干細(xì)胞藥物從毒性測試到新藥的開發(fā)

　　在很多人想象中,干細(xì)胞幾乎能治愈太陽底下的所有疾病。人們的注意力幾乎都放在了它們神話般的再生醫(yī)學(xué)功能上,熱切期望著它們盡快從天落地。而與此同時(shí),干細(xì)胞卻在藥物開發(fā)領(lǐng)域不聲不響地站穩(wěn)了腳跟。作為研究工具,干細(xì)胞技術(shù)在行業(yè)里變得越來越多元化。

　　“在該領(lǐng)域,目前的發(fā)展態(tài)勢很像DNA重組技術(shù)早期。上世紀(jì)70年代中期,人們并沒有意識(shí)到DNA重組會(huì)有現(xiàn)在這么廣泛的用途,而且人們也低估了其用于治療手段的困難程度?！蓖箍敌林蓰湹线d莫格里奇研究院再生生物學(xué)研究所主任詹姆斯·湯姆森說,“而現(xiàn)在,干細(xì)胞也處在相似位置。盡管直接用于治療最終可能帶來豐碩成果,但作為一種研究工具,人們也低估了它的使用范圍。”

　　從毒性測試到新藥開發(fā)

　　大約兩年前,一些藥物公司開始嘗試性地涉入干細(xì)胞領(lǐng)域?，F(xiàn)在,制藥行業(yè)越來越多地用干細(xì)胞來測試藥物毒性,以發(fā)現(xiàn)潛在的新療法。

　　比如CellularDynamics公司出售人類心肌細(xì)胞,生產(chǎn)腦細(xì)胞和血管上皮細(xì)胞,還將推出一系列人類肝臟細(xì)胞。心肌細(xì)胞來自誘導(dǎo)多能干細(xì)胞iPS細(xì)胞。湯姆森說,“基本上所有的大型制藥公司”都買過一些。

　　此外還有總部在英國的醫(yī)療技術(shù)公司通用電氣醫(yī)療集團(tuán)GEHealthcare。3年前,英國干細(xì)胞生物學(xué)家斯蒂芬·明格辭去學(xué)術(shù)工作,帶領(lǐng)通用電氣醫(yī)療集團(tuán)進(jìn)入干細(xì)胞領(lǐng)域。他們出售人類心臟細(xì)胞已經(jīng)一年有余,這些細(xì)胞來自胚胎干細(xì)胞,他們很快也會(huì)賣肝臟細(xì)胞。

　　最關(guān)鍵的問題是,在許多藥物問題的案例中,只有那些藥得到了美國食品和藥物管理局FDA等機(jī)構(gòu)的許可并進(jìn)入市場后才能發(fā)現(xiàn)其中的問題。明格說:“這些藥只是通過了各種動(dòng)物實(shí)驗(yàn),然后通過了制藥工業(yè)的I期、Ⅱ期、Ⅲ期臨床階段,獲得了FDA許可?！?/p>

　　“在這方面,許多動(dòng)物模型并不得力。小鼠實(shí)驗(yàn)雖然效率很高,但在臨床實(shí)驗(yàn)后期卻不能在人類身上重復(fù)。因此多年前人們就開始使用試管模型,以此來代表人類疾病,這是一個(gè)巨大的進(jìn)步?！蔽挥诩永Ｄ醽喤f金山的生物制藥公司iPierian戰(zhàn)略與合作開發(fā)高級(jí)主管亞當(dāng)·羅森塔爾說。

　　明格及其研究小組曾對(duì)心臟細(xì)胞進(jìn)行盲評(píng)實(shí)驗(yàn),以檢驗(yàn)這些細(xì)胞對(duì)各種不知名的藥物化合物的反應(yīng),看它們是否具有毒性。明格說,當(dāng)藥物被打開時(shí),他們發(fā)現(xiàn)細(xì)胞對(duì)那些已知有毒的化合物立刻起了反應(yīng)。

　　使用干細(xì)胞測試能帶來明顯的健康利益,可以在藥物上市之前消除其危險(xiǎn)的副作用,同時(shí)也能避免繼續(xù)投入開發(fā)成本,節(jié)約了數(shù)百萬資金。

　　除了測試藥物毒性,干細(xì)胞還是一種開發(fā)新藥的重要工具。CellularDynamics和通用電氣醫(yī)療集團(tuán)兩家公司銷售的干細(xì)胞,都有這方面的功用。

　　iPierian公司并不向其他藥物公司出售其產(chǎn)品,而是用于內(nèi)部開發(fā)。他們正在研究治療老年癡呆癥等神經(jīng)退行性疾病的藥物。該公司不久前曾宣布,他們正在開發(fā)一種瞄準(zhǔn)tau蛋白的單克隆抗體,這種蛋白在老年癡呆癥中起重要作用,此外還有其他與神經(jīng)退行性疾病有關(guān)的蛋白質(zhì)。公司表示,這些決策都是建立在干細(xì)胞研究的成果之上的。

　　未來之路影響深遠(yuǎn)

　　這一新生領(lǐng)域也有著許多未知數(shù)。iPierian共同創(chuàng)始人、哈佛干細(xì)胞研究院轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)部主任李·魯賓說,比如能夠?qū)⒏杉?xì)胞用于研究某種特殊類型的疾病還存在很多爭議,尤其悄切┓且糯緣幕蟯矸⑿偷奈陜?以及與多組織間相互作用有關(guān)的疾病等。

　　目前,魯賓在用干細(xì)胞作為一種脊椎肌肉萎縮疾病的模型,這是一類早發(fā)型遺傳紊亂。他指出,將干細(xì)胞用于藥物開發(fā),有望成為發(fā)現(xiàn)特效藥物的更好途徑,但只有真正經(jīng)過證明的技術(shù),才稱得上是更好的方法體系。

　　“目前,人類胚胎干細(xì)胞和誘導(dǎo)多能干細(xì)胞所做的,只是提供一種途徑,讓人們能利用人體最基本的物質(zhì)材料進(jìn)行基礎(chǔ)研究?！睖飞赋?干細(xì)胞還可能有更廣闊的用途,不止于藥物開發(fā)研究。有了這些細(xì)胞,我們能從更多細(xì)節(jié)層面理解人體。究竟要怎樣使用它們,還不能定論,但其必將對(duì)人類醫(yī)學(xué)產(chǎn)生深遠(yuǎn)影響。

來源：藥品資訊網(wǎng)信息中心

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