“目前世界上已知的罕見(jiàn)病種類約7000多種，受影響人數(shù)超過(guò)3億。罕見(jiàn)病的診療技術(shù)遠(yuǎn)落后于常見(jiàn)疾病，僅5%的患者有藥可醫(yī)，但這其中，大部分費(fèi)用極其高昂，多數(shù)患者難以承受。”
近日在北京召開(kāi)的第12屆國(guó)際罕見(jiàn)病與孤兒藥大會(huì)暨第6屆中國(guó)罕見(jiàn)病高峰論壇上，北京協(xié)和醫(yī)院副院長(zhǎng)張抒揚(yáng)披露了上述數(shù)據(jù)。
國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品評(píng)審中心化藥一部高級(jí)評(píng)審員張杰則進(jìn)一步補(bǔ)充，“7000多種罕見(jiàn)病中有特異性治療作用的藥物僅400種-500種。而在我國(guó)上市的還不到20%，絕大多數(shù)為進(jìn)口藥物”。
所幸的是，我國(guó)的罕見(jiàn)病用藥進(jìn)口審批速度正在加快，相關(guān)支持政策也陸續(xù)出臺(tái)，據(jù)張杰介紹，目前已有超過(guò)130種罕見(jiàn)病藥物在國(guó)內(nèi)獲得批準(zhǔn)。
而根據(jù)張抒揚(yáng)的介紹，官方定義的首批罕見(jiàn)病目錄也正在研討中，包含100多病種，屆時(shí)相關(guān)罕見(jiàn)病的藥品進(jìn)口審批和醫(yī)保支付或都將因此受益。
目錄優(yōu)先收錄可治療罕見(jiàn)病
7000多種罕見(jiàn)病，官方目錄將收錄哪些，遵從什么標(biāo)準(zhǔn)，為什么不一次性全部收入目錄？
張抒揚(yáng)對(duì)此表示，第一批目錄包含100種左右罕見(jiàn)病，和未來(lái)醫(yī)保政策相掛鉤起碼有一些辦法能解決（患者負(fù)擔(dān)過(guò)大問(wèn)題），“否則的話不著天，不著地，沒(méi)有意義。
張杰也強(qiáng)調(diào)，罕見(jiàn)病藥物的審評(píng)需要綜合考慮疾病的發(fā)病率、嚴(yán)重程度、藥物可及性、國(guó)外上市基礎(chǔ)和中國(guó)醫(yī)療實(shí)踐等情況。
目前，目錄制定工作正由國(guó)家衛(wèi)計(jì)委罕見(jiàn)病診療與保障專家委員會(huì)負(fù)責(zé)。
迄今為止，中國(guó)尚無(wú)官方的罕見(jiàn)病定義和相關(guān)法律法規(guī)保障。
國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品評(píng)審中心生物制品臨床部部長(zhǎng)高晨燕同時(shí)也表達(dá)了困惑：罕見(jiàn)病目錄如何制定？罕見(jiàn)病用藥與孤兒藥是否等同？等同的范圍是什么？
“我們希望衛(wèi)生管理部門出臺(tái)罕見(jiàn)病目錄，把臨床需求告訴我們。在各種各樣的政策當(dāng)中，沒(méi)有提‘孤兒藥’這個(gè)詞，所有政策中用的都是罕見(jiàn)病用藥。但到底哪些是罕見(jiàn)病呢？”高晨燕在會(huì)上提出。
而在實(shí)際操作中，由于上述部分原則性指導(dǎo)意見(jiàn)尚未得到細(xì)化，且由于官方“孤兒藥”定義仍未制定，“哪種藥是孤兒藥”的前提仍成問(wèn)題，優(yōu)先評(píng)審如何“優(yōu)先”更是難以捉摸。
“三無(wú)狀態(tài)，無(wú)罕見(jiàn)病官方定義、無(wú)任何支持的國(guó)家政策、幾乎無(wú)醫(yī)保報(bào)銷。”國(guó)家“千人計(jì)劃”專家、南京應(yīng)諾醫(yī)藥科技有限責(zé)任公司董事長(zhǎng)鄭維義在接受澎湃新聞（www.thepaper.cn）采訪時(shí)曾這么形容中國(guó)當(dāng)下的“孤兒藥”現(xiàn)狀。
正是鑒于此，此次罕見(jiàn)病官方目錄的制訂，將優(yōu)先收錄已經(jīng)有治療手段的罕見(jiàn)病。
孤兒藥醫(yī)保支付仍待突破
“罕見(jiàn)病藥物的研發(fā)成本是常見(jiàn)藥物的25倍，讓很多藥企望而卻步。”藥企夏爾中國(guó)總經(jīng)理叢凡說(shuō)。
