FDA叫停剛批準(zhǔn)的癌癥細(xì)胞療法？沒有的事！

　　9月9日一早，生物醫(yī)藥公司工作的毛博士在朋友圈轉(zhuǎn)發(fā)消息《美國(guó)FDA叫停剛批準(zhǔn)的癌癥治療技術(shù)CAR—T》，專業(yè)人士的推送引起記者的關(guān)注：當(dāng)?shù)貢r(shí)間8月30日由FDA（美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局）剛剛獲批上市的CAR—T療法就要夭折了嗎？上網(wǎng)核查發(fā)現(xiàn)這一消息的轉(zhuǎn)載量不少，有媒體稱甚至引起了股市的動(dòng)蕩。
 

　　細(xì)讀內(nèi)容，記者發(fā)現(xiàn)，宣布叫停決定的是法國(guó)一家名為Cellectis的生物制藥公司。為什么剛批準(zhǔn)上市的癌癥CAR—T療法屬于美國(guó)諾華公司，卻由一個(gè)法國(guó)公司宣布叫停呢？
 

　　帶著疑問記者聯(lián)系采訪了千人計(jì)劃專家、上海比昂生物醫(yī)藥科技有限公司創(chuàng)始人楊光華，重慶精準(zhǔn)生物有限公司首席科學(xué)家、第三軍醫(yī)大學(xué)生物治療中心主任錢程，浙江大學(xué)教授黃河，對(duì)這一事件進(jìn)行解讀。
 

　　批準(zhǔn)的療法沒受影響，叫停的是法國(guó)公司的試驗(yàn)
 

　　“完全是兩回事。”楊光華簡(jiǎn)明扼要，“被叫停的是通用型CAR—T細(xì)胞療法（UCAR—T）的1期臨床試驗(yàn)，獲批的是經(jīng)過多期臨床驗(yàn)證了安全可靠性、作為醫(yī)療手段的個(gè)體化療法。”
 

　　也就是說，8月30日被FDA批準(zhǔn)的CAR—T療法沒有受到任何影響，仍在上市，而被FDA叫停的是今年2月被FDA批準(zhǔn)進(jìn)入臨床試驗(yàn)的UCAR—T。
 

　　兩者雖同屬CAR—T療法，但并不相同。前者利用患者自己的T細(xì)胞，通過基因修飾，把T細(xì)胞“武裝”起來，再輸回體內(nèi)，“精確制導(dǎo)”地與癌癥戰(zhàn)斗。而被叫停的UCAR—T療法試圖尋找一種通用的T細(xì)胞，被不同的身體接受，達(dá)到治療效果。
 

　　“兩種技術(shù)路徑起步時(shí)間不同，沒有誰(shuí)更安全的問題，只是目前為止研究的成熟度不同。”黃河表示，CAR—T此前也出現(xiàn)過臨床副作用致命而停掉的路徑，但其他路徑并行推進(jìn)，最終走向成熟，有了獲批的產(chǎn)品。UCAR—T走向成熟也需要這樣一個(gè)過程。
 

　　上市療法治療病人100多例，療效不錯(cuò)
 

　　“FDA批準(zhǔn)CAR—T細(xì)胞療法上市是一個(gè)嚴(yán)格、復(fù)雜的流程，可分為3個(gè)階段。”楊光華解釋，首先要提供藥效、安評(píng)等證明材料，申請(qǐng)進(jìn)入臨床試驗(yàn)；FDA批準(zhǔn)進(jìn)入臨床試驗(yàn)后，才能進(jìn)行病人試驗(yàn)，調(diào)整用藥劑量或治療方案等；多期臨床證明安全有效后，批準(zhǔn)上市。
 

　　資料顯示，上市的美國(guó)諾華公司CAR—T療法，商品名為Kymriah，用于治療25歲以下急性淋巴細(xì)胞白血病的復(fù)發(fā)性或難治性患者。
 

　　“諾華公司獲批前向FDA提交了近70例病人的臨床情況，證明該療法使得癌癥病人情況發(fā)生了好轉(zhuǎn)。”錢程說，“目前一百多例病人在接受治療，療效都不錯(cuò)。”
 

　　叫停不是終結(jié)，F(xiàn)DA將調(diào)查原因
 

　　“法國(guó)Cellectis公司的UCAR—T療法的前幾例病人都是有效果的。”錢程說，“叫停是因?yàn)槌霈F(xiàn)了一例死亡病例。”
 

　　Cellectis公司公布資料顯示，死亡病例為78歲的罹患“母細(xì)胞性漿細(xì)胞樣樹突狀細(xì)胞腫瘤”的男性，在注射了一種藥劑8天后死亡。
 

　　“導(dǎo)致病人死亡，叫停臨床試驗(yàn)是一項(xiàng)常規(guī)制度。”楊光華表示，其間FDA會(huì)對(duì)死亡原因展開調(diào)查。
 

　　“叫停之后，在兩個(gè)情況下試驗(yàn)還會(huì)重新開啟。”錢程解釋，“一個(gè)是，調(diào)查發(fā)現(xiàn)死亡與療法無關(guān)；另一情況是，新技術(shù)引起的死亡，醫(yī)藥公司明確了原因，并提出了有針對(duì)性的、安全有效的改進(jìn)措施，經(jīng)FDA審評(píng)后，就會(huì)開啟。”
 

　　2016年，美國(guó)JUNO公司也一度因病例死亡被叫停。“一個(gè)星期內(nèi)獲批恢復(fù)了臨床試驗(yàn)，”錢程說，“這個(gè)時(shí)間取決于醫(yī)藥公司能不能把問題講清楚，把對(duì)策調(diào)整好。”
 

　　我國(guó)是什么情況？
 

　　“目前在臨床試驗(yàn)上已經(jīng)證明細(xì)胞免疫療法有很好的臨床應(yīng)用前景。”黃河說，國(guó)際上，美國(guó)處于領(lǐng)先，F(xiàn)DA作為監(jiān)管部門對(duì)于這類創(chuàng)新性技術(shù)，有快速審批通道。
 

　　“在我國(guó)，也有很多公司在做，但對(duì)于國(guó)內(nèi)生物醫(yī)藥企業(yè)來說，上市的‘大門’還沒有明確。”黃河說，目前對(duì)細(xì)胞療法的國(guó)內(nèi)監(jiān)管和審批程序并沒有明確路徑。
 

　　據(jù)國(guó)家衛(wèi)計(jì)委此前的政策，CAR—T屬于細(xì)胞治療3類技術(shù)，企業(yè)進(jìn)行該類技術(shù)的臨床試驗(yàn)不由CFDA審批，而是需要臨床有資質(zhì)的醫(yī)院通過倫理委員會(huì)批準(zhǔn)，“但上市許可這一步怎么走還沒有規(guī)章制度。”黃河說，“我們呼吁政府部門盡快完善政策和監(jiān)管制度，推動(dòng)成熟的細(xì)胞療法上市。”
 

　　記者將獲得信息反饋給文章開頭的毛博士，他回復(fù)說：“我確實(shí)沒仔細(xì)看就轉(zhuǎn)了，我先刪了。”
 

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