我國干細胞臨床轉(zhuǎn)化取得多項突破

　　需突破倫理之爭、人才短缺、標準不健全等瓶頸

　　被稱為“干細胞研究與轉(zhuǎn)化破冰之旅”的中國干細胞第七屆年會近日在寧夏銀川市舉辦。與會專家認為，研究成果的轉(zhuǎn)化應(yīng)用是決定干細胞技術(shù)生死存亡的大問題，補齊臨床轉(zhuǎn)化這個短板已迫在眉睫。此次會議透露，今年我國干細胞臨床轉(zhuǎn)化取得多項重要突破，自體肺臟干細胞移植技術(shù)、干細胞治療小兒腦性癱瘓等多項臨床研究項目也通過國家衛(wèi)計委備案。

　　干細胞研究為解決器官移植提供可能性

　　干細胞(Stem Cell)是一種未充分分化，尚未成熟的一類細胞。它們具有自我復(fù)制和分化的潛能，在一定條件下可以分化成機體內(nèi)各種類型的多功能細胞，因此在醫(yī)學界又被稱為“萬用細胞”。

　　“通俗地講，干細胞可以分化成人體內(nèi)的任何一種體細胞。這些由干細胞再生的細胞在修復(fù)病變、缺損的組織器官中發(fā)揮著不可或缺的作用。同時，在特殊環(huán)境條件下可以發(fā)育形成新的組織或器官，是組織器官再生的種子細胞。”寧夏醫(yī)科大學總醫(yī)院干細胞研究所副所長劉曉明博士這樣解釋。

　　干細胞研究與人類健康關(guān)系密切，它最直接的作用就是治療疾病?，F(xiàn)在，干細胞生物學的研究與應(yīng)用幾乎涉及所有生命科學和生物醫(yī)學領(lǐng)域，成為國際醫(yī)學前沿重點研究領(lǐng)域，干細胞技術(shù)給一些現(xiàn)有醫(yī)療手段無法治療的疑難疾病帶來了希望。正如中科院院士、國際干細胞組織中國代表周琪介紹，威脅人類健康的器官衰竭、心血管疾病、不孕不育、脊髓損傷、帕金森等疾病都可以運用干細胞來治療。

　　器官移植是很多疾病的最后治療手段，但目前面臨的最大問題是器官來源不足。而干細胞的研究為解決這個難題提供了可能性。作為一類具備超級分化潛能的多能性細胞，在特殊條件下，干細胞能夠分化成肝細胞、腎細胞、肺細胞、心臟細胞不同類型的體細胞，最后通過組織工程手段構(gòu)建相應(yīng)的人體器官。因此，干細胞理論的日臻完善和技術(shù)的迅猛發(fā)展必將在疾病治療和生物醫(yī)藥等領(lǐng)域產(chǎn)生劃時代的成果，是對傳統(tǒng)醫(yī)療手段和醫(yī)療觀念的一場重大革命。

　　“未來，干細胞的基礎(chǔ)研究轉(zhuǎn)化到臨床研究應(yīng)用，一定能夠解決我們現(xiàn)在無法治愈的很多疾病，干細胞的研究領(lǐng)域可能會涉及人類所有的組織和器官，干細胞技術(shù)在臨床的應(yīng)用，會極大地造福人類，甚至可以延長人的壽命。”中國干細胞第七屆年會承辦方寧夏醫(yī)科大學總醫(yī)院院長楊銀學表示。

　　當前，干細胞和再生醫(yī)學的研究已成為自然科學中最為引人注目的領(lǐng)域，世界上許多國家都在干細胞研究方面投入巨資。美國是干細胞研究的領(lǐng)先國家。參與研究的其他國家還有伊朗、韓國、澳大利亞、中國等。我國干細胞研究雖然起步晚，但發(fā)展迅猛，大有迎頭趕超之勢。干細胞基礎(chǔ)研究位居世界前列，無論是在胚胎干細胞、成體干細胞，還是在誘導(dǎo)多能干細胞等研究方面，都具有世界水平。

　　干細胞在一些疾病治療上

　　取得效果

　　中科院院士、中國細胞生物學學會名譽理事長裴鋼表示，理論上講，干細胞具有改變每個人的命運和整個人類社會的潛力，但是面臨的最大問題是我們能不能把干細胞的基礎(chǔ)研究及時有效地轉(zhuǎn)化成臨床結(jié)果，這是我們應(yīng)該努力的方向。

　　令人欣喜的是，目前，干細胞的臨床研究已經(jīng)有所突破，在一些疾病的試驗治療上取得了不錯的效果。

　　“應(yīng)用干細胞技術(shù)，已經(jīng)使一些因車禍癱瘓的病人下地活動了，也就是說干細胞技術(shù)能夠治愈或者部分緩解由于脊髓截斷導(dǎo)致的下肢運動障礙。干細胞分化成胰島細胞之后，一部分早期糖尿病患者的病情逆轉(zhuǎn)，恢復(fù)到正常狀態(tài)了。干細胞技術(shù)對子宮內(nèi)膜的修復(fù)等也有良好的效果。”楊銀學說。

