真性紅細(xì)胞增多癥治療藥MGN-4893獲FDA認(rèn)可

據(jù)悉，miRagen制藥公司研制的真性紅細(xì)胞增多癥治療藥MGN-4893已被FDA指定為罕見(jiàn)病治療藥。miRagen位于美國(guó)科羅拉多州，是一家私營(yíng)生物制藥公司，致力于以創(chuàng)新型microRNA技術(shù)為平臺(tái)研制心血管疾病治療藥和肌肉疾病治療藥。

真性紅細(xì)胞增多癥是一種骨髓及外骨髓增殖致命性疾病，癥狀為血細(xì)胞和血小板明顯過(guò)多，而這會(huì)導(dǎo)致心臟衰竭、血栓、心臟病發(fā)作和中風(fēng)等。

MGN-4893可靶向作用于microRNA-451——近期剛被發(fā)現(xiàn)的在血細(xì)胞生成過(guò)程中的重要調(diào)節(jié)成分。miRage公司總裁兼CEO威廉?馬歇爾表示，該藥被FDA指定為罕見(jiàn)病治療藥有利于藥物研發(fā)工作的開(kāi)展，相信其能更快進(jìn)入人體實(shí)驗(yàn)階段。

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