侏儒癥治療藥開發(fā)：“我們可以再等四年”

“我們不需要研究，不需要藥物，我們需要支持；坦率地說(shuō)，我們不認(rèn)為有必要改變身材矮小?！?/p>

“我們?cè)噲D籌集資金研發(fā)侏儒癥治療藥，但進(jìn)展不理想。當(dāng)BMN-111的臨床前數(shù)據(jù)公布時(shí)，投資者看到了曙光。”

罕見病治療藥生產(chǎn)商、位于美國(guó)加州的生物科技公司BioMarin研發(fā)的侏儒癥治療藥，為已苦等了7年的大衛(wèi)·布勞斯坦（David Blaustein）全家?guī)?lái)了希望。

平均上市時(shí)間為四年

布勞斯坦今年8歲的兒子患有侏儒癥中最常見的軟骨發(fā)育不全疾病。這是一種遺傳性疾病，目前全球患者數(shù)量不足3萬(wàn)人，醫(yī)生也無(wú)計(jì)可施。多年來(lái)，布勞斯坦四處求藥，卻無(wú)功而返——全球目前仍未正式批準(zhǔn)一種治療該疾病的藥物。他了解到，BioMarin公司正在研發(fā)首個(gè)治療藥。

紐約一家資本管理公司負(fù)責(zé)人表示，他們?cè)噲D籌集資金研發(fā)治療侏儒癥藥物，但進(jìn)展不理想。因此，當(dāng)BioMarin公司公布在小鼠體內(nèi)進(jìn)行的實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)時(shí)，業(yè)內(nèi)看到了曙光。

一般來(lái)說(shuō)，布勞斯坦的兒子需再等8~15年，因?yàn)橐环N新藥從早期實(shí)驗(yàn)階段到批準(zhǔn)上市需要這么長(zhǎng)的時(shí)間。但BioMarin公司預(yù)計(jì)，只需4年左右，該種藥物就能進(jìn)入市場(chǎng)。

另一家罕見病藥生產(chǎn)商、總部位于加州的Novato公司首席醫(yī)療官漢克·福克斯（HankFuchs）表示，公司最近3個(gè)獲批藥物的研發(fā)時(shí)間，分別是5年、4年和3年，以行業(yè)平均8年時(shí)間研發(fā)一個(gè)新藥來(lái)看，罕見病藥的研發(fā)只需要4年。

人數(shù)極少的臨床試驗(yàn)

BioMarin公司主要從事罕見病藥物的開發(fā)和生產(chǎn)，其利潤(rùn)也來(lái)源于這一不斷增長(zhǎng)的領(lǐng)域。該公司的藥物服務(wù)于全球5000~10000名患者，而每名患者每年的治療費(fèi)高達(dá)40萬(wàn)美元。

美國(guó)和歐洲監(jiān)管當(dāng)局給予罕見病藥生產(chǎn)商獨(dú)家銷售權(quán)，由于罕見病患者沒(méi)有其他治療方案，只能接受該生產(chǎn)商的藥物。正因?yàn)榛颊卟欢?，只需較少的人參與臨床試驗(yàn)。

越來(lái)越多投資者和大型制藥公司涉足罕見病藥領(lǐng)域。盡管治療費(fèi)用高昂，因患者少，醫(yī)療保險(xiǎn)公司通常不會(huì)接受投保。

BioMarin公司研發(fā)治療侏儒癥的實(shí)驗(yàn)性藥物化合物代號(hào)為BMN–111，目前已進(jìn)入首次人體試驗(yàn)。該藥的藥理機(jī)制為糾正因基因缺陷而導(dǎo)致異常的軟骨和骨結(jié)構(gòu)。根據(jù)BioMarin公司提供的數(shù)據(jù)，軟骨發(fā)育不全的男人平均而言，通常能長(zhǎng)到4英尺4英寸高（合131厘米），而女性長(zhǎng)到4英尺1英寸高。BMN–111的作用機(jī)制是取代細(xì)胞內(nèi)的酶，從而發(fā)揮分解細(xì)胞內(nèi)雜質(zhì)的作用。該藥的設(shè)計(jì)目的不是治愈身材矮小，而是試圖從根本上糾正因遺傳問(wèn)題引起的軟骨發(fā)育不全。

洛杉磯Cedars-Sinai醫(yī)學(xué)中心兒科和生物醫(yī)學(xué)教授威廉·威爾科克斯（William Wilcox）表示，患者需要接受很多治療，以應(yīng)對(duì)因骨骼生長(zhǎng)異常引起的問(wèn)題。

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