“社會(huì)經(jīng)濟(jì)條件、市場(chǎng)準(zhǔn)入以及支付政策，是決定了患者能不能獲得治療藥物的最核心因素。”罕見(jiàn)病發(fā)展中心主任黃如方說(shuō)。
一些患者因?yàn)榻?jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)太重而放棄用藥。
對(duì)藥企來(lái)說(shuō)，孤兒藥若不被納入醫(yī)保，意味著市場(chǎng)愈發(fā)狹小，前期投入的巨額研發(fā)費(fèi)用難以收回，且無(wú)利可圖。
青島社會(huì)保險(xiǎn)研究會(huì)副會(huì)長(zhǎng)兼秘書(shū)長(zhǎng)劉軍帥指出，目前中國(guó)的罕見(jiàn)病保障是點(diǎn)狀突破，還沒(méi)有形成一個(gè)整體性的縱深突破，在諸如罕見(jiàn)病的概念、定義、目錄、法律和流行病學(xué)數(shù)據(jù)等基礎(chǔ)部分，都沒(méi)有實(shí)現(xiàn)突破。其次，整個(gè)保障體系包括醫(yī)保、救助、慈善，都還沒(méi)有形成一個(gè)穩(wěn)態(tài)結(jié)構(gòu)，僅僅有部分地區(qū)的局部突破，僅僅有部分疾病的局部突破，僅僅有部分患者組織的局部方面的一些突破。
對(duì)此劉軍帥建議，罕見(jiàn)病保障的優(yōu)先實(shí)踐，應(yīng)先選獲得感強(qiáng)且易操作事項(xiàng)，國(guó)家診治中心的建設(shè)，重點(diǎn)在疾病診斷，從醫(yī)療服務(wù)可及性入手；可治性罕見(jiàn)病的治療，重點(diǎn)在藥品保障，從孤兒藥可支付性入手；難治性罕見(jiàn)病的福利，重點(diǎn)在綜合保障，從全生命周期保障入手；臨床流行病學(xué)的研究，重點(diǎn)在基礎(chǔ)數(shù)據(jù)，從易操作基礎(chǔ)因素入手。在實(shí)踐過(guò)程中慢慢孵化罕見(jiàn)病目錄。
此前，相關(guān)部門此前已多次針對(duì)“孤兒藥”問(wèn)題出臺(tái)文件。
高晨燕表示，2015年-2017年，國(guó)家出臺(tái)了一系列鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的政策征求意見(jiàn)稿（第52號(hào)～55號(hào)公告），希望能推動(dòng)罕見(jiàn)病藥物研發(fā)。比如第55號(hào)公告提出，申請(qǐng)人在提交藥品上市申請(qǐng)時(shí)，可同時(shí)提交實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)申請(qǐng)保護(hù)。對(duì)既屬于創(chuàng)新藥又屬于罕見(jiàn)病用藥、兒童專用藥，給予10年的數(shù)據(jù)保護(hù)期；屬于改良型新藥的罕見(jiàn)病用藥、兒童專用藥，給予3年數(shù)據(jù)保護(hù)期。
醫(yī)保支付則仍是難題。
國(guó)家衛(wèi)計(jì)委罕見(jiàn)病診療與保障專家委員會(huì)委員丁潔此前則曾對(duì)澎湃新聞表示，鑒于當(dāng)下的醫(yī)保措施和醫(yī)保資金壓力，很難一步到位解決罕見(jiàn)病的醫(yī)保問(wèn)題。將來(lái)很可能是以類似于浙江、上海等地的做法為樣本，由地方先行探索。
此次的會(huì)上還透露了另一個(gè)好消息，全球首個(gè)用于治療罕見(jiàn)病C型尼曼匹克?。∟PC）的藥物麥格司他膠囊澤維可，將以全球最低價(jià)在中國(guó)上市。
“最低價(jià)”為一年30萬(wàn)元左右，但至少“無(wú)藥可用”的窘境即將解決。
版權(quán)及免責(zé)聲明：凡本網(wǎng)所屬版權(quán)作品，轉(zhuǎn)載時(shí)須獲得授權(quán)并注明來(lái)源“中國(guó)產(chǎn)業(yè)經(jīng)濟(jì)信息網(wǎng)”，違者本網(wǎng)將保留追究其相關(guān)法律責(zé)任的權(quán)力。凡轉(zhuǎn)載文章，不代表本網(wǎng)觀點(diǎn)和立場(chǎng)。版權(quán)事宜請(qǐng)聯(lián)系：010-65363056。
延伸閱讀
第六屆中國(guó)報(bào)業(yè)黨建工作座談會(huì)（1）
