我國須全面推進(jìn)創(chuàng)新藥研發(fā)多種模式

　　當(dāng)前人類正面臨的主要健康挑戰(zhàn)是非傳染性疾病，比如：心腦血管疾病、神經(jīng)退行性疾病、代謝障礙性疾病、腫瘤；病原體不明確，多因素導(dǎo)致的復(fù)雜疾病，如多基因，多靶點(diǎn)通路疾病（如腫瘤、神經(jīng)退行性疾病）、影響多種組織或細(xì)胞類型的疾?。ㄈ缣悄虿?、免疫絮亂等）、抗病毒感染（如艾滋病、肝炎等）。

　　對于這些疾病尋找有效治療藥物至今仍很困難，只有不到10%的單基因敲除具有治療價(jià)值，使用針對單一靶點(diǎn)的高特異性化合物來治療復(fù)雜疾病，難以獲得理想療效。雖然開展了大規(guī)模的高通量篩選和藥物設(shè)計(jì)，F(xiàn)DA批準(zhǔn)的藥物數(shù)量卻在逐年下降。
　　

　　陳凱先院士提出了一套藥物創(chuàng)新的策略和方法，他認(rèn)為應(yīng)該制定全面推進(jìn)的創(chuàng)新策略，提倡新藥研發(fā)多種模式，在“仿制”上要提高內(nèi)涵，“模仿創(chuàng)新”上要加強(qiáng)跟進(jìn)，“跟進(jìn)創(chuàng)新”上要倡導(dǎo)突破，“首創(chuàng)”上要追求目標(biāo)，這樣才能全面推進(jìn)研發(fā)工作。
　　

　　他認(rèn)為藥物研發(fā)有兩大核心問題，一是疾病認(rèn)識的局限，單基因-單靶點(diǎn)藥物研究歷年不能詮釋多基因的復(fù)雜病癥；二是學(xué)科包容的局限、基礎(chǔ)研究與臨床研究的脫節(jié)，不能凸顯疾病治療反應(yīng)。在轉(zhuǎn)化研究方面，要從單向轉(zhuǎn)化到雙向轉(zhuǎn)化，即基礎(chǔ)研究的發(fā)現(xiàn)所驅(qū)動(dòng)的新藥研究以及臨床研究的需要和發(fā)展所驅(qū)使的新藥研究。
　　

　　在藥物研究方面，早期評價(jià)、早期淘汰已經(jīng)成為藥物研究的重要策略。陳凱先院士強(qiáng)調(diào)，藥物靶點(diǎn)絕非簡單的“對應(yīng)”的作用流程，更應(yīng)理解為對多、多對的復(fù)雜的非線性調(diào)控模式。他提到藥物研究的三大挑戰(zhàn)：新靶點(diǎn)和新先導(dǎo)結(jié)構(gòu)的發(fā)現(xiàn)，復(fù)雜疾病的作用網(wǎng)絡(luò)，成藥性早期評價(jià)與預(yù)測。
　　

　　遺傳因素、環(huán)境因素，以及二者之間的相互作用，是造成藥物反應(yīng)個(gè)體和種族差異的主要原因，所以要采取個(gè)性化給藥。許多慢性的復(fù)雜疾病是高度異質(zhì)性的疾病，單一靶點(diǎn)、單一尺度的傳統(tǒng)用藥方法難以有效根治。對此，陳凱先院士舉例，“比如治療肺癌的易瑞沙，在治療EGFR基因突變型患者有效，但對基因野生型患者就療效甚微。還有治療腸癌的愛必妥，治療基因野型患者療效好，但對基因突變型患者卻療效很差，甚至起反作用。”
　　

　　生物標(biāo)志物在早期診斷、預(yù)測疾病、判斷藥物療效和評估患者預(yù)后方面起到了非常重要的作用。陳凱先院士說，生物標(biāo)志物有助于針對性地探索新的藥物和治療方法，在確定藥物靶標(biāo)、闡明藥物作用機(jī)理、提高藥物篩選的成功率、提高藥物研究效率方面都具有積極作用。
　　

　　從新藥研發(fā)到醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展，陳凱先院士在演講中不僅闡述了全球新藥研發(fā)的特點(diǎn)和醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀，還揭示了我國的醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展所面臨的挑戰(zhàn)并提出了自己的建議和想法。作為全球醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展中的新興力量，我國醫(yī)藥市場雖然面臨諸多挑戰(zhàn)，但我們潛力大、增長快，通過不斷的努力和探索，我國定能早日成為全球最大的醫(yī)藥市場！

來源：CPhI制藥在線

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