Vitrakvi是一款具有高度創(chuàng)新性的抗癌藥物，但也有十分明確的適用范圍，適用于NTRK基因融合突變的癌癥患者。專家建議，患者在腫瘤治療過(guò)程中，不應(yīng)該迷信廣譜抗癌藥。應(yīng)該結(jié)合自身情況，尋找敏感度最高的藥品用于治療——
近來(lái)，一則關(guān)于“新型抗癌神藥美國(guó)上市”的消息受到全社會(huì)的廣泛關(guān)注。網(wǎng)傳，11月27日美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)首個(gè)TRK抑制劑Vitrakvi(又名Larotrectinib——拉羅替尼)用于治療NTRK基因融合的晚期實(shí)體瘤患者，該藥是“第一款與腫瘤類型無(wú)關(guān)的‘廣譜抗癌藥’”“治愈率高達(dá)75%”。
不斷升溫的宣傳使這款抗癌新藥成了“神藥”，不少人咨詢醫(yī)生希望獲得更多該藥物相關(guān)信息。“廣譜”抗癌藥是不是傳說(shuō)中的“神藥”？究竟適用于哪些患者？中國(guó)患者什么時(shí)候可以用上這種藥？針對(duì)這些公眾關(guān)注的問(wèn)題，經(jīng)濟(jì)日?qǐng)?bào)·中國(guó)經(jīng)濟(jì)網(wǎng)記者采訪了業(yè)內(nèi)相關(guān)專家。
不應(yīng)迷信廣譜抗癌藥
“Vitrakvi的確是一款具有高度創(chuàng)新性的抗癌藥物，但也有十分明確的適用范圍，不少人有意無(wú)意地神化了這款抗癌新藥。”北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院主任醫(yī)師張曉東介紹說(shuō)，該藥由精準(zhǔn)醫(yī)療公司“LoxoOncology”和“拜耳”公司共同研發(fā)，主要用于治療無(wú)已知耐藥突變的，廣泛轉(zhuǎn)移或局部手術(shù)治療效果不好的，現(xiàn)有治療方案進(jìn)展或無(wú)可替代治療方案的，NTRK基因融合的成人和兒童實(shí)體瘤患者。
“該廣譜抗癌藥治愈率達(dá)75%其實(shí)是總體緩解率達(dá)75%。”張曉東說(shuō)，近來(lái)自己在線上線下都遇到不少患者提問(wèn)，希望了解該藥物的相關(guān)信息。他表示，根據(jù)拜耳公司官網(wǎng)原文表述，該廣譜抗癌藥的緩解率是75%，其中22%達(dá)到完全緩解，53%部分緩解，但緩解率和治愈率不是一個(gè)概念。緩解一般是指腫瘤病灶消失，或明顯縮小，或癌癥標(biāo)志物恢復(fù)正常。從臨床治愈的標(biāo)準(zhǔn)來(lái)看，治愈不僅是指腫瘤大小等有變化，患者還要能生存5年及以上，且病癥不再?gòu)?fù)發(fā)。因此，說(shuō)治愈率是不準(zhǔn)確的。
拜耳公司官網(wǎng)稱，該藥“不區(qū)分腫瘤類型”，適用于NTRK基因融合突變的癌癥患者，實(shí)際上這一用藥范圍并不寬泛。張曉東介紹，Vitrakvi確實(shí)是一種廣譜藥物，在很多種癌癥中，有可能存在這樣的突變，但NTRK基因融合突變的癌癥患者非常少，有些癌種不到1%，有些癌種在1%至2%之間。同時(shí)，現(xiàn)在還沒(méi)有中國(guó)患者的臨床研究數(shù)據(jù)。對(duì)中國(guó)患者來(lái)說(shuō)，可以用上的非常少。
“患者在腫瘤治療過(guò)程中不應(yīng)該迷信廣譜抗癌藥。應(yīng)該結(jié)合自身情況，尋找敏感度最高的藥品用于治療。”張曉東說(shuō)。
患者需作基因檢測(cè)
“從精準(zhǔn)治療角度來(lái)看，這種新藥是值得肯定的，對(duì)于符合適應(yīng)癥的患者來(lái)說(shuō)，其緩解率確實(shí)不錯(cuò)。”張曉東說(shuō)，Vitrakvi為難治性腫瘤疾病患者打開(kāi)了一扇新的大門。據(jù)介紹，攜帶NTRK基因融合突變的患者，因?yàn)榛蜃儺?，?dǎo)致基因表達(dá)在體內(nèi)的功能過(guò)于活躍，細(xì)胞會(huì)不受控制地一直復(fù)制，形成腫瘤。新獲批的藥物可以進(jìn)入腫瘤細(xì)胞內(nèi)部，使其停止無(wú)限增長(zhǎng)。同時(shí)，該藥品為靶向治療，相比傳統(tǒng)化療副作用更小。
