FDA批準兒童罕見血液病治療藥物Soliris

　　2011年9月23日，美國食品藥品管理局（FDA）批準艾庫組單抗（eculizumab）商品名Soliris，治療非典型溶血性尿毒綜合征（atypical Hemolytic Uremic Syndrome， aHUS）患者，aHUS是一種能導致腎衰竭的罕見慢性血液病，可以增加死亡和中風的風險。Soliris獲FDA優(yōu)先審評資格，并獲加速審批。

　　非典型HUS在全部溶血性尿毒癥患者中的比例為5%至10％。該疾病嚴重影響著兒童的健康。

　　作為靶向療法，Soliris通過抑制引發(fā)aHUS的蛋白質(zhì)發(fā)揮作用。FDA于2007年3月首次批準Soliris治療陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿（paroxysmal nocturnal hemoglobinuriaPNH，該病是一種可致殘和早亡的罕見血液病。

　　兩項納入37名患aHUS疾病的成人和青少年患者的單臂試驗，以及一項納入19名兒童患者和11名成人患者的回顧性研究證實了Soliris的安全性和有效性。在這些研究中，Soliris治療組的患者腎功能出現(xiàn)明顯好轉(zhuǎn)，包括經(jīng)血液透析無效的嚴重aHUS患者。Soliris治療組的患者還表現(xiàn)出在血小板數(shù)量以及其他與aHUS活動相關(guān)的血液指標的改善。

　　在Soliris治療的aHUS患者中，最常見的副作用包括高血壓（高血壓病）、腹瀉、頭痛、貧血、嘔吐、惡心、上呼吸道和尿道感染以及白細胞降低（白細胞減少癥）。

來源：藥品資訊網(wǎng)信息中心

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