政策利好逐漸釋放 孤兒藥曙光將至

研發(fā)成本高昂 藥企積極性仍待提升

政策利好逐漸釋放 孤兒藥曙光將至

　　■數(shù)據(jù)

　　西南證券發(fā)布的報告顯示，國內(nèi)罕見病領(lǐng)域創(chuàng)新藥 IND（新藥臨床試驗申請）獲批數(shù)從2018年的34個增長至2021年的78個，NDA（上市許可申請）獲批數(shù)從2018年的8個增長至2021年的17個，從IND數(shù)量的增長來看，未來罕見病新藥上市數(shù)量仍將持續(xù)走高。

　　西南證券認(rèn)為，罕見病用藥也有望成為百億大品種。 罕見病適應(yīng)癥可助力泛適應(yīng)癥藥物拓展市場空間、加速研發(fā)和商業(yè)化放量進程。 以 2021 年全球暢銷的 100 款藥品為例， 其中 26 款都是罕見病用藥或有罕見病適應(yīng)癥，年銷售額均超18 億美元， 其中專用于 囊 性 纖

　　維化的Trikafta2021 年全球銷售額達 57 億美元。

　　專門用于治愈或治療罕見疾病的特效藥物被稱作孤兒藥，價格不菲。

　　依據(jù)《第一批罕見病目錄》罕見病診療費用調(diào)研報告，脊髓性肌萎縮癥、法布雷病、戈謝病、糖原累積病、黏多糖貯積癥、陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿、非典型溶血性尿毒癥、低磷性佝僂病 8 個病種涉及的8 類藥品每年需要患者花費百萬元以上，而且這些藥品基本上都是進口藥。

　　雖然價格昂貴，但孤兒藥對患者來說卻是雪中送炭。 正因如此，孤兒藥背后的價值不可估量。 為了讓藥企愿意開發(fā)孤兒藥，國內(nèi)或出臺一些有利于罕見病藥物研發(fā)的政策， 如接受境外臨床開發(fā)數(shù)據(jù)、支持罕見病藥物在中國的審批等。一些地方的“惠民?！币矊⑸倭亢币姴∷幬锛{入支付保障范圍。

　　研發(fā)周期長難度大

　　自從四歲的女兒多多被確診為黏多糖貯積癥， 家住貴州遵義的李輝時常感覺喘不上來氣， 胸口就像被壓了一塊大石頭。

　　黏多糖貯積癥是一種罕見病。醫(yī)生告訴李輝，如果沒有特效藥，多多后續(xù)可能會出現(xiàn)失聰及器官受損情況。

　　作為一種常染色體隱性遺傳病，黏多糖貯積癥已錄入中國《第一批罕見病目錄》， 發(fā)病率只有 1/10萬，發(fā)病群體多為兒童。

　　醫(yī)生告訴李輝， 多多可能需要終身服藥， 后續(xù)每年的治療費用高達百萬元。有病友家屬也告訴李輝，如果能夠從小用藥， 多多未來有可能同普通人無異。

　　“不知道什么是罕見病，不知道該用什么藥， 不知道治療費用為何這么貴。 ”女兒確診后，李輝在網(wǎng)上加入了很多罕見病的病友群，和很多病患家屬一樣， 四處求醫(yī)問藥。

　　目前， 跨國藥企賽諾菲生產(chǎn)的艾而贊用于黏多糖貯積癥 I 型患者的長期酶替代治療； 國內(nèi)藥企北?？党茄邪l(fā)的海芮思在中國上市，用于黏多糖貯積癥Ⅱ型。 而這兩款藥物的年治療費用均需要一兩百萬元。

　　孤兒藥的研發(fā)周期長、難度大。以開發(fā)和銷售治療罕見病藥物的北?？党蔀槔?其近日公布的年度業(yè)績報告顯示， 盡管海芮思銷售額增加不少， 但其在 2022 年仍然虧損4.83 億元。

　　同時， 更多的罕見病患者仍無藥可用。 研究顯示，目前，僅有 5%的罕見病存在有效治療方法。 即便是在有藥可治的前提下， 國內(nèi)多數(shù)罕見病藥物仍然依賴進口。

　　李輝坦言，雖然價格昂貴，但能找到特效藥已然很幸運了。 更多的罕見病患者還在四處尋求代購藥品， 而且一些海外商業(yè)公司為了追求利益最大化會定期提高藥品價格。

　　中國罕見病聯(lián)盟對 33 種罕見病、 共 20804 名患者的調(diào)研結(jié)果顯示， 有近 1/3 的患者沒有或從未接受過治療， 其中又有約一半的患者因無法負(fù)擔(dān)醫(yī)藥費用而從未進行治療或放棄治療。

　　激勵措施持續(xù)發(fā)力

　　值得關(guān)注的是， 不只是以李輝為代表的患者和家屬找不到藥，另一方面， 研發(fā)孤兒藥的藥企也面臨找不到患者的難題。

　　精鼎醫(yī)藥執(zhí)行總監(jiān)、 罕見病卓越中心負(fù)責(zé)人 Rachel Smith 對中國商報記者表示， 罕見病藥物開發(fā)已經(jīng)越來越具有挑戰(zhàn)性。首先，罕見病患者的數(shù)量本來就不多， 且往往分布在各個地區(qū)， 招募患者對任何臨床試驗來說都是一項挑戰(zhàn)， 加大了罕見病臨床試驗的難度和復(fù)雜性。其次，由于罕見病領(lǐng)域存在巨大的未滿足醫(yī)療需求，其治療方法，尤其是基因療法的價格已經(jīng)變得非常高昂。 盡管一些治療方法可能會有療效， 但隨著更多此類罕見病治療產(chǎn)品進入市場， 這些高昂的成本變得難以為繼。

