新型降醇藥Mipomersen的關(guān)鍵實驗數(shù)據(jù)將公布

　　據(jù)路透社報道，Isis制藥公司不久以后即將公布其在研降醇藥Mipomersen的關(guān)鍵臨床實驗數(shù)據(jù)，這些數(shù)據(jù)將可以表明藥物的安全性等重要信息，其中有關(guān)肝臟毒性方面的風(fēng)險尤為引人關(guān)注。

　　Mipomersen用于降低“壞”LDL膽固醇水平，病情嚴(yán)重的患者也適用。今年二月份，Isis也曾公布了藥物的一份臨床實驗數(shù)據(jù)，當(dāng)時的數(shù)據(jù)顯示患者用藥進(jìn)行為期6個月的治療之后，體內(nèi)的LDL膽固醇水平降低了28%。參加那些實驗的受試者為雜合遺傳性血膽固醇過多患者，因遺傳了父母某一方的缺陷基因而患病。

　　但同時也發(fā)現(xiàn)，有些患者用藥之后體內(nèi)肝酶水平升高，這有可能是肝臟損壞的信號。這一發(fā)現(xiàn)引發(fā)了以下?lián)鷳n，即藥審部門有可能會要求Isis公司在Mipomersen真正投入使用之前對藥物進(jìn)行更多的臨床實驗，因為這類患者病情都比較嚴(yán)重，需要依賴一種昂貴的血液過濾系統(tǒng)維持病情。

　　上述二月份的實驗結(jié)果公布之后，Isis公司的股票價格大幅下降了20%。關(guān)于藥物臨床實驗的完整數(shù)據(jù)將有望于在不久將舉行的醫(yī)學(xué)會議上發(fā)表。Cowen & Co 分析師艾瑞克?斯克米特表示：“最能影響該藥研發(fā)前景的因素為肝臟毒性”。同時他還提出，在Mipomersen的臨床實驗項目當(dāng)中，有很多受試者因為藥物注射部位的反應(yīng)而中途退出。Mipomersen的研發(fā)工作由Isis和Genzyme合作進(jìn)行。

　　就上述隱憂，Isis辯解道，降醇藥都會導(dǎo)致肝酶水平的變化，包括最常用的他汀類藥物L(fēng)ipitor也不例外。該公司負(fù)責(zé)人斯坦利?庫克在接受路透社采訪時表示：“直到今天，也沒人能解釋他汀類藥物會導(dǎo)致肝酶水平升高的原因，這是跟血脂調(diào)整相關(guān)的一個普遍現(xiàn)象。” 但同時他也對Mipomersen的安全性充滿信心。

　　像他汀類藥物這樣的降醇藥是通過增強LDL受體活性，進(jìn)而清除血液當(dāng)中的LDL而起到治療作用。Mipomersen則可以減少那些會堆積于血管壁的脂肪成分生成。

　　Mipomersen在使用時，需每周注射一次藥物。該藥是通過一種被稱為反義療法技術(shù)的基礎(chǔ)上研發(fā)而來，這種技術(shù)可以對基因水平進(jìn)行干預(yù)，從而防止劣質(zhì)蛋白質(zhì)的形成。

　　在這一領(lǐng)域，Isis公司堪稱先驅(qū)，其在研的反義療法藥物品種繁多。據(jù)分析，Mipomersen若能上市，它到2014年的銷售額可達(dá)到3.54億美元。

來源：藥品資訊網(wǎng)信息中心

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