12款臨床急需境外新藥已在國內(nèi)上市

　　近日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)發(fā)布通知，將30個臨床急需境外新藥名單予以公示。這是繼2018年11月1日首批臨床急需境外新藥名單后，CDE第二次發(fā)布臨床急需境外新藥名單。

　　新公布的名單中藥品仍以罕見病、兒童用藥、傳染病為主，包括克肌萎縮側(cè)索硬化(漸凍癥)、甲型乙型流感、克羅恩病(CD)肺動脈高壓、丙肝、HIV感染。另有部分藥品因具有明顯臨床效果優(yōu)勢也被納入名單。至此，已有78個境外新藥被列入該名單，截至目前以下12款臨床急需的境外新藥已經(jīng)在我國上市。

　　罕見病新藥

　　1、諾西那生鈉注射液

　　獲批時間：2019年2月28日
　　治療領(lǐng)域：5q脊髓性肌萎縮癥
　　生產(chǎn)企業(yè)：百健

　　2月28日，百健公司宣布諾西那生鈉注射液正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療5q脊髓性肌萎縮癥。據(jù)悉，諾西那生鈉注射液是在中國首個獲批治療SMA的藥物。
　　脊髓性肌萎縮癥(SMA)是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，新生兒發(fā)病率大約為萬分之一。目前中國約有3萬至5萬名SMA患者，如果不進行治療，大多數(shù)患有最嚴(yán)重疾病類型的嬰兒，在沒有呼吸干預(yù)的情況下，無法活到兩歲。5q SMA是該病最常見的形式，約占所有SMA病例的95%。

　　2、司來帕格片

　　獲批時間：2018年12月7日
　　治療領(lǐng)域：肺動脈高壓
　　生產(chǎn)企業(yè)：愛可泰隆(Actelion)

　　司來帕格片(英文名：SelexipagTablets)進口注冊申請于12月7日獲得國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)，用于治療肺動脈高壓。該藥為在我國獲批上市的首個口服治療肺動脈高壓藥物。
　　肺動脈高壓是一種由已知或未知原因引起的肺動脈內(nèi)血壓異常升高的疾病，臨床表現(xiàn)包括肺動脈壓進行性升高并最終導(dǎo)致右心衰竭。司來帕格片是一種口服有效、高選擇性和長效的非前列腺素類前列環(huán)素受體(IP受體)激動劑，可改善損傷的肺動脈內(nèi)皮依賴性舒張，并可能抑制人肺平滑肌細(xì)胞的增殖、肺血管壁的增厚。

　　3、依庫珠單抗

　　獲批時間：2018年9月5日
　　治療領(lǐng)域：成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)和非典型溶血性尿毒癥綜合征(aHUS)
　　生產(chǎn)企業(yè)：亞力兄制藥(Alexion)

　　2018年9月5日，依庫珠單抗通過豁免注冊臨床試驗獲得NMPA批準(zhǔn)用于治療成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)和非典型溶血性尿毒癥綜合征(aHUS)。PNH和aHUS屬于全球罕見疾病，前者是一種血細(xì)胞表面內(nèi)源性補體抑制物的獲得性造血干細(xì)胞克隆性疾?。缓笳吲c遺傳性或獲得性的補體途徑失調(diào)相關(guān)。

　　4、特立氟胺

　　獲批時間：2018年7約18日
　　治療領(lǐng)域：多發(fā)性硬化
　　生產(chǎn)企業(yè)：賽諾菲

　　國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)賽諾菲特立氟胺片在中國上市，用于治療復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化。這也是目前在中國獲批的治療多發(fā)性硬化的首款口服型疾病修正治療藥物。
　　多發(fā)性硬化癥(Multiple Sclerosis,MS)是一種自身免疫系統(tǒng)病變，屬于罕見病，患者的神經(jīng)系統(tǒng)殘疾在發(fā)病一二十年后逐漸加重，會喪失自理能力、失明甚至失去生命。該病多發(fā)于20-40歲的中青年群體，又因全球大約四分之三的MS患者為女性，又被一些媒體稱之為“美女病”。該疾病于去年5月被納入我國《第一批罕見病目錄》。

　　癌癥新藥

　　1、奧拉帕利

　　獲批時間：2018年8月24日
　　治療領(lǐng)域：卵巢癌
　　生產(chǎn)企業(yè)：阿斯利康

　　2018年8月，阿斯利康中國與默沙東中國聯(lián)合宣布，國家藥品監(jiān)督管理局已批準(zhǔn)奧拉帕利片劑正式上市。奧拉帕利是全球首個、也是中國目前唯一一個獲批上市的PARP抑制劑。該藥在國內(nèi)獲批用于鉑敏感復(fù)發(fā)性卵巢癌的維持治療。是中國上市的第一個卵巢癌靶向新藥。使用奧拉帕利做輔助治療的患者無進展生存期延長了近2倍，疾病進展或死亡風(fēng)險下降了65%！無論是否攜帶BRCA1/2突變，患者均可能獲益。

　　2、艾樂替尼

　　獲批時間：2018年08月21日
　　治療領(lǐng)域：間變性淋巴瘤激酶陽性晚期非小細(xì)胞肺癌
　　生產(chǎn)企業(yè)：羅氏(Roche)

