患者的細胞。在CAR-T治療中，患者的T細胞（免疫細胞）在實驗室中，經基因改造，用于識別和殺死腫瘤細胞。
8月30日晚11時許，美國食藥監(jiān)局（FDA）官網發(fā)布消息稱，他們做出歷史性決定，批準了美國境內首款基因治療方案、CAR-T治療產品、諾華公司的CTL019，在美國上市。
據《華盛頓郵報》等媒體報道，諾華公司稱，CTL019定價47.5萬美元每位患者。這一價格使它成為最昂貴的癌癥治療產品之一。但如果患者在一個月的治療后沒有效果或響應，將不用支付治療費用。
但諾華并未詳述如何認定有無療效。
因為CTL019是基因改造患者的免疫細胞，然后回輸給患者進行治療，《華盛頓郵報》稱，這是個“活的藥物”。
CTL019生產過程中，需要對采集到的患者細胞進行轉基因。
目前，FDA僅批準CTL019用于治療25歲以下的難治性、復發(fā)性白血病患者。諾華公司官網消息稱，該公司將在2017年晚些時候，向FDA和歐盟的歐洲藥品管理局提出申請，將這一治療方案應用于成人白血病患者。
該公司將在2018年及以后，向美國和歐盟以外的地區(qū)申請上市。
關于CTL019治療的價格，諾華公司的最新披露稱，該公司將提供幫助，讓患者通過醫(yī)療保險的方式支付其費用。
對于未購買醫(yī)療保險的患者，該公司提供了額外的經濟幫扶計劃。
癌癥患者大衛(wèi)?米切爾（DavidMitchell），“能買得起藥的病人”組織發(fā)起人和主席。
FDA要求開展CTL019治療的醫(yī)院和診所擁有專門的認證，以保證患者在使用該療法過程中可能發(fā)生的細胞因子釋放綜合征和神經系統(tǒng)損傷，可以獲得有效地應對。
FDA同時要求，患者在被治療前，應被充分告知上述風險。一旦患者在輸注CTL019細胞后，出現發(fā)燒等癥狀，患者應立即回到治療中心。
FDA同時批準一種藥物擴大其使用范圍，以用于治療細胞因子釋放綜合征。
FDA還要求，在CTL019上市后，諾華公司要對接受其治療的患者繼續(xù)進行觀察，以評估該治療方案或藥品的長期安全性。
CTL019產品的商品名稱是Kymriah。
它是一種基于免疫細胞的基因治療方案。每個劑量的CTL019，都是使用患者自己的T細胞（一種免疫細胞），進行基因修飾后，定制生產出的細胞，用于輸注給患者。
CTL019的生產過程包括，患者的T細胞被收集，送到制造中心，在那里，工作人員對這些T細胞進行遺傳修飾，即轉基因操作，轉入包括含有特異性蛋白質（嵌合抗原受體或CAR）的新基因。這些新基因或其生產出的蛋白質，將指導T細胞靶向并殺死具有表面上的特異性抗原CD19的腫瘤細胞，從而治愈或緩解腫瘤患者的癥狀。因此，一旦工作人員完成這些T細胞的基因修飾，這些細胞就被注入到患者體內，以殺死腫瘤細胞。
FDA官網消息稱，涵蓋63名難治性或復發(fā)性白血病患兒或年輕患者的臨床試驗顯示，CTL019治療后，患者三個月內的緩解率達到83%，證實了該治療方案或藥品的安全性和有效性。
FDA同時表示，使用CTL019可能引起嚴重的副作用，如細胞因子釋放綜合征（細胞因子風暴）、神經系統(tǒng)損傷、低血壓、急性腎損傷、組織缺氧。其中細胞因子釋放綜合征是由于輸入到患者體內的CTL019細胞的激活和復制引起，副作用包括患者發(fā)燒、疑似流感癥狀等。上述癥狀可能在患者治療后1到22天發(fā)生。
研究人員正在處理患者的細胞。經過基因改造的T細胞（免疫細胞）先要被擴增、清洗、冷凍，然后被寄送給患者，輸注到患者體內。
此外，由于正常的B淋巴細胞（另一種免疫細胞）表面也存在CD19抗原，所以它也可能被CTL019細胞攻擊，從而使患者存在感染風險。
8月30日，FDA批準藥物Actemra(tocilizumab)擴大其適用范圍，用于治療CAR-T細胞治療引起的細胞因子釋放綜合征，患者年齡為2歲及以上。臨床試驗結果顯示，在使用1到2劑量的Actemra之后，69%的患者的細胞因子釋放綜合征癥狀在兩周內會完全地緩解。
FDA稱，CTL019目前正在獲得一份關于風險評估和減輕策略（REMS）的批準，其中包括確保CTL019被安全使用的條件，以應對可能出現的細胞因子釋放綜合征和神經系統(tǒng)損傷。
FDA要求為諾華公司開展或分發(fā)CTL019的醫(yī)院、診所獲得特別認證。參與處方、分配或管理CTL019的工作人員、醫(yī)護人員需要接受培訓，以能夠識別和應對患者出現的細胞因子釋放綜合征和神經系統(tǒng)損傷事件。
前述風險評估和減輕策略（REMS）要求，患者在治療前需要被告知細胞因子釋放綜合征和神經系統(tǒng)損傷的癥狀，一旦他們在注射CTL019后，出現發(fā)熱等類似癥狀，應立即返回治療中心就醫(yī)。
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