中國孤兒藥政策為何千呼萬喚不出來？

　　國外孤兒藥的研發(fā)進(jìn)行的如火如荼，目前已有30多個國家出臺了相應(yīng)的孤兒藥政策，1983年美國出臺的孤兒藥政策大大的刺激了這一領(lǐng)域的發(fā)展，F(xiàn)DA批準(zhǔn)的孤兒藥由政策出臺之前不足10種，增加至目前的近400種。

　　其他國家包括澳大利亞1977年頒布了《罕見病藥物綱要》；新加坡1991年頒布了《罕見病藥物特許令》；歐盟1999年頒布了《歐洲聯(lián)盟罕見疾病行動方案》；巴西、古巴等發(fā)展中國家也早已頒布了相關(guān)法律。日本于1993年正式實施了《罕見病用藥管理制度》。這些政策的出臺都為孤兒藥的發(fā)展撐起一把庇護(hù)傘，當(dāng)然，孤兒藥的研發(fā)也是碩果累累。據(jù)EvluatePharma預(yù)測，2018年，孤兒藥的市場將達(dá)1270億美元。
　　

　　近些年，在中國已有不少專家，學(xué)者，企業(yè)和大眾都紛紛建議中國出臺孤兒藥政策，如全國人大常委會委員、全國人大財經(jīng)委委員烏日圖建議在國家藥品儲備中增加治療特殊疾病、罕見疾病的“孤兒藥”品種，并通過儲備庫及時調(diào)劑此類藥品，保證醫(yī)院此類藥品的供給。近些年的兩會，有人大代表提議盡快制定我國的《罕見疾病防治法》，加快罕見病藥品的注冊審批及研發(fā)生產(chǎn)，以讓更多的這一弱勢群體受益。盡管如此，在一波又有一波醫(yī)療改革中，我們?nèi)晕茨芸吹街袊雠_孤兒藥政策的些許跡象。這也就拋給很多人一個問題：對于存在種種利好的孤兒藥政策，為什么中國的孤兒藥政策千呼萬喚不出來？就其中原因簡單分析如下：
　　

　　首先，中國孤兒藥的流行病調(diào)查數(shù)據(jù)不明確。無法給出孤兒藥的確切定義，如果按照世界衛(wèi)生組織定義發(fā)病率在0.65%-1%之間稱之為孤兒藥的話，那么中國的患有此類疾病的絕對人數(shù)將高達(dá)1000萬以上。另外，諸多種類的罕見病存在地域性差異，存在在國外是罕見病，在國內(nèi)不是孤兒病，或者在國外是非罕見病，而在國內(nèi)卻是罕見病的可能。這也就可能對出臺孤兒藥（罕見?。┱叽嬖谳^大影響。

　　
　　其次，經(jīng)濟(jì)因素是限制孤兒藥政策出臺的重要因素之一。目前，中國處于發(fā)展中國家，經(jīng)濟(jì)發(fā)達(dá)程度仍不能與發(fā)達(dá)國家相媲美，醫(yī)保政策及其覆蓋程度仍存不足。動不動就幾十萬美元的治療費用讓還是發(fā)展中國家的中國百姓難以承擔(dān)，對于普通百姓家庭，這樣天價的費用會讓一個家庭傾家蕩產(chǎn)，如果讓政府來承擔(dān)，顯然這是一筆不小的數(shù)目。同時也可能招致多數(shù)人群對醫(yī)保政策的攻擊（多數(shù)人在為少數(shù)人買單的思維意識上的不公平）。因此，這將必然導(dǎo)致孤兒藥政策出臺的延緩。
　　

　　再次，中國醫(yī)藥企業(yè)創(chuàng)新能力不足。無論是在孤兒藥領(lǐng)域，還是非孤兒藥領(lǐng)域，中國醫(yī)藥企業(yè)整體的創(chuàng)新能力不足。這可從FDA和CFDA批準(zhǔn)的一類創(chuàng)新藥的數(shù)量和質(zhì)量上略見一斑。更多的藥企集中在仿制藥或者傳統(tǒng)中藥方面，在創(chuàng)新藥方面鮮有作為。因此，中國市場將面臨一種選擇尷尬，即使出臺孤兒藥政策，能在中國孤兒藥市場獨領(lǐng)風(fēng)騷的是中國醫(yī)藥企業(yè)嗎？
　　

　　最后，基于中國醫(yī)藥企業(yè)的政策保護(hù)。姑且歸結(jié)為政治因素，并不是希望將所有的事情都和政治掛鉤，但我們又不得不在此方面作相關(guān)的推論。如前所述，中國的醫(yī)藥企業(yè)創(chuàng)新能力不足，如若中國出臺孤兒藥政策，占領(lǐng)中國孤兒藥市場的必將是那些虎視眈眈的國際醫(yī)藥巨頭，在一定程度上，中國醫(yī)藥企業(yè)在創(chuàng)新方面更將收到擠壓。也就是說，在中國孤兒藥這片藍(lán)海市場里，吃肉啃骨頭的是那些國外醫(yī)藥巨頭，中國藥企分一杯羹都算幸運。如此政策，促進(jìn)創(chuàng)新發(fā)展的不是中國醫(yī)藥企業(yè)，反而是引狼入室。
　　

　　總之，盡管國外孤兒藥市場依然火爆，越來越多的孤兒藥將被投放在市場中，甚至部分孤兒藥可能成為極具潛力的重磅炸彈。同時，也雖有不少的學(xué)者、專家致力于推動中國孤兒藥政策的出臺，但從以上幾種原因也可知，短時間內(nèi)中國孤兒藥政策的出臺將面臨嚴(yán)重挑戰(zhàn)。盡管如此，如若即希望促進(jìn)孤兒藥的發(fā)展，也希望在此方面獲益的中國醫(yī)藥企業(yè)來說，在孤兒藥方面也并非死路一條。

