本歷時不到7個月，“重組埃博拉病毒病疫苗(腺病毒載體)”獲批注冊申請，同時取得新藥證書和藥品批準(zhǔn)文號。
近日，國家食品藥品監(jiān)督管理總局(以下簡稱“食藥監(jiān)總局”)批準(zhǔn)了“重組埃博拉病毒病疫苗(腺病毒載體)”的新藥注冊申請。由軍事醫(yī)學(xué)科學(xué)院生物工程研究所和康希諾生物股份公司聯(lián)合研發(fā)的該款疫苗，也成為我國獨(dú)立研發(fā)、具有完全自主知識產(chǎn)權(quán)的首個重組埃博拉病毒病疫苗。據(jù)悉，自2015年1月，“重組埃博拉病毒病疫苗(腺病毒載體)”的臨床試驗(yàn)申請后，食藥監(jiān)總局多次啟動特別審批程序。
資料圖：藥品創(chuàng)新?（圖片來源：互聯(lián)網(wǎng)） 實(shí)際上，十八大以來，隨著醫(yī)療保障、醫(yī)療服務(wù)、公共衛(wèi)生、藥品供應(yīng)、監(jiān)管體制綜合改革全方位、深層次的推進(jìn)，與人民健康關(guān)聯(lián)的醫(yī)藥行業(yè)經(jīng)歷了臨床數(shù)據(jù)核查風(fēng)暴，也拉開了新藥研發(fā)的改革序幕。
在國家深化藥品審評審批制度改革、積極鼓勵藥品創(chuàng)新的大背景下，創(chuàng)新藥審評審批也逐漸進(jìn)入“沖刺階段”，不斷提速。其中，以“重大產(chǎn)品、重要需求、重點(diǎn)問題”作為創(chuàng)新課題立項(xiàng)標(biāo)準(zhǔn)的“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)項(xiàng)目，由于創(chuàng)新性強(qiáng)、臨床需求急，往往進(jìn)入優(yōu)先審評審批程序，借助“綠色通道”快速上市。
國產(chǎn)新藥迎突破
2008年5月，經(jīng)科技部、衛(wèi)生部、中國人民解放軍總后勤部衛(wèi)生部綜合論證后，“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)(以下簡稱“新藥專項(xiàng)”)啟動。
作為國家級的戰(zhàn)略性科技計(jì)劃，新藥專項(xiàng)凝聚了科技界、產(chǎn)業(yè)界的優(yōu)勢力量，在設(shè)定時限內(nèi)進(jìn)行集成式技術(shù)協(xié)同攻關(guān)。實(shí)施期為2008~2020年，按照三個五年計(jì)劃“鋪、梳、突”的聚焦發(fā)展策略，分階段落實(shí)。第一階段要鋪開攤子；第二個階段即進(jìn)行梳理，給予好的項(xiàng)目重點(diǎn)支持；最后的階段要實(shí)現(xiàn)創(chuàng)新突破。
新藥專項(xiàng)實(shí)施前相當(dāng)長一段時間內(nèi)，我國的新藥創(chuàng)制一直貼著“仿制”“跟跑”的標(biāo)簽。
“以前，由于歷史的原因，我國的制藥企業(yè)主要以原料藥、仿制藥生產(chǎn)為主。近些年，在國家政策的鼓勵下，在國家重大新藥創(chuàng)制專項(xiàng)的大力支持下，我國涌現(xiàn)了一批創(chuàng)新企業(yè)，研發(fā)了一批重大創(chuàng)新成果，以凱美納為代表的創(chuàng)新藥逐步走向國際市場，獲得了國際同行的高度認(rèn)可，改變了中國在國際醫(yī)藥舞臺的地位”，貝達(dá)藥業(yè)股份有限公司(以下簡稱“貝達(dá)藥業(yè)”，300558.SZ)董事長丁列明在接受《中國經(jīng)營報》記者采訪時說道。
創(chuàng)新始于模仿，但從仿創(chuàng)結(jié)合到完全創(chuàng)新的轉(zhuǎn)變需要一個過程。在新藥專項(xiàng)推動下，國產(chǎn)創(chuàng)新藥取得系列突破。
據(jù)科技部今年2月的“重大新藥創(chuàng)制國家科技重大專項(xiàng)”新聞發(fā)布會介紹，截至“十二五”末，累計(jì)90個品種獲得新藥證書，其中包括24個1類新藥，是新藥專項(xiàng)實(shí)施前總和的5倍。此類新藥在惡性腫瘤、重大病毒感染性疾病等疾病治療領(lǐng)域填補(bǔ)臨床空白、實(shí)現(xiàn)進(jìn)口替代的作用，同時有效降低了藥品零售價。