有需要的患者如何才能最快地用上這種藥呢？專家表示，NTRK是第一個(gè)靶向的泛瘤種療法，必須有精準(zhǔn)基因檢測(cè)，不能盲目使用。檢測(cè)基因融合比較復(fù)雜，最準(zhǔn)確、最全面的方法是實(shí)行RNA的測(cè)序，患者需要取一部分腫瘤組織，做RNA測(cè)序，通過(guò)檢測(cè)才能知道患者是不是NTRK的融合。如果是“融合”，患者使用這種藥的有效率就會(huì)非常高。如果不是“融合”，就幾乎無(wú)效。
有消息人士稱，預(yù)計(jì)該藥品會(huì)很快在中國(guó)上市，明年上半年拜耳可能就會(huì)開(kāi)啟在中國(guó)的臨床試驗(yàn)，到時(shí)候合適入組臨床試驗(yàn)的患者就可以免費(fèi)使用這種藥物。
據(jù)介紹，按照正常程序，藥品進(jìn)口須經(jīng)國(guó)務(wù)院藥品監(jiān)督管理部門組織審查，經(jīng)審查確認(rèn)符合質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)、安全有效的，方可批準(zhǔn)進(jìn)口。最新政策顯示，已納入境外已上市臨床急需新藥名單的藥品，尚未申報(bào)的或正在我國(guó)開(kāi)展臨床試驗(yàn)的，經(jīng)申請(qǐng)人研究認(rèn)為不存在人種差異的，均可提交或補(bǔ)交境外取得的全部研究資料和不存在人種差異的支持性材料，直接提出上市申請(qǐng)，監(jiān)管部門將按照優(yōu)先審評(píng)審批程序，加快審評(píng)審批。
藥物使用需有理性
假如在中國(guó)上市，Vitrakvi的價(jià)格又會(huì)是怎樣？業(yè)內(nèi)人士指出，藥品定價(jià)主要還是取決于企業(yè)，藥物能否進(jìn)入醫(yī)保也受到很多因素影響，最重要的就是要看醫(yī)?；鸪惺苣芰?。
從研發(fā)投入的角度來(lái)看，Vitrakvi的價(jià)格不會(huì)很低。有報(bào)道稱，口服膠囊形式的Larotrectinib采購(gòu)價(jià)格為每月32800美元，每年393600美元(合270多萬(wàn)元人民幣)。某些兒童患者的口服液體制劑為每月1.1萬(wàn)美元。
此外，拜耳公司也開(kāi)發(fā)出了患者援助項(xiàng)目，以幫助患者使用該藥物。其中一個(gè)項(xiàng)目提示：如果患者符合Larotrectinib適應(yīng)癥，但在服藥90天內(nèi)沒(méi)有臨床獲益，根據(jù)該項(xiàng)目規(guī)定，藥物費(fèi)用將直接退回患者。
據(jù)了解，Vitrakvi并非首例廣譜抗癌藥，由于看好廣譜抗癌藥市場(chǎng)，許多企業(yè)早已紛紛布局。目前，已上市且有大量臨床數(shù)據(jù)證明有效的廣譜抗癌藥，主要是PD-1類藥物，包括默沙東公司的帕博麗珠單抗、百時(shí)美施貴寶公司的納武單抗和羅氏公司的Atezolizumab。此外，輝瑞和阿斯利康也在PD-1領(lǐng)域有布局。專家指出，這一類型的廣譜抗癌藥，可能會(huì)對(duì)不同靶點(diǎn)敏感程度有所差異，從而導(dǎo)致對(duì)于某些癌癥可能是一線藥品，對(duì)于另外一些癌癥，又可能只是二線或三線藥品。因此，患者一定要結(jié)合自身情況選擇用藥。
此外，與所有藥物一樣，長(zhǎng)時(shí)間服用廣譜抗癌藥物也會(huì)面臨耐藥性問(wèn)題。海外就醫(yī)機(jī)構(gòu)盛諾一家相關(guān)負(fù)責(zé)人介紹，盛諾一家的患者一年前就已經(jīng)在美國(guó)安德森腫瘤治療中心通過(guò)參與臨床試驗(yàn)用上了這種藥物，該患者在用藥兩個(gè)月后腫瘤減小，五個(gè)月后腫瘤完全消失。但在用藥一年半之后，患者出現(xiàn)了耐藥反應(yīng)。幸運(yùn)的是，他在美國(guó)參與了該藥的二代藥物L(fēng)OXO-195的臨床試驗(yàn)，該藥的三代藥物臨床試驗(yàn)也正在實(shí)施中。
專家表示，無(wú)論多先進(jìn)的藥物，長(zhǎng)期使用有很大可能會(huì)出現(xiàn)耐藥情況，有些人甚至可能使用幾個(gè)月就耐藥。一旦耐藥，有效率將明顯下降。因此，必須科學(xué)、理性看待抗癌藥品，不能夸大宣傳誤導(dǎo)患者。（記者 吳佳佳）
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