FDA批準Corifact治療先天性凝血因子XIII缺乏癥

據(jù)悉，杰特貝林公司研制的首個用于預(yù)防罕見的基因缺陷病先天性凝血因子XIII缺乏癥患者出血癥的產(chǎn)品Corifact獲得了美國FDA批準。

凝血因子XIII是一種存在于血液循環(huán)并參與正常凝血過程的重要物質(zhì)。先天性凝血因子XIII缺乏癥患者體內(nèi)無法生成足夠量的凝血因子XIII。如果不予以治療，這些患者便有威及生命的出血危險。

先天性凝血因子XIII缺乏癥是一種罕見病，在美國每300萬到500萬中有1人罹患該疾病。缺乏該凝血因子可能會致軟組織損傷、粘膜出血和致命性顱內(nèi)出血。罹患凝血因子XIII缺乏癥的新生兒可能有臍帶出血。

美國FDA生物制品評價和研究中心主任Karen Midthun博士說，該產(chǎn)品有助于滿足一項重要需求。

Corifact被FDA指定為孤兒藥，是因為其用于治療罕見性疾病。Corifact在FDA加速批準規(guī)定下被批準上市，其需要完成一項持續(xù)研究，已證明迄今取得的臨床數(shù)據(jù)可預(yù)測患者實際的臨床獲益。

FDA批準Corifact是基于一項納入14例先天性凝血因子XIII缺乏癥患者（包括兒童）的研究結(jié)果。所觀察到的最常見的副作用是過敏反應(yīng)（過敏、皮疹、瘙癢和紅斑）、寒戰(zhàn)、發(fā)熱、關(guān)節(jié)痛、頭痛，凝血酶-抗凝血酶水平升高和肝臟酶水平升高。

Corifact由健康捐贈者的混合血漿制成。接受Corifact的患者可能會產(chǎn)生XIII因子抗體，而導(dǎo)致該產(chǎn)品無效。如果給予患者超過標簽標示的劑量，其可能引起異常凝血所致的不良事件。

來源：藥品資訊網(wǎng)信息中心

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