xié)作不順暢。體制上尚未建立起有效的醫(yī)院和醫(yī)生激勵機制來支持研究者開展臨床研究。醫(yī)療人才教育培養(yǎng)體系和國家人才計劃也對臨床研究重視不足。這些問題導(dǎo)致了臨床研究的高水平人才匱乏，醫(yī)生總體參與程度和積極性不高。

　　三、我國臨床試驗面臨的問題

　　1、優(yōu)勢臨床資源缺乏

　　截至2019年5月，我國藥物臨床試驗資格認定機構(gòu)744家。2019 年 8 月 26 日，新版《藥品管理法》通過，將于12月1日起正式施行，藥物臨床試驗機構(gòu)實行備案管理。

　　這意味著將有更多的臨床試驗機構(gòu)可以支持新藥研發(fā)，但實際上由于既往臨床試驗經(jīng)驗的缺乏和優(yōu)質(zhì)醫(yī)療資源的聚集效應(yīng)，真正具備臨床研究能力的機構(gòu)有限，如果大量的臨床試驗機構(gòu)其試驗?zāi)芰]有得到快速有效的培養(yǎng)和提升，將仍然無法解決臨床資源緊張的問題，具備研究能力和試驗經(jīng)驗的機構(gòu)仍然是各企業(yè)需要爭奪競爭的資源。

　　衛(wèi)生醫(yī)療機構(gòu)資源分布不均勻?qū)е聝?yōu)勢臨床試驗機構(gòu)的分布集中， 截止2019年5月，CDE登記的33638項臨床試驗中(不含BE)，北京、上海等10個省(市、自治區(qū))的GCP機構(gòu)承接了全國60%的臨床試驗。

　　2、 GCP機構(gòu)效率低下，體系不完善，試驗周期長，缺乏行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)

　　多數(shù)GCP機構(gòu)尚未建立起完善的臨床試驗管理和支持體系，面臨著機構(gòu)辦公室的定位、職能和人員編制等設(shè)置缺乏明確規(guī)定，導(dǎo)致試驗管理人員缺乏工作積極性，管理流程待優(yōu)化，臨床試驗管理缺乏全流程的信息化管理工具等，導(dǎo)致試驗合同溝通簽訂等項目啟動及關(guān)閉等環(huán)節(jié)效率低下，導(dǎo)致大量時間的浪費。

　　臨床試驗服務(wù)費分配缺乏明確的標(biāo)準(zhǔn)和透明高效的流程，影響了研究者團隊的積極性，極大的阻礙了試驗的快速進展。此外，在面臨臨床需求高速增長的背景下大多數(shù)GCP機構(gòu)存在多中心倫理審查效率低下等問題。

　　3、人才缺乏，同質(zhì)化競爭，企業(yè)研發(fā)成本高

　　我國醫(yī)療人才教育培養(yǎng)體系多集中在基礎(chǔ)研究和藥物發(fā)現(xiàn)領(lǐng)域，導(dǎo)致了臨床研究人才和專業(yè)化研究團隊匱乏，加上我國創(chuàng)新藥研發(fā)經(jīng)驗不足，導(dǎo)致藥物試驗方案設(shè)計能力欠缺，方案同質(zhì)化競爭嚴(yán)重，研發(fā)成功率降低，并導(dǎo)致大量的臨床資源和患者資源耗竭；同時臨床試驗相關(guān)人才成為藥企和CRO爭搶的資源，導(dǎo)致企業(yè)臨床試驗成本的持續(xù)增加；機構(gòu)臨床試驗管理類人才同樣缺乏，導(dǎo)致試驗管理協(xié)同效率低；具備研究能力的PI人才缺乏，導(dǎo)致試驗質(zhì)量可控性低等諸多問題。

　　4、 患者資源缺乏，受試者招募困難

　　患者資源的缺乏主要是由于優(yōu)勢臨床資源的競爭和我國缺乏有效的臨床試驗患者教育的普及。患者資源的缺乏很大程度是由于參與到臨床試驗的優(yōu)質(zhì)機構(gòu)數(shù)量的有限，我國具有龐大的人口數(shù)量優(yōu)勢，可以提供各類型疾病充足的受試者來源，加之近年來GCP機構(gòu)數(shù)量的不斷擴增，以及即將落地的臨床試驗機構(gòu)備案制，都有助于受試者來源得到充分的擴充。

　　但由于大多數(shù)試驗聚集在有限的具備優(yōu)勢臨床資源的GCP機構(gòu)，導(dǎo)致受試者招募的來源的有限，并且上述提到的同質(zhì)化競爭又進一步加重了受試者資源的缺乏。最后，社會大眾缺乏對臨床試驗的正確認知，也是受試者招募困難的重要原因之一。

　　四、小結(jié)

　　臨床研究是醫(yī)藥創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)鏈無法替代的一步，也是投入時間和資源最多的階段，是整個醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)最為重要的環(huán)節(jié)，快讀提升臨床研究能力，才能夠把握住醫(yī)藥創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)發(fā)展的新機遇。

　　除了建立健全政策法規(guī)，完善頂層設(shè)計，還應(yīng)推動臨床研究體系設(shè)計與實施，包括改革醫(yī)院評級及醫(yī)生職稱評定方法、優(yōu)化臨床試驗中心管理和專職人員管理，完善倫理審查制度、加強臨床研究人才的培養(yǎng)和科普教育等。

　　此外，深化醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)構(gòu)建，充分應(yīng)用大數(shù)據(jù)和AI技術(shù)，建立臨床研究服務(wù)平臺，搭建國家及區(qū)域臨床研究中心，建立連接機構(gòu)、企業(yè)、服務(wù)方等多方的臨床研究服務(wù)平臺，推動國家及區(qū)域性的臨床研究學(xué)會或協(xié)會組織的發(fā)展，增加各中心間的合作，推動非頭部GCP機構(gòu)臨床研究水平提升，從而起到引領(lǐng)帶頭作用和快速擴充臨床資源的作用。

　　轉(zhuǎn)自：中國醫(yī)藥信息網(wǎng)

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