美國(guó)臨床試驗(yàn)證明：RNA干擾機(jī)制抑制致癌基因

　　美國(guó)科學(xué)家初步臨床試驗(yàn)證明，核糖核酸（ＲＮＡ）干擾機(jī)制可用于抑制人體中重要致癌基因的表達(dá)。研究結(jié)果２１日發(fā)表在學(xué)術(shù)期刊《自然》網(wǎng)絡(luò)版。

　　納米微粒

　　美國(guó)加州理工學(xué)院一個(gè)研究小組研制出直徑約７０納米的微粒。微粒包含兩種聚合物、一種可綁定癌細(xì)胞表面接受器的蛋白質(zhì)、名為ｓｉＲＮＡ的核糖核酸。ｓｉＲＮＡ可以附著在信使核糖核酸（ｍＲＮＡ）上，抑制ＲＲＭ２基因的表達(dá)。這種基因?qū)谒亓霭┘?xì)胞繁殖起重要作用。

　　研究人員通過(guò)靜脈注射將納米微粒導(dǎo)入患者血液。微粒沿血管到達(dá)腫瘤，進(jìn)入到細(xì)胞里。一旦進(jìn)入細(xì)胞，納米微粒就會(huì)解體，釋放出ｓｉＲＮＡ。微粒其余部分極小，隨尿液排出體外。

　　２００６年，兩名美國(guó)科學(xué)家因發(fā)現(xiàn)ＲＮＡ干擾機(jī)制獲得諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)。人們?cè)噲D將這一發(fā)現(xiàn)應(yīng)用于臨床，但面臨如何讓ＲＮＡ找到目標(biāo)的難題。

　　發(fā)出指令

　　研究項(xiàng)目帶頭人馬克·戴維斯接受路透社電話采訪時(shí)說(shuō)：“我們?cè)谖⒘Ｖ蟹湃胍粋€(gè)化學(xué)傳感器。當(dāng)它發(fā)現(xiàn)微粒已經(jīng)進(jìn)入細(xì)胞，就會(huì)發(fā)出‘可以’指令，然后微粒就會(huì)解體，釋放出ｓｉＲＮＡ。”接受ｓｉＲＮＡ療法的黑素瘤患者腫瘤活組織檢查顯示，進(jìn)入腫瘤細(xì)胞的納米微粒數(shù)量與導(dǎo)入的納米微粒劑量相關(guān)。接受療法后，患者的ｍＲＮＡ和ＲＲＭ２水平都有所下降。在接受納米微粒劑量最多的一名患者身上，研究人員檢測(cè)到一段ｍＲＮＡ，它顯示，ｓｉＲＮＡ明顯對(duì)ｍＲＮＡ發(fā)生作用的位置正是研究人員預(yù)計(jì)ＲＮＡ干擾機(jī)制會(huì)起作用的位置。

　　研究人員說(shuō)，所有這些表明，在人體中系統(tǒng)地控制ｓｉＲＮＡ可以抑制特定基因的表達(dá)。

　　更多試驗(yàn)

　　為確保這種療法安全，研究人員需要獲得更多臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)。戴維斯希望瞄準(zhǔn)特定基因用藥的療法不會(huì)帶來(lái)嚴(yán)重副作用?！拔蚁胱屇[瘤消失，同時(shí)保持患者生活質(zhì)量。我們現(xiàn)在向著這個(gè)目標(biāo)又邁進(jìn)一步，”他說(shuō)?？茖W(xué)家們歡迎研究成果，但認(rèn)為需要進(jìn)一步臨床驗(yàn)證。美國(guó)洛克菲勒大學(xué)分子生物學(xué)家托馬斯·圖施爾說(shuō)：“這些納米微粒，能到達(dá)組織并產(chǎn)生可衡量的顯著效果，這令人激動(dòng)。”但他認(rèn)為研究數(shù)據(jù)獲得于個(gè)別患者，“希望今后能確認(rèn)他們的發(fā)現(xiàn)”。

　　麻省理工學(xué)院生物醫(yī)學(xué)專家丹尼爾·安德森說(shuō)：“在動(dòng)物身上我們獲得大量激動(dòng)人心的數(shù)據(jù)，但這些療法是否有用最終要在人身上得到評(píng)估，因此，這是一項(xiàng)重要成果，但我們的工作并沒(méi)有結(jié)束。”

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