Afinitor(依維莫司)TSC相關腎腫瘤3期試驗獲肯定結果

　　據悉，諾華宣布，Afinitor（依維莫司）片劑的III期試驗結果表明，超過三分之一的患者在服用該藥物后室管膜下巨細胞星形細胞瘤SEGAs的體積減少了50％或更多，其為與復合性結節(jié)性硬化癥（TSC）相關的非癌性腦腫瘤。該項研究為迄今為止規(guī)模最大的在患者人群中進行的前瞻性臨床試驗，研究結果將于7月9日在華盛頓召開的國際TSC研究會議上公布。

　　目前，Afinitor在美國已被批準了以下適應癥：用于治療結節(jié)性硬化癥患者伴發(fā)的SEGA，這些患者需要治療干預但不適合進行根治性手術干預。依維莫司的有效性是基于對SEGA體積變化的分析。此外，該適應癥表明，并未顯示有疾病相關癥狀改善或提高整體生存等的臨床獲益。

　　美國大約有25,000至40,000人受到結節(jié)性硬化癥的影響，全球則有一百萬至兩百萬，與多種引發(fā)的疾病相關，包括包括癲癇、大腦水腫（腦積水）、發(fā)育遲緩和皮膚損傷。TSC是一種遺傳性疾病，會在重要器官形成非癌性腫瘤，影響身體的不同部位，最常見于腦和腎臟。TSC的癥狀和體征各異，這取決于哪個系統(tǒng)和器官受累。高達20％的TSC患者發(fā)生SEGAs。在沒有批準依維莫司上市的國家，腦部手術是SEGAs患者的唯一的治療選擇。

　　納入了117例患者的EXIST-1III期研究為隨機、安慰劑對照研究，達到了主要終點SEGA應答率，35％（78例患者中27例）的接受依維莫司治療的患者的SEGA體積較基線減少了50％或以上，而安慰劑組為0（39例患者）（P<0.0001）。

　　波蘭華沙兒童記憶力健康研究所兒童神經病學系教授、EXIST-1主要的研究者SergiuszJozwiak表示，該項研究納入的患者包括了從嬰兒到成年人，為依維莫司在減少SEGA體積的同時具有良好的耐受性提供令人信服證據，這與先前的依維莫司實驗的結果一致。這對于患者和醫(yī)護人員是一個好消息，目前在許多國家腦部手術是不斷增大的SEGAs唯一的治療選擇。

　　依維莫司以mTOR為靶標，這是一種在腫瘤細胞分裂、血管生長和細胞代謝中起重要調節(jié)作用的蛋白質。結節(jié)性硬化癥是由TSC1和/或基因缺陷引起。當這些基因有缺陷時，mTOR的活性增加，這可能會導致失控性腫瘤細胞生長和增殖、血管生長和細胞代謝改變，從而引起全身非癌性腫瘤的形成，包括大腦。通過抑制mTOR信號通路的活性，依維莫司可能會減少TSC相關的細胞增殖、血管生長和葡萄糖的攝取。

　　諾華腫瘤總裁HerveHoppenot先生表示，III期試驗的積極結果表明了依維莫司和抑制mTOR在TSC相關SEGA中的重要作用。這一成果是可喜消息，我們將繼續(xù)我們的研究工作以充分了解該重要的治療選擇對于TSC相關多種疾病的潛力。

　　III期研究的結果支持在多個國家注冊的II期研究的結果。II期研究的延長階段結果已經在會議上公布，提供的數(shù)據支持該藥物治療TSC相關SEGA持續(xù)三年以上。

　　依維莫司在美國、加拿大、巴西、危地馬拉、菲律賓、哥倫比亞、韓國已經以Afinitor為名批準，在瑞士以Votubia為名批準。六月，歐洲人用醫(yī)藥產品（CHMP）委員會表達了批準其在歐盟上市的積極意見。

來源：藥品資訊網信息中心

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