　　羅氏(Roche)艾樂替尼被中國國家藥品監(jiān)督管理局(CNDA)批準(zhǔn)，作為一種單藥療法，用于間變性淋巴瘤激酶(ALK)陽性晚期非小細(xì)胞肺癌(NSCLC)患者的治療。該藥在中國通過優(yōu)先審查獲批，審批時間僅比歐洲藥品管理局(EMA)和美國食品和藥物管理局(FDA)一線批準(zhǔn)晚了8個月和9個月。
　　NSCLC是最常見的肺癌類型，ALK陽性NSCLC是一種獨特的類型，每年約有7.5萬人患病，常見于較年輕(中位年齡52歲)且無吸煙史的肺癌群體中。大多數(shù)ALK陽性NSCLC患者在接受當(dāng)前標(biāo)準(zhǔn)護理藥物Xalkori治療一年內(nèi)會產(chǎn)生耐藥性，大約60%會發(fā)生中樞神經(jīng)系統(tǒng)(CNS)轉(zhuǎn)移。研究顯示，Alecensa能夠透過血腦屏障，在CNS中保持活性，因此該藥針對腦轉(zhuǎn)移瘤也具有療效。

　　3、哌柏西利

　　適應(yīng)癥：晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌。
　　獲批時間：2018年7月31日
　　生產(chǎn)企業(yè)：輝瑞

　　7月31日，國家藥監(jiān)局正式批準(zhǔn)國內(nèi)首款CDK4/6抑制劑哌柏西利(愛博新)上市。哌柏西利的獲批，開啟晚期乳腺癌治療“CDK4/6激酶抑制劑與內(nèi)分泌治療”聯(lián)合用藥時代。全球注冊研究顯示，哌柏西利聯(lián)合來曲唑治療激素受體(HR)陽性、人表皮生長因子受體-2(HER-2)陰性患者的中位無進展生存期長達(dá)24.8月，而單獨接受來曲唑單藥治療患者的中位無進展生存期僅為14.5月。目前該藥的價格約為125mg*21粒/29800元，一般情況下患者一個療程要服用一瓶，一年要用12瓶，相當(dāng)于每年要花費約36萬元。

　　4、帕博利珠單抗

　　獲批時間：2018年3月28日
　　治療領(lǐng)域：肺癌、黑色素瘤
　　生產(chǎn)企業(yè)：默沙東

　　可瑞達(dá)(K藥)，通用名帕博利珠單抗?？扇疬_(dá)是當(dāng)前免疫腫瘤治療的代表性藥物之一，從全球范圍獲批適應(yīng)癥數(shù)量來看，K藥覆蓋了非小細(xì)胞肺癌、胃癌、頭頸癌、子宮頸癌等9個癌種的12個適應(yīng)證。
　　2018年7月，可瑞達(dá)正式通過中國藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)上市，適應(yīng)癥為一線治療失敗的不可切除或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤。
　　3月28日，Keytruda新適應(yīng)癥的上市申請(JXSS1800018)獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，聯(lián)合培美曲塞、順鉑一線治療EGFR和ALK陰性的轉(zhuǎn)移性非鱗狀非小細(xì)胞肺癌(NSCLC)。自此Keytruda成為中國首個獲批用于肺癌的PD1一線療法，也是首個在中國獲批兩個適應(yīng)癥的PD-1藥物。

　　傳染病

　　1、索磷布韋來迪派韋

　　獲批時間：2018年11月27日
　　治療領(lǐng)域：丙肝
　　生產(chǎn)企業(yè)：吉利德

　　Harvoni(索磷布韋來迪派韋)是吉利德2014年10月在美國上市的第2款口服丙肝新藥，適用于基因1,4,5,6型慢性丙肝感染。該品種于去年12月在國內(nèi)獲批，是吉利德公司在中國獲批的第三款丙肝新藥(索磷布韋片，索磷布韋/維帕他韋)。

　　2、艾考恩丙替片

　　獲批時間：2018年8月6日
　　治療領(lǐng)域：艾滋病
　　生產(chǎn)企業(yè)：吉利德

　　國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)捷扶康(艾考恩丙替片，即E/C/F/TAF)用于治療HIV-1感染，使捷扶康成為中國首個批準(zhǔn)的基于TAF/FTC、用于治療HIV的單一片劑(STR)方案，也是中國首個獲批的適用于成年和青少年HIV感染的含有TAF/FTC的完整方案。

　　其他疾病

　　1、司庫奇尤單抗

　　獲批時間：2019年4月1日
　　治療領(lǐng)域：中重度銀屑病
　　生產(chǎn)企業(yè)：諾華

　　4月1日，諾華宣布國家藥監(jiān)局已批準(zhǔn)司庫奇尤單抗用于治療符合系統(tǒng)治療或光療指征的中度至重度斑塊型銀屑病成人患者。
　　該品種是目前全球首個全人源白介素-17A(IL-17A)抑制劑。能特異性結(jié)合任何來源的IL-17A而不妨礙其他細(xì)胞因子正常工作。因為靶點精準(zhǔn)，加上全人源帶來的更高安全性，司庫奇尤單抗在中重度銀屑病以及頭皮、掌跖和甲銀屑病治療中體現(xiàn)出快速、持久的療效及安全性

　　2、依洛尤單抗

　　獲批時間：2019年1月28日
　　治療領(lǐng)域：家族性高膽固醇血癥
　　生產(chǎn)企業(yè)：安進

　　1月28日，安進中國宣布，根據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局審批結(jié)果，依洛尤單抗
　　成為首個在中國上市的 PCSK9類降脂藥，用于治療成人或12歲以上青少年純合子型家族性高膽固醇血癥(HoFH)。
　　依洛尤單抗可通過抑制前蛋白轉(zhuǎn)化酶枯草溶菌素/Kexin 9型(PCSK9)與低密度脂蛋白(LDL)受體(LDLR)的結(jié)合，增加能夠清除血液中LDL的LDLR的數(shù)目，可顯著降低心血管疾病患者LDL-C水平[6]，從而降低心肌梗死和卒中風(fēng)險。

　　轉(zhuǎn)自：健康時報網(wǎng)

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