例如，石藥集團(tuán)有限公司(01093.HK)與中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院合作研制的丁苯酞軟膠囊，在療效相似的前提下，所需費(fèi)用約為國外同類藥物的20%；再如，成都康弘藥業(yè)集團(tuán)股份有限公司(002773.SZ)研制的眼科用藥“康柏西普眼用注射液”，2013年上市后價格僅為進(jìn)口產(chǎn)品的33%。貝達(dá)藥業(yè)研制的靶向抗癌新藥凱美納，價格僅為國外同類產(chǎn)品的60%~70%。
公開資料顯示，“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)實(shí)施近10年，新藥專項(xiàng)共部署項(xiàng)目(課題)1641項(xiàng)，投入中央財政資金143億元，新藥專項(xiàng)支持的94個品種獲得新藥證書，其中28個為首次上市的一類新藥。
11個月獲生產(chǎn)批文
一直以來，藥品審批品種積壓、藥品審批時間過長的問題，成為阻礙藥物創(chuàng)新的主要障礙之一。受制于新藥獲批耗時長，許多患者不得不被迫選擇出國購藥，或者尋找藥品代購，市場上來源不明的仿制藥一度盛行，甚至造成了嚴(yán)重不良的后果。
貝達(dá)藥業(yè)團(tuán)隊(duì)在研發(fā)新藥凱美納時，也曾面臨這樣的困局。
據(jù)丁列明介紹，2005年貝達(dá)藥業(yè)在完成凱美納臨床研究階段后，準(zhǔn)備申報生產(chǎn)批文。盡管產(chǎn)品的臨床應(yīng)用數(shù)據(jù)反應(yīng)很好，患者也急需使用，但當(dāng)時的藥申請生產(chǎn)審評時間一般為18個月至24個月。
“我們當(dāng)時也了解過，審批慢是‘老大難’的問題，國內(nèi)新藥審批一年半、兩年都是正常的。”丁列明說道。
實(shí)際上，新藥專項(xiàng)辦公室與食藥監(jiān)總局當(dāng)時已為新藥專項(xiàng)中的創(chuàng)新藥和臨床急需藥打造了優(yōu)先審評通道。只要經(jīng)專家評審?fù)扑]，就可以對專項(xiàng)支持的創(chuàng)新性強(qiáng)、臨床急需藥品開展優(yōu)先審評。
最終，新藥專項(xiàng)項(xiàng)目凱美納成為首個通過此通道獲批的新藥，歷時11個月獲得了國家食藥監(jiān)總局頒發(fā)的新藥證書和生產(chǎn)批文。
事實(shí)上，近年來針對藥品注冊申請積壓實(shí)行優(yōu)先審評審批，政策紅利頻頻放出。
2015年8月，國務(wù)院印發(fā)《關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》(國發(fā)【2015】44號)(以下簡稱《意見》)，明確藥品醫(yī)療器械審評審批改革的目標(biāo)、任務(wù)和具體措施。
2016年2月，食藥監(jiān)總局發(fā)布《關(guān)于解決藥品注冊申請積壓實(shí)行優(yōu)先審評審批的意見》，優(yōu)先審評制度正式落地。2016年10月，國家衛(wèi)計(jì)委發(fā)布《關(guān)于全面推進(jìn)衛(wèi)生與健康科技創(chuàng)新的指導(dǎo)意見》，其中明確“落實(shí)創(chuàng)新藥物及醫(yī)療器械的特殊審評審批制度，加快臨床急需新藥的審評審批。”
今年10月9日，中共中央辦公廳和國務(wù)院辦公廳聯(lián)合印發(fā)《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》，其中提到的“鼓勵新藥和創(chuàng)新醫(yī)療器械研發(fā)，對符合相關(guān)標(biāo)準(zhǔn)的新藥和創(chuàng)新醫(yī)療器械，給予優(yōu)先審評審批”，再次釋放為新藥審批提速加碼的信號。
