中國(guó)開(kāi)展世界首例基于基因編輯治療肺癌人體試驗(yàn)


時(shí)間:2016-11-17





  四川大學(xué)華西醫(yī)院腫瘤科主任盧鈾帶領(lǐng)團(tuán)隊(duì)近日開(kāi)展了世界上首例基于CRISPR-Cas9的基因編輯技術(shù)人類臨床試驗(yàn):他們從一位轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌患者血液中提取免疫細(xì)胞,對(duì)其進(jìn)行基因修改后再注入患者體內(nèi)。


  據(jù)科技日?qǐng)?bào)11月17日消息,用其他基因編輯技術(shù)開(kāi)展的早期臨床試驗(yàn)已經(jīng)表現(xiàn)出很好的療效,而引入CRISPR技術(shù),會(huì)讓治療變得更加簡(jiǎn)單高效。據(jù)《自然》雜志網(wǎng)站16日?qǐng)?bào)道,盧鈾這次的試驗(yàn)已經(jīng)于今年7月獲得醫(yī)院倫理團(tuán)評(píng)審?fù)ㄟ^(guò)。本計(jì)劃8月就向病人注射經(jīng)過(guò)CRISPR基因編輯的細(xì)胞,但因培養(yǎng)和擴(kuò)增細(xì)胞比預(yù)期所用時(shí)間延長(zhǎng),試驗(yàn)不得不推遲到10月28日。


  他們利用CRISPR技術(shù)讓免疫細(xì)胞中負(fù)責(zé)編碼PD-1蛋白的基因失去活性,然后在實(shí)驗(yàn)室對(duì)編輯過(guò)的細(xì)胞培養(yǎng)擴(kuò)增,達(dá)到一定數(shù)量后再重新注入患者體內(nèi)。PD-1蛋白能阻止免疫細(xì)胞產(chǎn)生應(yīng)答反應(yīng),癌癥細(xì)胞充分利用了PD-1的這一功能特性,不斷在體內(nèi)繁殖擴(kuò)散。盧鈾希望,經(jīng)過(guò)修改后不再含有PD0-1蛋白的細(xì)胞能治好患者的肺癌。


  盧鈾表示,試驗(yàn)進(jìn)展順利,他們很快會(huì)對(duì)患者進(jìn)行第二次注射,但因簽有保密協(xié)議,他拒絕透露更多細(xì)節(jié)。整個(gè)試驗(yàn)計(jì)劃有10人參加,每個(gè)病人根據(jù)病情會(huì)分別接受兩次、三次或四次注射。研究人員會(huì)在注射之后的6個(gè)月內(nèi)關(guān)注參與患者是否出現(xiàn)嚴(yán)重副作用,6個(gè)月后再評(píng)估該療法的效果。


  美國(guó)賓夕法尼亞大學(xué)免疫學(xué)專家卡爾·朱恩表示,CRISPR很有可能加速全世界競(jìng)相開(kāi)展基因編輯療法的人類臨床試驗(yàn)。

來(lái)源:中國(guó)證券網(wǎng)


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