肝臟病學(xué)的未解之謎——原發(fā)性硬化性膽管炎

原發(fā)性硬化性膽管炎（PSC）是一種目前無法治愈的肝臟疾病，患者多為30～40歲。人工合成的膽汁酸為治愈PSC帶來了希望，維也納醫(yī)科大學(xué)胃腸病學(xué)和肝臟病學(xué)的研究者正在致力于此方面的研究。

“PSC是肝臟病學(xué)領(lǐng)域最后的大‘黑匣子’之一，也就是最后未解決的疑難問題之一，”Trauner說。“如果Nor-Urso治療起效，這將是肝臟病學(xué)領(lǐng)域的突破性進(jìn)展。”此項(xiàng)研究成果將能夠穩(wěn)固維也納醫(yī)科大學(xué)在肝臟病學(xué)領(lǐng)域方面的國際領(lǐng)先地位。

在臨床前模型獲得有前景的結(jié)果之后，此人工合成的膽汁酸（活性成分為非-熊去氧膽酸/Nor-Urso）的Ⅰ期臨床研究也已經(jīng)成功完成。這些能夠證明，Nor-Urso直接作用于膽道，通過增加富含碳酸氫鹽的膽汁分泌來沖刷膽道毒素。奧地利格拉茨醫(yī)科大學(xué)的合作項(xiàng)目已經(jīng)開始對Nor-Urso的作用機(jī)制進(jìn)行了進(jìn)一步探索。

最近，Nor-Urso治療PSC的Ⅱ期臨床研究已經(jīng)啟動(dòng)，歐洲30個(gè)中心參與，Trauner為總負(fù)責(zé)人。Nor-Urso對脂肪肝和糖尿病也有效嗎？膽汁酸不僅參與膽汁分泌和脂肪消化，而且也有類激素樣作用，特別是調(diào)控脂肪中脂肪和糖代謝。維也納醫(yī)科大學(xué)的研究者目前也正在研究Nor-Urso和其他膽汁酸衍生物治療脂肪肝、糖尿病、脂肪代謝異常和動(dòng)脈硬化的作用，并對這些新的藥物能否代替目前傳統(tǒng)治療方法和藥物進(jìn)行研究。

總體而言，過去幾年，非常傳統(tǒng)的膽汁酸研究已經(jīng)轉(zhuǎn)向了全新的方向。Trauner和其團(tuán)隊(duì)承擔(dān)研究工作的核心，在對膽汁酸的治療獲益以及機(jī)制進(jìn)行了研究，在此項(xiàng)研究中，維也納醫(yī)科大學(xué)再一次扮演了全球范圍內(nèi)的領(lǐng)導(dǎo)地位。

Trauner和其團(tuán)隊(duì)也是維也納醫(yī)科大學(xué)一個(gè)特定研究部門（SFB 35）的組成成員，該部門主要致力于研究膽汁酸和藥物的運(yùn)輸過程。PSC的主要病因還不明確，是一種罕見的疾病，人群患病率為0.01%，由于能夠進(jìn)展為肝硬化和膽管癌而不易被診斷。

“如不接受肝移植，PSC患者的平均生存期為12年，65%的患者超過10年，”Trauner說。需要注意的事實(shí)是，在歐洲該病有南北區(qū)域的顯著差異。例如，斯堪的納維亞的PSC患病率較更多南部國家要高的多。

來源：藥品資訊網(wǎng)信息中心

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