治療脆性X綜合癥和孤獨(dú)癥患者社交退縮的藥物正在研究中

據(jù)悉，兒童和成年人的社交退縮與脆性X染色體綜合征有關(guān)，這是遺傳性智力障礙最常見(jiàn)的原因，也是孤獨(dú)癥最常見(jiàn)的已知單一基因的原因。他們可能從Rush大學(xué)醫(yī)學(xué)中心Rush兒童醫(yī)院小兒神經(jīng)病學(xué)專(zhuān)家開(kāi)展的研究中的一個(gè)實(shí)驗(yàn)藥物受益。

Rush是伊利諾伊州唯一的一家，也是美國(guó)21家參與脆性X染色體試驗(yàn)的醫(yī)院之一，脆性X染色體綜合征是一種神經(jīng)發(fā)育障礙，以社交能力、認(rèn)知、語(yǔ)言受損、注意力缺陷和焦慮為特點(diǎn)。

患有脆性X染色體、孤獨(dú)癥或自閉癥譜系障礙的人往往表現(xiàn)為社交受損，包括社交退縮、焦慮以及與人溝通和交往困難。雖然有行為和心理干預(yù)措施，但還沒(méi)有獲得批準(zhǔn)的用于治療脆性X染色體、孤獨(dú)癥和自閉癥譜系障礙患者的社交或溝通困難的藥物。

“該疾病令患者嚴(yán)重衰弱，而這種藥物有可能在改善脆性X染色體綜合征的核心癥狀以及幫助患者和他們的家人實(shí)現(xiàn)生活質(zhì)量的提高上發(fā)揮急需的作用，該研究的主要研究者、小兒神經(jīng)科醫(yī)師Elizabeth Berry-Kravis博士說(shuō)。

這項(xiàng)研究由Seaside治療公司贊助，并將測(cè)試這個(gè)稱(chēng)之為STX209（arbaclofen）的藥物的有效性，安全性和耐受性。

消旋巴氯芬（arbaclofen和esbaclofen的混合物）被美國(guó)FDA批準(zhǔn)用于治療痙攣以及由腦癱或其他類(lèi)型的腦或脊髓損傷引起的肌肉僵硬，但巴氯芬更具有活性的形式-arbaclofen還未被美國(guó)食品藥品管理局（FDA）批準(zhǔn)。

“有一些證據(jù)表明，這種藥物可能會(huì)幫助改善發(fā)育性障礙人群的社交行為，Rush大學(xué)兒科學(xué)，神經(jīng)病學(xué)和生物化學(xué)教授Berry-Kravis說(shuō)。

這項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的的Ⅲ期臨床試驗(yàn)的參與者將隨機(jī)接受研究藥物-STX209或安慰劑。臨床試驗(yàn)將包括篩查、治療、停藥及一個(gè)隨訪(fǎng)期。完成這項(xiàng)研究的受試者可能有資格參加一項(xiàng)隨后的開(kāi)放標(biāo)簽研究，在研究中所有受試者將接受STX209治療。

STX209已在先前的一項(xiàng)脆性X染色體綜合征的兒童和成人的小型安慰劑對(duì)照試驗(yàn)中進(jìn)行了研究，并表現(xiàn)出有益于社交退縮的證據(jù)。

“以前的研究已經(jīng)發(fā)現(xiàn)，四分之一到一半的脆性X染色體人群有自閉癥譜系障礙，”Berry-Kravis說(shuō)。

Kravis說(shuō)：“這項(xiàng)試驗(yàn)是令人興奮的，因?yàn)樗砹俗?991年發(fā)現(xiàn)脆性X染色體的20年來(lái)對(duì)脆性X基因研究工作的頂點(diǎn)。我們并不期待這能治愈脆性X基因或孤獨(dú)癥，但它在開(kāi)發(fā)新的治療方法中是非常重要的一步?！?/p>

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