生物制藥發(fā)展需依靠外部保障

最近，一些媒體對生物制藥行業(yè)的報道將該行業(yè)描述得似乎是一幅世界末日的畫面：專利懸崖來臨，產品研發(fā)線停滯，“重磅炸彈”藥物時代結束等。事實上，生物制藥行業(yè)的前景仍然是光明的。雖然挑戰(zhàn)就在前面，但在醫(yī)療保健系統(tǒng)和國民經濟中，生物制藥研究領域仍然是最具創(chuàng)新性且生產效率最高的領域之一。

科學進步和新技術已經極大地改變了藥物研發(fā)的方式。比如，篩查工具幫助研究人員對數(shù)以百萬計的化合物進行快速分類，已經大大壓縮了與新藥開發(fā)有關的時間和成本。其他技術正在催生更有效的針對患者的給藥方式。由于人們對各類疾病在遺傳學和分子學層面所產生的作用有了更深的認識，使得研究人員可以追逐新的治療靶點，并更好地預測某些生物制藥產品將如何影響特定人群。

這種進步給患者帶來了真正的希望，不過，要更好地促進新藥研發(fā)，我們還要建立和培育起一個創(chuàng)新的系統(tǒng)。

監(jiān)管以科技為基礎

首先是要建立21世紀的監(jiān)管框架，能夠有效地使科技創(chuàng)新成果轉化為醫(yī)療產品，以解決尚未得到滿足的醫(yī)療需求。

現(xiàn)代化的監(jiān)管框架將有助于確保創(chuàng)新產品以及時和可預見的方式送到患者手中，并且采用最好的科學理論來保護和促進公眾健康。近年來，科學領域取得了突飛猛進的發(fā)展，當務之急就是要讓監(jiān)管部門擁有資源和相應的支持，緊緊跟隨。

監(jiān)管框架應有助于讓患者及時得到新藥，與此同時，繼續(xù)保持最高的藥品安全、療效和質量標準。患者必須成為醫(yī)療產品開發(fā)、監(jiān)管審核和批準的關注重點。在監(jiān)管決策過程中，對療效與風險評估采用更加結構化和透明的方式，將有助于確?；颊叩男枰玫綕M足。

一個更加現(xiàn)代化的監(jiān)管框架還將激發(fā)和進一步激勵各方對研究和開發(fā)活動做出更大投資，從而催生出更多的具有革命性的新藥。

這一監(jiān)管框架也將使藥品開發(fā)過程更加精簡，進一步提高新穎藥物的成功幾率。這也意味著生物制藥行業(yè)的經營環(huán)境更可預測，風險資本家和其他投資者已經表示，這種經營環(huán)境對于繼續(xù)支持新藥研發(fā)是必不可少的。

據(jù)悉，美國《處方藥生產商付費法》（PDUFA）的重新批準就是朝著正確的方向邁出了一大步。如果按照已經公布的條款實施，PDUFA-V將有助于確保藥品批準過程強化以科學為基礎的監(jiān)管決策，優(yōu)化藥物開發(fā)和審查過程，也許最重要的一點是，增強公眾對藥物審查過程、監(jiān)管部門和生物制藥行業(yè)的信心。

PDUFA-V協(xié)議將向美國FDA提供急需的資源和管理工具，保證患者的安全，并通過增加透明度和可預測性促進創(chuàng)新活動。相關的業(yè)績目標將使這一過程更具效率，并縮短患者獲取所需藥物的時間。此外，通過采納結構化的療效/風險框架（這是涵蓋在PDUFA-V中各項措施的第一步），將對新藥的療效和風險作進一步考慮。

開展廣泛合作

生物制藥研究領域要有成功的未來，還要建立一個繁榮、相互合作的科學生態(tài)系統(tǒng)，它包括公共和私營部門。學術界和政府研究機構是生物制藥研究行業(yè)的重要合作伙伴，只有通過合作，才能應對前所未有的科學挑戰(zhàn)。

