基因藥物要發(fā)展 關(guān)鍵技術(shù)與體制須創(chuàng)新

　　盡管目前基因藥物進(jìn)展不錯，但是基因藥物領(lǐng)域存在亟待解決的關(guān)鍵技術(shù)問題。雖然我國目前已經(jīng)研究了3000多個人類基因，但與國外相比，仍然存在著較大的差距。

　　“基因藥物是現(xiàn)代生物醫(yī)藥中的藥物研發(fā)的主要方向?！痹谌涨芭e行的第四屆中國生物產(chǎn)業(yè)大會高層論壇上，天津溥瀛生物技術(shù)有限公司董事長于在林說。

　　基因藥物是以基因組學(xué)研究中發(fā)現(xiàn)的功能性基因或基因的產(chǎn)物為起始材料，通過生物學(xué)、分子生物學(xué)或生物化學(xué)、生物工程等相應(yīng)技術(shù)制成的、并以相應(yīng)分析技術(shù)控制中間產(chǎn)物和成品質(zhì)量的生物活性物質(zhì)產(chǎn)品，臨床上可用于某些疾病的治療、預(yù)防和診斷性治療。據(jù)介紹，基因藥物類型廣泛，包括重組蛋白質(zhì)藥物、人源化單克隆抗體、基因治療藥物、重組蛋白質(zhì)疫苗、核酸藥物等10多種類型。

　　人源化抗體藥物進(jìn)展最快

　　于在林說，近5年來，全球基因藥物進(jìn)展情況總體良好。截至今年5月，全世界已經(jīng)批準(zhǔn)123種基因藥物。其中，進(jìn)展最快、獲得批準(zhǔn)最多的藥物是抗體藥物。于在林表示：“在過去的幾年內(nèi)，至少有30種抗體藥物獲得批準(zhǔn)，這個數(shù)據(jù)每年還在增加?！?/p>

　　但是，目前抗體藥物的療效有待進(jìn)一步確認(rèn)。于在林說，如今大規(guī)模應(yīng)用的抗體藥物，跟已經(jīng)用了50年的氟尿嘧啶5－FU相比，并沒有體現(xiàn)出更好的效果?！艾F(xiàn)在幾乎絕大部分的抗體藥在臨床上沒能延長病人的生存率平均3個半月，但患者還要承擔(dān)明顯的毒副作用和巨額的藥物費(fèi)用。”

　　基因治療藥物是基因藥物的一種?！澳壳皟H在中國獲得批準(zhǔn)進(jìn)入市場。這種藥物主要應(yīng)用在頭頸部腫瘤患者身上，而這種腫瘤的病例在中國并不是很多。”于在林說。

　　于在林介紹說，重組蛋白藥物的進(jìn)展非常不錯，這幾年，重組蛋白藥物已經(jīng)獲批了好幾個新藥?！跋襁@種融合蛋白HSA或Fc、PEG化、微球技術(shù)，也是一個非常好的新藥研發(fā)領(lǐng)域”。

　　亟待解決的問題

　　于在林所領(lǐng)導(dǎo)的研發(fā)團(tuán)隊(duì)致力于基因藥物的研究。一方面，致力于與重大疾病相關(guān)的具有自主知識產(chǎn)權(quán)的人類新基因的發(fā)現(xiàn)。他說，目前他們共發(fā)現(xiàn)了37個人類基因，其中數(shù)個已經(jīng)獲得了美國專利。

　　另一方面，他們在長效化重組人血清白蛋白融合蛋白技術(shù)平臺用于新藥研發(fā)方面已取得明顯的進(jìn)展。“現(xiàn)在已經(jīng)完成兩個治療用生物制品國家I類新藥的臨床前研究，進(jìn)入臨床試驗(yàn)研究注冊申報(bào)階段。這兩個新藥均是新分子結(jié)構(gòu)的創(chuàng)新重組蛋白質(zhì)藥物。在今后兩年里有望每年再完成一個新藥的臨床前研究工作?！?/p>

　　于在林說，盡管目前基因藥物進(jìn)展不錯，但是基因藥物領(lǐng)域存在亟待解決的關(guān)鍵技術(shù)問題。

　　最重要的是加強(qiáng)原創(chuàng)性研究，形成自主知識產(chǎn)權(quán)。“只有掌握了新分子結(jié)構(gòu)的發(fā)明專利，掌握了最原創(chuàng)的專利，今后才能用它進(jìn)行藥物的研發(fā)?！?/p>

　　其次要發(fā)展核心技術(shù)和公共平臺技術(shù)，贏得競爭主動權(quán)。

　　于在林表示，改進(jìn)長效型基因藥物的研發(fā)是我國生物醫(yī)藥的最好的突破口?！八陌踩员然蛑委熕幬锖玫枚唷！?/p>

　　與國外差距較大

　　我國基因藥物的研發(fā)始于20世紀(jì)90年代末期，利用人類基因技術(shù)開發(fā)的基因藥物也是我國近年來支持的醫(yī)藥重點(diǎn)領(lǐng)域之一，歷經(jīng)近20年的發(fā)展，我國基因藥物也取得了長足的發(fā)展，但是，業(yè)內(nèi)人士指出，我國基因藥物的研發(fā)仍然與國外有較大的差距。

　　基因藥物從研發(fā)開始到上市銷售大概需要12－15年的時(shí)間，不但要研究基因的功能，還要進(jìn)行長時(shí)期、全方位的臨床研究。在這10多年的時(shí)間里，每一階段的臨床實(shí)驗(yàn)都有可能被淘汰，而且花費(fèi)不小，一個基因藥物的研發(fā)可能會花費(fèi)10億美元左右。在我國，用這么長時(shí)間、花費(fèi)這么多錢去研發(fā)一項(xiàng)擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的基因藥物可以說是舉步維艱?；蛩幬锏某晒D(zhuǎn)化工作風(fēng)險(xiǎn)很大，不管是技術(shù)要求還是后續(xù)的投入都要更高，在這種情況下，一些企業(yè)不敢去接這樣的工作，導(dǎo)致成果轉(zhuǎn)化工作的環(huán)節(jié)停滯。

　　在國外，這些基因藥物的研發(fā)主要由制藥企業(yè)來承擔(dān)，藥企既可使用自有資金，也可吸引風(fēng)險(xiǎn)投資，相對來說比較自由而且可以承擔(dān)較高成本；但在我國，基因藥物的研發(fā)主要由政府投資支持，并依托國家項(xiàng)目去開發(fā)，資金并不充裕，這對基因藥物的研發(fā)也有影響。

　　除了以上兩點(diǎn)，我國對基因藥物的審批也比較嚴(yán)格，雖然我國目前已經(jīng)研究了3000多個人類基因，但與國外先進(jìn)國家相比，仍然存在著較大的差距，這還需要今后我國加大對這方面的資金投入及政策傾斜，以保證我國基因藥物的良性發(fā)展。

來源：藥品資訊網(wǎng)信息中心

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