利用基因療法治療白血病取得突破性進(jìn)展

　　研究人員認(rèn)為，新療法也為治療其他癌癥提供了路線圖

　　美國賓夕法尼亞大學(xué)的研究人員8月10日發(fā)表報告說，他們利用基因療法治療白血病的臨床試驗取得了突破性進(jìn)展：經(jīng)過第一階段臨床試驗，作為志愿者接受治療的3名晚期慢性淋巴細(xì)胞白血病患者中，兩人體內(nèi)的白血病細(xì)胞完全消失，另1人的白血病細(xì)胞也大為減少。

　　美國媒體認(rèn)為，這一成果不僅為白血病的治療提供了新途徑，也為醫(yī)學(xué)界過去20年探索利用基因療法殺滅癌細(xì)胞的努力帶來了新希望。

　　“連環(huán)殺手”

　　經(jīng)過改造的T細(xì)胞一面殺死癌細(xì)胞，一面進(jìn)行自身增殖

　　慢性淋巴性白血病是一種最常見的白血病，目前的主要治療方法是骨髓或干細(xì)胞移植，但并非對所有病例都有效果，而且死亡率較高。

　　近年來，醫(yī)學(xué)界一直希望通過提高免疫系統(tǒng)功能來治療癌癥，并已對人體免疫反應(yīng)中扮演重要角色的T細(xì)胞做了不少研究?！癟”是英語中“胸腺”一詞的首字母，T細(xì)胞在胸腺內(nèi)分化成熟，然后“移居”到周圍的淋巴組織中。研究人員此前對T細(xì)胞進(jìn)行了基因改良，然后“派遣”它去殺滅癌細(xì)胞，但效果有限：經(jīng)過基因修改的T細(xì)胞或者再生情況不良，很快在體內(nèi)消失，或者對正常組織破壞極大。

　　賓夕法尼亞大學(xué)基因療法專家卡爾·瓊率領(lǐng)的試驗團隊對相關(guān)技術(shù)進(jìn)行了改進(jìn)，把一種新的遺傳基因注入T細(xì)胞中，并向其發(fā)出信號，讓它一面殺死癌細(xì)胞，一面進(jìn)行自身增殖?！拔覀冊赥細(xì)胞的表面安了一把鑰匙，使它能打開只有癌細(xì)胞上才有的鎖”，研究人員邁克爾·卡洛斯說，這種療法不是刺激人體的免疫系統(tǒng)，而是“創(chuàng)造了一個免疫系統(tǒng)”。經(jīng)過改進(jìn)的T細(xì)胞可以消滅白血病細(xì)胞表層的一個分子，不僅對現(xiàn)存的癌細(xì)胞有效，而且新的癌細(xì)胞一旦出現(xiàn)，便立即予以殲滅。T細(xì)胞本來就可向病毒發(fā)起進(jìn)攻，現(xiàn)在又被改造成了對付白血病細(xì)胞的“連環(huán)殺手”。

　　效果顯著

　　兩名患者體內(nèi)未發(fā)現(xiàn)白血病細(xì)胞的情況已保持一年

　　在臨床試驗中，研究人員先在3名志愿者身上抽血，提取出數(shù)百萬個T細(xì)胞，然后在實驗室中對其進(jìn)行“改裝”，再把“改裝”好的T細(xì)胞注入志愿者體內(nèi)。

　　研究報告介紹了一名64歲志愿者的情況。這名志愿者起初毫無反應(yīng)，但兩個星期后開始打顫、惡心、發(fā)燒，像是得了流感。醫(yī)生解釋，這是白血病細(xì)胞大量死亡的反應(yīng)。幾個星期后，志愿者體內(nèi)已檢查不到白血病細(xì)胞，但“改造”過的T細(xì)胞仍然存活，隨時準(zhǔn)備殺滅新生的白血病細(xì)胞。

　　目前，兩名患者體內(nèi)沒有發(fā)現(xiàn)白血病細(xì)胞的情況已經(jīng)保持了1年。不過，這種療法也殺死了一些抗感染的細(xì)胞，志愿者正接受針對這一副作用的治療。

　　態(tài)度謹(jǐn)慎

　　尚需擴大試驗規(guī)模，并觀察更長時間

　　賓夕法尼亞大學(xué)的研究團隊希望，今后可通過進(jìn)一步的試驗，嘗試用這一方法治療其他類型白血病和胰腺癌、卵巢癌等。另有研究機構(gòu)表示，他們對用這種方法治療前列腺癌和腦瘤更感興趣。此外，研究人員也認(rèn)為，該方法還為治療肺癌、骨髓瘤和黑色素瘤等“提供了路線圖”。

　　不過，俄勒岡州波特蘭一家癌癥治療中心的研究人員沃爾特·烏爾巴認(rèn)為，盡管新成果“非常了不起”，但由于臨床試驗的規(guī)模不大，對試驗結(jié)果應(yīng)持謹(jǐn)慎態(tài)度。烏爾巴認(rèn)為，另一個重要問題在于，這些T細(xì)胞究竟能否持續(xù)發(fā)揮作用，以防止白血病復(fù)發(fā)。

　　卡爾·瓊也承認(rèn)：“我們只進(jìn)行了為期一年多的臨床試驗，療效到底能持續(xù)多長時間尚需觀察?！彼硎?，至少從目前來看，“臨床試驗的效果好得令人驚奇”。研究團隊已表示，希望在進(jìn)入第二階段臨床試驗之前，再對另外4名志愿者進(jìn)行一次治療。

來源：藥品資訊網(wǎng)信息中心

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