《關(guān)于印發(fā)第五批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單的通知》政策解讀

　　一、《第五批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》主要特點

　　為進一步落實原國家衛(wèi)生計生委等6部門《關(guān)于保障兒童用藥的若干意見》要求，豐富兒童適用藥品的品種、劑型和規(guī)格，滿足兒科臨床用藥需求，2024年，國家衛(wèi)生健康委、工業(yè)和信息化部和國家藥監(jiān)局通過組織專家遴選、社會公示等，研究制定《第五批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》。第五批清單有15個品種，涉及25個規(guī)格、8種劑型，覆蓋全身用抗感染藥、呼吸系統(tǒng)用藥、抗腫瘤藥及免疫調(diào)節(jié)劑等治療領(lǐng)域。

　　主要有四個特點：一是立足兒童用藥需求，清單重點關(guān)注低齡兒童用藥、急搶救用藥等，聽取臨床一線意見，優(yōu)先選取能解決臨床突出問題的藥品；二是貼近兒童用藥特點，清單中多個藥品國內(nèi)已上市但無兒童適宜劑型，如口服溶液劑、乳膏劑等，同時關(guān)注兒童適宜規(guī)格，以增加兒童用藥順應(yīng)性；三是加強相關(guān)政策協(xié)同，清單納入部分罕見病用藥，進一步加強與罕見病目錄的銜接，強化鼓勵兒童用藥研發(fā)的整體效應(yīng)；四是兼顧企業(yè)研發(fā)意向，本次遴選結(jié)合前四批清單實施情況，通過數(shù)據(jù)分析和專家論證等方式綜合評估了品種潛在的開發(fā)難度和市場空間。

　　二、鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單遴選的主要考慮

　　《第五批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》綜合考慮臨床用藥必需性和最新藥品研發(fā)進展。一是堅持臨床需求為導(dǎo)向?；谟行院瓦m宜性，在遴選過程中將藥品按國內(nèi)“新通用名”、“新劑型”、“新規(guī)格”分類，重點選擇國內(nèi)暫無通用名藥品，以及在全球有一定銷售額的新劑型新規(guī)格藥品，補充選擇第九版WHO兒童基本藥物標(biāo)準(zhǔn)清單（EMLc）新增品種。二是關(guān)注最新藥品研發(fā)進展。重點跟進近年來以來歐美兒童用藥法案推動下獲批上市的新通用名和新增適應(yīng)癥藥品，同時納入部分抗體類生物藥，引領(lǐng)兒童用藥研發(fā)。

　　三、前四批《鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》實施情況

　　為做好保障兒童用藥工作，促進兒童適宜品種、劑型、規(guī)格的研發(fā)創(chuàng)制和申報審評，滿足兒科臨床用藥需求，2016年以來，國家衛(wèi)生健康委會同有關(guān)部門，先后制定并發(fā)布了四批含129種藥品的《鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》。目前，其中的30個藥品已獲批上市，覆蓋神經(jīng)系統(tǒng)用藥、消化道和新陳代謝用藥、心血管系統(tǒng)用藥等8個治療領(lǐng)域，其中有15個是罕見病用藥。主要有以下成效：

　　一是填補國內(nèi)用藥空白。前四批清單30個已上市藥品中，27個為清單發(fā)布后首次獲批上市，且其中12個為國內(nèi)新通用名藥品，如國內(nèi)首個治療兒童痙攣癥罕見病的氨己烯酸散劑，國內(nèi)首個治療新生兒低氧性呼吸衰竭和肺動脈高壓的一氧化氮吸入劑，國內(nèi)首個治療晚期霍奇金淋巴瘤的甲基芐肼膠囊劑，以及國內(nèi)首個家族性地中海熱罕見病的阿那白滯素注射劑，實現(xiàn)相關(guān)用藥的從無到有，滿足兒科臨床用藥需求。

　　二是增加兒童用藥順應(yīng)性。前四批清單已上市藥品中，13個為國內(nèi)已上市但無兒童適宜劑型，包括口服溶液劑、灌腸劑等多種低齡兒童適宜劑型；2個為國內(nèi)已上市但無兒童適宜規(guī)格，如碳酸氫鈉注射劑1.4%（100ml）等，既能更好匹配不同年齡段兒童的用藥需求，增加兒童用藥順應(yīng)性，同時促進藥物合理使用，提升臨床用藥可及。

　　三是有效引導(dǎo)企業(yè)研發(fā)。前四批清單堅持臨床需求導(dǎo)向，推進兒童藥品的研發(fā)申報，鼓勵企業(yè)合理調(diào)整研發(fā)戰(zhàn)略布局，避免研發(fā)盲目性，同時結(jié)合生產(chǎn)工藝難度、原料藥供應(yīng)、參比制劑備案等因素綜合評估品種開發(fā)可行性，降低企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)難度，提升企業(yè)開發(fā)積極性。

　　四、鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單實施的配套政策

　　國家衛(wèi)生健康委會同工業(yè)和信息化部、國家醫(yī)保局、國家藥監(jiān)局建立跨部門信息共享、溝通會商和協(xié)同創(chuàng)新機制，分別按職責(zé)和鼓勵研發(fā)申報兒童藥品政策要求，推進鼓勵研發(fā)申報兒童藥品研發(fā)、注冊、生產(chǎn)、使用、報銷等配套政策銜接協(xié)同，鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單相關(guān)配套支持政策的落細落實，增強了呵護兒童健康的制度保障。下一步，我們將深入學(xué)習(xí)貫徹黨的二十屆三中全會精神，落實《中共中央關(guān)于進一步全面深化改革、推進中國式現(xiàn)代化的決定》對健全保障婦女兒童合法權(quán)益制度和提高基本生育和兒童醫(yī)療公共服務(wù)水平的部署，以《鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》及完善其配套支持政策為重點，不斷豐富兒童適宜藥品的品種、劑型和規(guī)格，提升兒童藥品供應(yīng)保障水平，為護佑兒童健康提供更多工具和手段。

　　轉(zhuǎn)自：國家衛(wèi)生健康委網(wǎng)站

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