　　
　　因此，針對中國醫(yī)藥企業(yè)的發(fā)展孤兒藥提出幾點建議：
　　

　　第一，加大創(chuàng)新投入，提升創(chuàng)新能力
　　

　　盡管這是老生常談的問題，不要忘記，中國藥企自身的創(chuàng)新能力不足不僅留給自己的生存空間狹小，而且國家在開出臺此方面的政策時也是猶豫不決。沒有創(chuàng)新投入，就沒有創(chuàng)新產(chǎn)出，這是必然的結(jié)果。目前能在醫(yī)藥創(chuàng)新研發(fā)上投入力度大的企業(yè)鳳毛麟角。即使如恒瑞這樣在國內(nèi)創(chuàng)新研發(fā)力度投入的佼佼者，也無法在國際醫(yī)藥市場競爭中形成自己的絕對優(yōu)勢。但要牢記磨刀不誤砍柴工。只有中國藥企能在創(chuàng)新研發(fā)上不斷的投入人力、物力和財力，才有可能不斷增強(qiáng)自己的創(chuàng)新能力，收獲創(chuàng)新成果。同樣，只有中國藥企自己有了創(chuàng)新能力，才能助推中國孤兒藥政策的出臺。
　　

　　第二，整合學(xué)術(shù)資源，組建專家團(tuán)隊

　　
　　目前中國的產(chǎn)學(xué)研整合效果一般，孤兒藥方面的資源整合更是少有涉足。目前，中國在科研以及臨床治療領(lǐng)域仍然有不少可期待的成果需要轉(zhuǎn)化，但由于藥物研發(fā)資金投入數(shù)目不菲，中國醫(yī)藥企業(yè)，科研單位以及臨床研究中心三方聯(lián)系更少，因此這也讓原本就冷清的中國孤兒藥市場更顯寂寞。因此，對于致力于在創(chuàng)新藥物發(fā)展的中國醫(yī)藥起來來說，應(yīng)該考慮建立一支從基礎(chǔ)科研理論到臨床實踐以及產(chǎn)業(yè)開發(fā)方面三方合作的專家團(tuán)隊。國際上許多公司的發(fā)展成功的例子可見一斑，比如Amgen、Genetech、Genzyme等公司，均有科研機(jī)構(gòu)或大學(xué)里的專家組成，并最初從孤兒藥方面獲益而成長起來的企業(yè)。依靠強(qiáng)大的學(xué)術(shù)推廣和社會影響力，促進(jìn)中國孤兒藥政策的出臺未嘗不是一種選擇。

　　
　　第三，曲線救國，先國際后國內(nèi)

　　
　　中國孤兒病科研機(jī)構(gòu)和相關(guān)專家學(xué)者很多暫時未能將其研究成果產(chǎn)業(yè)化。同時，國內(nèi)孤兒藥相關(guān)企業(yè)進(jìn)入領(lǐng)域少，而國際醫(yī)藥企業(yè)又不能進(jìn)入中國市場，因此諸多追求創(chuàng)新型研發(fā)的生物制藥企業(yè)可以聯(lián)合國內(nèi)研究機(jī)構(gòu)和相關(guān)專家學(xué)者在國內(nèi)提前做好孤兒藥產(chǎn)品研發(fā)布局，單獨在國外申請或者與國際企業(yè)通過合作（利用孤兒藥的利基政策）的方式進(jìn)軍國外市場，這樣一方面可以利用國內(nèi)資源，加強(qiáng)企業(yè)自身的研發(fā)實力，另一方面可方便進(jìn)入國外市場。中國藥企的創(chuàng)新藥物一旦在國外獲得批準(zhǔn)，在國內(nèi)上市的可能性也必然大大增加。
　　

　　第四，擁有一類創(chuàng)新藥物的相關(guān)企業(yè)可拓展孤兒藥方面的適應(yīng)癥

　　
　　國際上此類例子不勝枚舉，第一個治療腫瘤的單抗藥物美羅華憑借非霍金淋巴瘤（罕見病）的適應(yīng)癥上市，最終又拓寬多個適應(yīng)癥領(lǐng)域，在2013年的銷售排行榜上位居第三，高達(dá)90億美元。昔多芬，該藥物在1998年被批準(zhǔn)用于治療勃起功能障礙（非孤兒?。?，但在2005年其新增孤兒病領(lǐng)域的適應(yīng)癥為肺動脈高壓（Revatio;Pfize），盡管這是目前諸多重磅炸彈藥物為了規(guī)避專利到期風(fēng)險的影響，延長產(chǎn)品的生命周期，通常采取的防御手段之一。但是如果中國企業(yè)擁有的一類創(chuàng)新藥能增加一些罕見病為適應(yīng)癥（當(dāng)然，安全有效是前提和保障），必將為治療孤兒藥市場開拓出一方晴空。
　　

　　總之，盡管中國孤兒藥政策依然待字閨中，但相信，隨著國際潮流的涌動和孤兒藥創(chuàng)新產(chǎn)品的不斷推出以及中國罕見病面臨藥物不足的局面，中國孤兒藥政策也必然會出臺。但是目前處于黎明前的黑暗，所有準(zhǔn)備依靠創(chuàng)新發(fā)展的中國制藥企業(yè)應(yīng)提前做好準(zhǔn)備，以免當(dāng)其他企業(yè)大快朵頤的時候，自己只有望藥興嘆份兒罷了。

來源：E藥臉譜網(wǎng)

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