金秋,是收獲的季節(jié)。9月以來(lái),重磅藥物獲批上市的消息不斷傳出——境內(nèi)外均未上市的創(chuàng)新藥物呋喹替尼膠囊、臨床急需罕見(jiàn)病用藥依庫(kù)珠單抗注射液、肝癌治療新藥侖伐替尼等陸續(xù)被批準(zhǔn)上市。2015年12月~2018年8月,國(guó)家藥品監(jiān)管部門對(duì)外公布31批優(yōu)先審評(píng)品種名單(一批加快境外已上市創(chuàng)新藥在我國(guó)上市),將410個(gè)品種納入優(yōu)先審評(píng)通道。今年年初以來(lái),一批臨床急需藥物上市,涉及腫瘤、艾滋病、丙肝、罕見(jiàn)病以及兒童用藥。這些“救命藥”的快速上市,得益于藥品審評(píng)審批制度改革的不斷深化和優(yōu)先審評(píng)審批政策的完善和落實(shí)。
以患者為中心
2017年10月,中辦、國(guó)辦印發(fā)的《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見(jiàn)》(以下簡(jiǎn)稱《意見(jiàn)》)明確提出,加快臨床急需藥品、醫(yī)療器械審評(píng)審批,并強(qiáng)調(diào)加快審評(píng)審批的藥品醫(yī)療器械的“臨床價(jià)值”“急需”等條件。
兩個(gè)月后,即2017年12月,原國(guó)家食品藥品監(jiān)管總局發(fā)布《總局關(guān)于鼓勵(lì)藥品創(chuàng)新實(shí)行優(yōu)先審評(píng)審批的意見(jiàn)》,將18種情形列入優(yōu)先審評(píng)審批范圍。此舉改變了以往按遞交申請(qǐng)時(shí)間順序排隊(duì)的所謂“公平”原則,更杜絕了通過(guò)繳納“加急費(fèi)”加快審評(píng)的行為。
今年以來(lái),國(guó)務(wù)院常務(wù)會(huì)議兩次專題研究加快已在境外上市新藥進(jìn)口問(wèn)題,提出對(duì)治療罕見(jiàn)病藥品和防治嚴(yán)重危及生命疾病部分藥品簡(jiǎn)化上市的要求。國(guó)家藥品監(jiān)管部門進(jìn)一步推動(dòng)簡(jiǎn)化境外上市新藥審批政策措施落地。據(jù)評(píng)估,納入加快審批的進(jìn)口品種通過(guò)優(yōu)先審批通道,進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)的時(shí)間可縮短1~2年。僅今年二季度,就有至少七個(gè)防治嚴(yán)重危及生命疾病的境外新藥獲批進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)。
剛剛獲得批準(zhǔn)進(jìn)口注冊(cè)的依庫(kù)珠單抗注射液由瑞士Alexion公司研發(fā),用于治療成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)和非典型溶血性尿毒癥綜合征(aHUS),這兩種疾病均屬于全球罕見(jiàn)疾病。由于依庫(kù)珠單抗注射液屬于臨床急需品種,藥品審評(píng)中心(以下簡(jiǎn)稱“藥審中心”)將其納入優(yōu)先審評(píng)程序進(jìn)行審評(píng)。同時(shí),因其已在國(guó)外獲批上市,臨床療效明確,風(fēng)險(xiǎn)可控,所以豁免其注冊(cè)臨床試驗(yàn),并增加其兒童適應(yīng)證,以使更多患者獲益。據(jù)了解,依庫(kù)珠單抗并非唯一一個(gè)受益于優(yōu)先審評(píng)制度的治療罕見(jiàn)病用藥。此前,國(guó)家藥監(jiān)部門已經(jīng)通過(guò)優(yōu)先審評(píng)批準(zhǔn)依達(dá)賽珠單抗注射液等罕見(jiàn)病治療用藥上市。另外,多個(gè)治療惡性腫瘤、臨床優(yōu)勢(shì)明顯的臨床急需藥物也已通過(guò)優(yōu)先審評(píng)獲批。
“當(dāng)前藥品審評(píng)的價(jià)值取向是以患者為核心。” 9月6日,藥審中心主任許嘉齊在中國(guó)藥品科學(xué)監(jiān)管大會(huì)上明確指出,藥品審評(píng)要以患者為中心,促進(jìn)產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)型升級(jí),以臨床需求為基礎(chǔ),形成創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)環(huán)境,以療效實(shí)證證據(jù)為標(biāo)準(zhǔn),滿足高質(zhì)量發(fā)展需求。
鼓勵(lì)創(chuàng)新研發(fā)
