科學(xué)家成功在人類胚胎中修正致病基因變異

　　涉及人類胚胎基因編輯的消息近期再成媒體聚焦話題。8月2日，一個國際團隊在《自然》雜志發(fā)表報告說，他們利用有“基因剪刀”之稱的CRISPR技術(shù)，成功修正了人類胚胎中一種和遺傳性心臟疾病有關(guān)的基因變異。

　　俄勒岡衛(wèi)生科學(xué)大學(xué)學(xué)者與美國、韓國以及中國的同行合作完成了這項突破性試驗。鑒于在人類胚胎上實施基因編輯的敏感性，這項試驗結(jié)果在正式公布前就已被不少國際媒體報道。

　　倫敦大學(xué)圣喬治醫(yī)學(xué)院學(xué)者婭爾達·賈母希迪評價說，這項研究“首次展示了如何利用基因編輯技術(shù)在早期人類胚胎上成功對引起疾病的基因變異進行高效修正”。

　　據(jù)報告介紹，肥厚型心肌病能導(dǎo)致心源性猝死和心力衰竭，只要遺傳一份MYBPC3基因中的變異版本，就能導(dǎo)致肥厚型心肌病。團隊利用目前主流的CRISPR基因編輯技術(shù)修正了未被植入子宮前的人類胚胎中一種與該疾病有關(guān)的基因變異。結(jié)果顯示，CRISPR技術(shù)定向十分精確，試驗中也未出現(xiàn)脫靶變異。

　　報告作者之一、俄勒岡衛(wèi)生科學(xué)大學(xué)學(xué)者舒赫拉特·米塔利波夫說，這種修正會出現(xiàn)在每一個后代身上，因為“我們已經(jīng)從這一家族后裔中移除了會導(dǎo)致這一疾病的基因變異”。米塔利波夫還說，通過使用這一技術(shù)，有可能降低這種遺傳性疾病給這個家族甚至整個人群帶來的負擔(dān)。

　　阻止有害基因變異傳給下一代的一種現(xiàn)有方法是胚胎植入前遺傳診斷。經(jīng)診斷，挑選出沒有有害變異的胚胎，然后在體外受精周期中進行胚胎移植。

　　團隊這次的試驗結(jié)果表明，精確的基因編輯技術(shù)能用于修正人類胚胎中的致病變異，從而增加可移植的優(yōu)質(zhì)胚胎數(shù)量。將其與體外受精等技術(shù)結(jié)合使用，或許能提供新的治療方案來防止有遺傳性疾病相關(guān)基因變異的人士將這類疾病傳遞給下一代，并且由于能獲得更多健康胚胎，也有助提高體外受精成功率。

　　基因編輯已是當(dāng)前科學(xué)界熱門話題，此前已有中國學(xué)者發(fā)表了相關(guān)研究成果。賈母希迪說，中國學(xué)者近期開展的兩項研究也嘗試?yán)没蚓庉嫾夹g(shù)在人類胚胎上修改基因，但他們在確保胚胎中所有細胞都攜帶相關(guān)修正這一點上遇到困難。而這項新研究之所以讓人興奮也是因為，研究人員通過向卵子同時注射具修正能力的酶和攜帶變異的精子來展示攻克這一難關(guān)的可能性。

　　盡管取得突破，但團隊仍謹慎表示，基因編輯的方法還需要進一步優(yōu)化才能進入臨床試驗階段。

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