這種合作伙伴關系必須建立在研究人員和臨床專家對合作和信息共享有充分理解的基礎上。關鍵是要共同認識到，科學發(fā)明不是一躇而就的，換句話說，恒心和耐心是最重要的。

生物醫(yī)學發(fā)明取得了緩慢而穩(wěn)定的進展，這方面最好的例子也許是與HIV有關的研究。最初，人類對這種開始奪去很多人生命的疾病基本上沒有多少了解。雖然我們目前仍然需要一種治愈辦法來抗擊這種可怕的疾病，但由于制藥行業(yè)與學術界聯(lián)手推動科學發(fā)明，HIV實際上已經成為一種慢性疾病，而不是“死刑判決”。

審批跟上市場

我們不僅需要一個致力于創(chuàng)新的科學環(huán)境，也需要一個與生物醫(yī)學同步發(fā)展的經營環(huán)境。

根據(jù)美國國會預算辦公室（CBO）提供的數(shù)據(jù)，制藥行業(yè)是美國最具研究密集型的行業(yè)之一。2010年，生物制藥領域在新藥研究和開發(fā)上投入了674億美元的資金。這是美國國立衛(wèi)生研究院整個預算的2倍。

這一行業(yè)提供了大約675000個直接的就業(yè)機會，以及全美各地400多萬個間接的就業(yè)機會。生物制藥領域的工作對美國經濟來說是至關重要的。要繼續(xù)取得成功，它所制定的政策必須能夠跟上生物制藥行業(yè)的特性。

在每10000只接受研究的化合物中，只有5只能進入臨床試驗階段，只有1只化合物最終將獲得FDA批準。一旦新藥走向市場，平均來說，只有1/5的新藥實現(xiàn)的收入足以抵消它們的研究和開發(fā)費用。

由于風險、投資和所需資源極大，必須建立適當?shù)募顧C制，讓制藥行業(yè)繼續(xù)從事創(chuàng)新活動。比如，嚴格的知識產權保護是必不可少的，稅收減免也是如此，此外，正如上面所說到的，監(jiān)管審查過程需要有別于傳統(tǒng)做法，并且要具有可預測性。

醫(yī)保支持

支持生物制藥行業(yè)發(fā)展的最后一層是醫(yī)療保健模式，它要對藥品在預防疾病方面所起的作用給予適當?shù)脑u價。

世界各國都面臨著各自的經濟和醫(yī)療保健挑戰(zhàn)，如果不對藥品在醫(yī)療保健系統(tǒng)中所具有的價值進行更好的評判，就不可能化解這些挑戰(zhàn)。20世紀提倡的是面向急性病治療的醫(yī)療保健支付模式，而目前強調的是預防疾病的能力。

在當今這個時代，我們已經擁有了尖端的醫(yī)療產品，疾病管理能力也得到了很大的提高，為此，預防疾病必須成為一個優(yōu)先事項。

這方面的證據(jù)正在不斷涌現(xiàn)。比如，哈佛大學最近的2項研究強調了藥品對抑制醫(yī)療保健開支所具有的價值。第一項研究發(fā)表在《美國醫(yī)學協(xié)會雜志》（JAMA）上，該研究發(fā)現(xiàn)，對以前缺乏處方藥全面保險的每一位老年人來說，由聯(lián)邦醫(yī)療保險（Medicare）D計劃推動的藥品獲取和用藥遵從行動可以讓Medicare每年在醫(yī)院、療養(yǎng)院和其他費用上節(jié)省大約1200美元。第二項發(fā)表在《美國管理式醫(yī)療雜志》上的研究報告說，美國近1100萬老年居民通過MedicareD部分計劃獲得了處方藥的全面保險。

研究者得出結論認為，在D計劃開始實施的第一年，也就是2007年，Medicare節(jié)省的總體費用大約相當于134億美元，占那一年D計劃總支出的1/4以上。

其他研究也得出了類似的結論，這表明，合理使用藥品可以得到更好的醫(yī)療保健結果，從而為住院和急救醫(yī)療節(jié)省費用。

來源：醫(yī)藥經濟報 作者：王迪

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