《意見(jiàn)》明確指出,鼓勵(lì)新藥和創(chuàng)新醫(yī)療器械研發(fā),對(duì)國(guó)家科技重大專項(xiàng)和國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃支持,以及由國(guó)家臨床醫(yī)學(xué)研究中心開(kāi)展臨床試驗(yàn)并經(jīng)藥審、器審中心管理部門認(rèn)可的新藥和創(chuàng)新醫(yī)療器械,給予優(yōu)先審評(píng)審批。優(yōu)先審評(píng)審批制度強(qiáng)調(diào)“新技術(shù)”“新工藝”“國(guó)內(nèi)首仿”等要素,對(duì)當(dāng)下中國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展的引導(dǎo)和推動(dòng)作用明顯。
近日獲批的轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌治療藥物呋喹替尼膠囊即為中國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新的成果。2016年10月,呋喹替尼膠囊成為進(jìn)入上海市食品藥品監(jiān)管局MAH制度試點(diǎn)品種名單的首個(gè)創(chuàng)新藥。作為境內(nèi)外均未上市的創(chuàng)新藥,呋喹替尼膠囊于2017年9月獲得“優(yōu)先審評(píng)”資格。另外,恒瑞的乳腺癌治療新藥吡咯替尼、正大天晴的腫瘤治療藥安羅替尼、前沿生物的抗艾滋病長(zhǎng)效融合酶抑制劑艾博韋泰、石藥集團(tuán)的國(guó)內(nèi)首仿藥白蛋白紫杉醇等,均符合優(yōu)先審評(píng)資格,獲得快速批準(zhǔn)上市。
軍事醫(yī)學(xué)科學(xué)院附屬醫(yī)院(解放軍307醫(yī)院)乳癌科主任江澤飛認(rèn)為,國(guó)產(chǎn)新藥的獲批是中國(guó)制藥企業(yè)自主研發(fā)實(shí)力大幅提升的體現(xiàn)。“可以說(shuō),我國(guó)優(yōu)秀的醫(yī)藥企業(yè)已逐步實(shí)現(xiàn)從仿制藥向創(chuàng)新藥轉(zhuǎn)型,創(chuàng)新藥品質(zhì)也逐步從Me-Too(化學(xué)結(jié)構(gòu)改變小,療效類似的創(chuàng)新藥)走向Me-Better(化學(xué)結(jié)構(gòu)改變大,療效或安全性更有優(yōu)勢(shì)的創(chuàng)新藥),甚至是Me-Best(化學(xué)結(jié)構(gòu)改變大,療效或安全性顯著優(yōu)于同類產(chǎn)品的創(chuàng)新藥)。”江澤飛說(shuō)。
數(shù)據(jù)顯示,2017年我國(guó)創(chuàng)新藥注冊(cè)申請(qǐng)達(dá)149個(gè)品種,較2016年增長(zhǎng)了66%,其中有112個(gè)國(guó)產(chǎn)品種、37個(gè)進(jìn)口品種。隨著包括優(yōu)先審評(píng)審批改革在內(nèi)的各項(xiàng)藥品審評(píng)審批制度改革舉措落地,國(guó)內(nèi)藥品研發(fā)創(chuàng)新活力得到進(jìn)一步釋放,扶優(yōu)汰劣的效果正在顯現(xiàn)。
制度建設(shè)“永遠(yuǎn)在路上”
統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示,從《意見(jiàn)》出臺(tái)至今年6月底,國(guó)家藥監(jiān)部門共發(fā)布配套文件65個(gè)、征求意見(jiàn)稿34個(gè)。這些政策在加快新藥上市、滿足臨床急需、鼓勵(lì)企業(yè)創(chuàng)新等方面發(fā)揮出積極作用。
科學(xué)技術(shù)在不斷進(jìn)步,制度和標(biāo)準(zhǔn)也應(yīng)隨之而變。許嘉齊表示,優(yōu)先審評(píng)制度要相應(yīng)調(diào)整,不斷更新,不斷完善,制度建設(shè)“永遠(yuǎn)在路上”。他對(duì)未來(lái)優(yōu)先審評(píng)制度的變化作出描述:要從審評(píng)時(shí)間時(shí)限規(guī)定的優(yōu)先,擴(kuò)展到明確知道審評(píng)組織方式的優(yōu)先;要從相關(guān)評(píng)價(jià)機(jī)構(gòu)分別評(píng)估——碎片化評(píng)估方式,發(fā)展到統(tǒng)一協(xié)同審評(píng)評(píng)價(jià)方式;要從原有的對(duì)申請(qǐng)資料數(shù)據(jù)證據(jù)的外部審評(píng),發(fā)展到對(duì)藥物研發(fā)內(nèi)部創(chuàng)新的審評(píng);在保證避免利益沖突的前提下,對(duì)于創(chuàng)新藥審評(píng),審評(píng)科學(xué)家要融入研發(fā)過(guò)程,和研發(fā)科學(xué)家共同工作;全球競(jìng)爭(zhēng)加速,要從審評(píng)后完成標(biāo)準(zhǔn),發(fā)展到邊審評(píng)邊制定標(biāo)準(zhǔn);要從審評(píng)程序規(guī)范,發(fā)展到審評(píng)標(biāo)準(zhǔn)、服務(wù)、行為的規(guī)范。(記者 劉云濤)
轉(zhuǎn)自:中國(guó)醫(yī)藥報(bào)
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