新藥研究需多方面投入
創(chuàng)新藥作為醫(yī)藥領(lǐng)域最能體現(xiàn)技術(shù)含量、利潤回報最豐厚的部分，藥企爭相押寶。在政策紅利及資本助力下，國產(chǎn)創(chuàng)新藥已成醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的新風(fēng)口。
值得注意的是，在新藥專項(xiàng)實(shí)施中，醫(yī)藥企業(yè)也逐漸成為承擔(dān)新藥創(chuàng)制專項(xiàng)任務(wù)的主體。據(jù)悉，在重大專項(xiàng)研發(fā)任務(wù)劃分中規(guī)定，包括新藥臨床研究、藥物大品種技術(shù)改造、企業(yè)技術(shù)平臺建設(shè)、新藥孵化基地的建設(shè)和產(chǎn)學(xué)研聯(lián)盟的建設(shè)等研發(fā)任務(wù)必須由企業(yè)牽頭申報。
此外，工信部8月24日發(fā)布的2017年上半年醫(yī)藥工業(yè)運(yùn)行數(shù)據(jù)顯示，2017年上半年醫(yī)藥工業(yè)規(guī)模以上企業(yè)實(shí)現(xiàn)主營業(yè)務(wù)收入15314.40億元，同比增長12.39%，增速較上年同期提高2.25%。2017年上半年規(guī)模以上醫(yī)藥工業(yè)主營收入利潤率為11.01%，高于全國工業(yè)整體水平3.88%。
然而，創(chuàng)新藥的研究難度和風(fēng)險巨大，需要巨大的資金投入和強(qiáng)大的研發(fā)實(shí)力支撐，也成為這一行業(yè)的“門檻”。以貝達(dá)藥業(yè)為例，2014~2016年間上市新藥1個，累計(jì)研發(fā)投入3.7億元。
對于進(jìn)駐創(chuàng)新藥研發(fā)生產(chǎn)的藥企而言，資金投入只是第一步，生產(chǎn)工藝及科研人才是持續(xù)創(chuàng)新的關(guān)鍵所在。
目前，國內(nèi)新藥創(chuàng)新普遍是開發(fā)Me-too藥，即通過對已驗(yàn)證靶點(diǎn)有活性的化合物進(jìn)行結(jié)構(gòu)修飾而獲得專利，其研究要點(diǎn)是找到不受專利保護(hù)的相似的化學(xué)結(jié)構(gòu)。但隨著創(chuàng)新路徑從2.0模仿、3.0跟隨、4.0趕超的逐步升級，創(chuàng)新藥的生產(chǎn)工藝也需要升級。
除自主研發(fā)外，并購也成為藥企升級生產(chǎn)工藝的法寶。藥企以此獲得優(yōu)質(zhì)創(chuàng)新藥品和先進(jìn)生物制藥技術(shù)，強(qiáng)化自身的藥品制造和研發(fā)能力。2017年以來，貝達(dá)全面收購卡南吉醫(yī)藥，與美國Tyrogenex公司達(dá)成戰(zhàn)略合作，投資Tyrogenex公司并全面收購Equinox公司。
此外，在重大醫(yī)藥創(chuàng)新方面，“千人計(jì)劃”專家正成為一支重要生力軍。比如，從事臨床新藥開發(fā)服務(wù)的天津方恩醫(yī)藥發(fā)展有限公司董事長張丹，研發(fā)出世界級水平的腫瘤免疫治療PD-1單抗藥物的江蘇信達(dá)生物制藥有限公司的創(chuàng)始人俞德超，以及醫(yī)療器械研創(chuàng)企業(yè)國仟醫(yī)療科技(蘇州)有限公司董事長張旭，均是“千人計(jì)劃”專家。
作為國家“千人計(jì)劃”專家的丁列明，對國家層面的醫(yī)藥創(chuàng)新人才引進(jìn)政策深有感觸，“公司受益的就比較多了。國家政策對項(xiàng)目的支持不僅僅是給錢，在很多方面對創(chuàng)新藥的市場準(zhǔn)入帶來幫助。公司先后入圍了國家千人專家，現(xiàn)在有20多個海歸博士，最近又有3個海歸博士要進(jìn)入國家‘千人計(jì)劃’。”丁列明說道。（高瑜靜）
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