藥品審批“汽車時代”來臨？

　　“牛車堵住汽車”——國家藥監(jiān)局藥品注冊司司長王立豐在解讀為什么出臺《關于深化藥品審評審批改革進一步鼓勵創(chuàng)新的意見》下稱《意見》時用了這樣的一個比喻。新政帶來了理念、策略、流程、標準和重點的改變，但這是否昭示著藥品審批將迎來“汽車時代”？

　　解決舊疾，釋放資源

　　為提高藥品審評效率，鼓勵藥物創(chuàng)新，《意見》重點從轉變創(chuàng)新藥審評理念、調整仿制藥審評策略、加強藥物臨床試驗質量管理、鼓勵兒童藥物的研制這四個方面入手，深化改革、鼓勵創(chuàng)新，使有限的審評資源重點服務于具有臨床價值的創(chuàng)新藥物和臨床亟需仿制藥的審評。

　　從業(yè)界的反饋來看，多數人認為《意見》的出臺對醫(yī)藥行業(yè)總體利好，特別是對于研發(fā)仿制藥的企業(yè)，可以說是將迎來發(fā)展的“春天”，真正進入審批快速通道，加快我國藥企出產仿制藥藥品的速度，強化我國藥企的競爭能力和水平。

　　本報特約觀察家、力托管理顧問有限公司醫(yī)藥企業(yè)管理顧問楊濤表示，國家出臺《意見》的重要原因是我國在藥物研發(fā)方面量多質次，低水平重復，藥企無興趣開發(fā)或無能力開展創(chuàng)新，而且普遍積極性不高，即便創(chuàng)新也是為了創(chuàng)新而創(chuàng)新，比較單純地追求化學實體的新穎性或劑型的豐富性，甚至為了在營銷上有差異化，還會出現療效、安全性和依從性倒退的創(chuàng)新，相對忽略了創(chuàng)新的科學價值、臨床價值和社會價值。

　　與之相對應的是，在研發(fā)、臨床試驗、申報、審評、審批過程中亂象叢生，弄虛作假，不按科學規(guī)律開展科研工作，產學研脫節(jié)嚴重，難以實現產業(yè)化，高等院校與科研院所是為了拿國家的科研基金而立項，所以研發(fā)成果因無法產業(yè)化而束之高閣，導致研發(fā)資金浪費。

　　除此之外，楊濤還表示，《意見》出臺是因為新版GMP的實施，98版GMP實施時藥企由于貪大和政府要求而盲目擴大產能，目前產能和文號利用率不足50%，導致產能嚴重過剩和國家審評資源浪費，審批制度改革將避免在新一輪GMP實施時出現又一次的仿制潮。

　　從體制機制角度來看，當前我國的藥品申報、審評、審批的機制不盡科學，與國際同行準則差距較大，因為資源的限制，同時低水平仿制申報過多，又沒有很好地實施分類管理，流程設置不盡合理，沒有讓有限的資源發(fā)揮更好的作用，導致臨床急需品種的批準受阻。

　　整體而言，《意見》是針對我國藥品審評審批工作有史以來最大的一次改革和創(chuàng)新，引導企業(yè)研發(fā)方向，將審評與審批資源釋放到真正的創(chuàng)新藥物上來。在仿制藥方面無疑是一大利好；不過創(chuàng)新藥的通道雖然近了，但由于創(chuàng)新藥技術壁壘較高，實質影響暫時很難表現出來。

　　評估上市價值，引入第三方

　　根據《意見》，國家將實行部分仿制藥優(yōu)先審評，其對象主要為臨床供應不足、市場競爭不充分、影響公眾用藥可及性和可負擔性的藥品，兒童用藥、罕見病用藥等特殊人群用藥，以及其他經上市價值評估確認為臨床亟需的藥品。針對這些藥物，新政首次提出探索建立上市價值評估制度，會同有關部門并組織社會專業(yè)性團體、醫(yī)藥學專家，結合醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展規(guī)劃和產業(yè)政策，以藥品臨床需求為導向，探索開展仿制藥上市價值評估。