　　另外，對于一些藥物治療和手術(shù)治療等傳統(tǒng)醫(yī)學方式?jīng)]有辦法解決的疾病，干細胞技術(shù)成為第三種選擇。劉曉明說，作為嘗試，干細胞對于卵巢早衰、自身免疫性疾病的治療效果明顯，安全性也很高。

　　越來越多的干細胞基礎(chǔ)研究正在向臨床研究轉(zhuǎn)化，到目前為止，美國已經(jīng)進行了136項干細胞研究臨床試驗，伊朗也達到65項，韓國40項，澳大利亞18項，而中國則有17項。

　　劉曉明博士回國前曾長期在美國從事基因治療的研究，對比國外與國內(nèi)，他表示，國內(nèi)干細胞基礎(chǔ)研究跟國外差距不大，但一到臨床研究差距就拉開了，主要是由于國內(nèi)資本市場參與度低、基礎(chǔ)研究與臨床銜接不緊密。比如美國有一些項目就以公司、風投的形式進入臨床。

　　干細胞研究已經(jīng)成為國家創(chuàng)新的一個重要方向，今年，我國就有干細胞治療不孕癥、銀屑病、小兒腦性癱瘓等臨床研究項目通過國家衛(wèi)計委備案，其中不乏在全球首次開展的創(chuàng)新臨床試驗。中國生物技術(shù)發(fā)展中心公布的國家重點研發(fā)計劃2017年度擬立項目中，“干細胞及轉(zhuǎn)化研究”重點專項共計擬立項達43項，國家劃撥經(jīng)費總計94021萬元，其中獲資助超過2000萬元的項目達27項。

　　需突破倫理之爭、人才短缺、

　　標準不健全等瓶頸

　　雖然干細胞基礎(chǔ)研究不斷取得突破，但是真正轉(zhuǎn)化成臨床研究并進行試驗的項目還是很少。倫理之爭、人才短缺、標準不健全等都是干細胞研究與轉(zhuǎn)化需要突破的瓶頸。

　　胚胎干細胞的研究就引發(fā)了激烈而敏感的倫理之爭。根據(jù)干細胞所處的發(fā)育階段分為胚胎干細胞和成體干細胞。胚胎干細胞具有體外培養(yǎng)無限增殖、自我更新和超強多向分化的特性，能被誘導(dǎo)分化為機體幾乎所有的細胞類型。這項研究有助于根治很多疑難雜癥，挽救生命。但進行胚胎干細胞研究就必須破壞胚胎，而胚胎是人尚未成形時在子宮里的生命形式，破壞胚胎是否等于扼殺生命？類似爭議不斷。

　　劉曉明說，技術(shù)上科學家已經(jīng)可以在干細胞上通過基因編輯技術(shù)修復(fù)或者改造基因，但是利用基因編輯技術(shù)改造的干細胞進入臨床應(yīng)用還有很長的路要走。

　　另外，從基礎(chǔ)研究到臨床研究乃至應(yīng)用的轉(zhuǎn)化，需要研究人員和臨床醫(yī)生的緊密配合，但這一環(huán)節(jié)還很薄弱。

　　“轉(zhuǎn)化應(yīng)用需要臨床學科的大力支持，中國的基礎(chǔ)研究發(fā)展非常好，在世界上有趕超引領(lǐng)的趨勢，但臨床轉(zhuǎn)化研究一直是一塊短板，很多干細胞技術(shù)還不能惠及患者。臨床轉(zhuǎn)化研究要以醫(yī)生為主，研究人員為輔，兩者要緊密合作，這樣才能使更多的研究成果得到轉(zhuǎn)化。”裴鋼說。

　　目前，掌握干細胞知識的臨床醫(yī)生不多，加上本身工作量就很大，沒有精力進行干細胞臨床研究，是導(dǎo)致現(xiàn)在干細胞基礎(chǔ)研究和臨床研究脫節(jié)，轉(zhuǎn)化成果較少的原因之一。

　　干細胞研究正處在快速發(fā)展的道路上，但還遠沒有到大范圍用于治療疾病的程度，也沒有完善的質(zhì)量控制標準。事實上，除了技術(shù)已經(jīng)成熟的造血干細胞治療血液疾病以外，我國沒有批準采用干細胞臨床治療其他任何疾病，只能用于臨床研究，并且規(guī)定干細胞臨床研究只能在授權(quán)醫(yī)院進行，并禁止醫(yī)院收取費用。當前，一些醫(yī)療機構(gòu)打著干細胞治療的旗號，鼓吹攻克疑難雜癥，故意夸大療效，騙取患者錢財，必須引起警惕。

　　劉曉明說，希望下一步國家在政策上繼續(xù)鼓勵、資金上持續(xù)投入，撬動資本市場積極參與，使干細胞向產(chǎn)業(yè)化方向發(fā)展。同時，需要加大干細胞臨床研究人才的培養(yǎng)以及對民眾干細胞知識的宣傳普及。

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