攜帶DNA的新型藥物試劑即將首次推出

　　據(jù)美國《未來學家》雙月刊11月—12月刊（提前出版）報道，歐洲研究協(xié)調(diào)局（EUREKA）的科學家研發(fā)出一種可攜帶DNA的新化合物，預示著一種從基因?qū)用嬷委熂膊〉乃幬锖芸鞎兂涩F(xiàn)實，這一突破標志著攜帶DNA的新型藥物試劑即將首次推出。

　　基因治療是指將新的遺傳信息轉(zhuǎn)移至受損或患病的細胞核中，給細胞重新編程，以此來修復受損的細胞。目前，科學家進行基因治療時通常采用三種載體來轉(zhuǎn)移基因：病毒載體、逆轉(zhuǎn)錄病毒載體、非病毒類或合成試劑載體。

　　病毒轉(zhuǎn)移基因法依靠“感染”來實現(xiàn)，它是目前將新遺傳信息轉(zhuǎn)入細胞的最有效方法，但會在轉(zhuǎn)移過程中給細胞注入很多不利信息，因此這種轉(zhuǎn)移方法風險非常高。盡管非病毒或者使用合成試劑進行基因轉(zhuǎn)移的方法更可能被身體所接受，但這種方法在將新的DNA注射進入細胞方面的效率并不高，且合成試劑很難實現(xiàn)大批量生產(chǎn)。

　　與其他合成載體相比，EUREKA項目團隊研制出的新化學試劑能夠更有效地將DNA遞送進細胞核中，并且更容易批量生產(chǎn)。

　　項目組成員、芬蘭赫爾辛基大學藥物研發(fā)中心主任奧托·厄提解釋說，當這些化合物處于溶液狀態(tài)并且向其中添加DNA時，它們會結(jié)合在一起。這個大的、松散的DNA分子會分解，和載體結(jié)合形成一些直徑約為10納米到50納米的粒子。當將粒子送往細胞時，納米粒子聚集在細胞表面，細胞表面向內(nèi)折疊，在細胞內(nèi)形成一個泡囊，接著，粒子會從泡囊中逃逸，釋放出DNA。

　　美國奇點大學科學家安德魯·塞爾表示，基因組合成和組配技術(shù)方面的進步一日千里，但進行基因治療的工具非常簡陋?？茖W家表示，在基因療法這個數(shù)十年來經(jīng)歷過失敗和失望的領(lǐng)域，上述突破讓人看到了希望。雖然自1959年以來，人們就了解了改變DNA的技術(shù)，而且科學家希望基因療法能在治療癌癥、艾滋病甚至心血管病中發(fā)揮作用，但它實際上未治愈任何一種疾病。不過，有個別例子表明，基因療法在與其他療法結(jié)合使用時發(fā)揮過積極作用。

來源：藥品資訊網(wǎng)信息中心

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