　　事實上，近五年來國家藥監(jiān)局一直在轉變藥品審評價值理念，以臨床價值為導向。而顯然，《意見》提出我國未來仿制藥的審評審批將探索建立上市價值評估制度，不僅要對藥物的有效性進行評估，也要對藥物經濟價值進行評估，其要求和標準更高。

　　據王立豐透露，未來將在現有藥品審評審批專家?guī)斓幕A上，再成立藥物宏觀政策的專家咨詢委員會，依據國家產業(yè)政策和發(fā)展規(guī)劃開展仿制藥上市價值評估，確定重點鼓勵和調控領域。可以看出，在前期的醞釀過程中，相關部門早已進行規(guī)劃和部署。

　　“上市價值評估制度有利于國內藥企的國際化進程，也有利于有臨床用藥需要而企業(yè)無研發(fā)積極性的產品仿制?！蹦乘幤笱邪l(fā)負責人表示，目前的政策還不明朗，評價制度的標準和流程都需及早明確和出臺。不過，引入藥物經濟學評價是可以肯定的。

　　此外，對于藥品審批的未來改革，國家還將采取多條途徑緩解目前審評人力資源不足的問題，包括積極爭取擴大國家藥監(jiān)局的審評審批力量，整合全系統(tǒng)的審評審批資源，以及引入第三方資源。“第三方單位或個人起碼要具備兩個特征：第一是有專業(yè)資質，有能力承擔評價工作；第二是必須與安全性評價工作無利益關系，確保評價的公平、公正?！眲⒘⒇S表示。

　　對此，楊濤認為，引入第三方的思路很好，但推進需要謹慎，可以大力發(fā)揮第三方資源在藥品審評審批中的價值。但需要注意的是，如何保障第三方的專業(yè)性、中立性，確保審評結果的嚴謹性、科學性、安全性、有效性及公平公正性。而如果實施第三方認證，還必須同步加強GLP和GCP的推進與規(guī)范。

　　【獨家觀察】

　　以點及面，執(zhí)行到位

　　針對《意見》，有業(yè)內人士認為，盡管新政有所創(chuàng)新和突破，但只是發(fā)力于“點”上，沒有延伸到“面”上，最終還是需要解決整個醫(yī)藥產業(yè)創(chuàng)新風氣以及多頭管理問題，其中還包括知識產權保護、定價機制與管理、招投標制度等一系列的點面結合問題。

　　客觀來說，此類觀點并沒有錯。不過，從現狀而言，相關部門想要“一步到位”解決國內醫(yī)藥行業(yè)創(chuàng)新大環(huán)境顯然不現實。而在無法從全局入手的情況下，選擇局部突破倒也不失為一條可行之路。

　　而更為關鍵的是，國家能不能通過“點”的突破，由點及“面”，擴大戰(zhàn)果。換句話來說，相關部門在《意見》出臺及實施后，應該快速落實并在此過程根據實際情況，出臺與之配套和與之關聯的政策，進而推動我國藥物審評審批及創(chuàng)新環(huán)境的“大變樣”。

　　回到新政上，當務之急是要把政策執(zhí)行到位，這除了需要不斷完善政策本身，還要監(jiān)督管理機制來確保政策在執(zhí)行過程中不走樣。我國藥品審評人力資源嚴重不足，此次國家將擴大審評力量，其中很重要也已經開始試點的是整合全系統(tǒng)的審評審批資源，下放權力到廣東就是最有力的證明。

　　地方參與審批相關環(huán)節(jié)的審核，使得醫(yī)藥審評、審批隊伍瞬間壯大，人員監(jiān)管將成為不得不重視的問題。權力的下放或將催生內部交易現象，在快速審批制度的標準下，如部分藥企為縮短審批時間，通過找人托關系走捷徑等因素，由此埋下藥品安全隱患，破壞了正常市場秩序，同時還需警惕地方保護現象。

　　對于藥企來說，更希望解決的是盡量降低創(chuàng)新過程中高投入、長時間的風險。而想要提升藥企的創(chuàng)新積極性，國家最終還是必須建立一個健全的機制，使得藥企愿意做真正的創(chuàng)新藥。

來源：醫(yī)藥觀察家　　作者：盧禮強

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