　　部分藥企因成本過高而放棄大規(guī)模生產(chǎn)孤兒藥。 以治療亨廷頓舞蹈癥的藥品安泰坦為例， 該藥品一直未在國內(nèi)上市， 有公益組織嘗試聯(lián)系該藥品的生產(chǎn)企業(yè)， 希望這家海外藥企能將這款藥物引入中國。但該企業(yè)考慮到病人數(shù)量有限，再加上上市注冊審批等各方面的成本較高，放棄了大規(guī)模生產(chǎn)。

　　“藥企的邏輯是，因為病人少，所以藥品市場空間有限， 經(jīng)濟回報不足?！焙Ｄ喜椺t(yī)療科技有限公司總經(jīng)理鄧之東表示，“罕見病治療費用昂貴，患者往往會放棄治療，而沒有患者就沒有診斷和數(shù)據(jù)。 ”

　　為了讓藥企愿意開發(fā)孤兒藥，國內(nèi)也采取了相關(guān)的激勵措施。2022 年 5 月，國家藥監(jiān)局發(fā)布《藥品管理法實施條例（征求意見稿）》，規(guī)定罕見病新藥上市的許可持有人最長不超過 7 年的市場獨占期，一些地方的“惠民?！币矊⑸倭亢币姴∷幬锛{入支付保障范圍。

　　今年全國兩會期間， 孤兒藥的研發(fā)成為熱議的重點。 榮昌生物制藥股份有限公司董事長王威東表示，目前我國對于罕見病的定義、診斷標(biāo)準(zhǔn)、 治療方案和后續(xù)管理等方面，在法律上沒有明確界定，現(xiàn)有法規(guī)在執(zhí)行過程中嚴(yán)肅性和力度不夠。 此外，還需要與國際接軌，借鑒目前已設(shè)立罕見病相關(guān)法律法規(guī)的他國經(jīng)驗， 解決罕見病立法中遇到的相關(guān)問題。

　　研發(fā)積極性待提升

　　“罕見病療法通常價格高昂，因為它們包含了投資、研發(fā)（包括失敗）以及市場容忍度的潛在成本，而且可能在患者需求未滿足甚至臨床理解有限的領(lǐng)域開發(fā)新工具，如患者報告結(jié)果（PROs）等方面都面臨重大挑戰(zhàn)。 ”精鼎醫(yī)藥高級副總裁兼準(zhǔn)入咨詢?nèi)蜇?fù)責(zé)人 Wyatt Got－better 說。

　　值得關(guān)注的是，部分藥企已經(jīng)在挖掘國內(nèi)的罕見病用藥市場。 目前，北?？党?、德益陽光生物、曙方醫(yī)藥、瑯鈺集團等國內(nèi)醫(yī)藥公司都在罕見病藥物領(lǐng)域投入了資金。 知名咨詢機構(gòu)弗若斯特沙利文發(fā)布的統(tǒng)計數(shù)據(jù)顯示，中國罕見病藥物市場于 2016 年及 2020 年分別占全球罕見病市場的 0.4%及 1%， 而隨著中國不斷改革以向市場推出更多的創(chuàng)新藥物，預(yù)計 2025 年中國孤兒藥市場規(guī)模將達到 64 億美元。

　　國內(nèi)某創(chuàng)新藥企相關(guān)負(fù)責(zé)人對記者表示，國內(nèi)已經(jīng)或正在出臺一些有利于罕見病藥物研發(fā)的政策，如接受境外臨床開發(fā)數(shù)據(jù)、支持罕見病藥物在中國的審批，這些政策對促進藥企開發(fā)孤兒藥起到了推動作用。

　　如國家藥品監(jiān)督 管 理 局（NMPA） 出臺了加速審批路徑，包括優(yōu)先審評審批以及支持臨床迫切需求領(lǐng)域的境外已上市新藥的注冊上市。

　　《2023 年中國罕見病行業(yè)趨勢觀察報告》顯示，截至今年 2 月，國內(nèi)有 81 種罕見病藥物正處于臨床試驗及上市申請階段，其中 46 種藥物為本土自主研發(fā)。 截至目前，31種罕見病的 73 種藥物已納入我國的醫(yī)保，另有 24 種罕見病的 30 種藥物未納入醫(yī)保。

　　“在國內(nèi)，罕見病藥物研究還處于起步階段。 ”上述國內(nèi)某創(chuàng)新藥企相關(guān)負(fù)責(zé)人坦言，“目前，孤兒藥的支付方式較為單一，除醫(yī)保外，多方共付機制尚未建立。 企業(yè)目前還在研究政策，尋求既能讓企業(yè)盈利，同時又能保證患者可及性的商業(yè)策略。 ”(記者 馬嘉)

　　轉(zhuǎn)自：中國商報

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